이수앱지스는 국내에서 임상 1상을 진행한 피하주사제형의 차세대 Factor IX(FIX; 제9혈 혈액응고인자) ‘DalcA(Dalcinonacog Alfa, 구 프로젝트명: ISU304/CB2679d)’를 전 세계적으로 개발 중인 미국 카탈리스트 바이오사이언시스(Catalyst Biosciences)가 임상 2b상에서 ‘고무적’인 약물 효능 및 안전성 데이터를 확보했다고 11일 밝혔다.

카탈리스트는 최근 네덜란드 헤이그에서 개최된 제13회 유럽연합학회 연례회의(EAHAD)에서 B형 혈우병 치료제 신약으로 개발하고 있는 ‘DalcA’에 대한 임상 2b상의 긍정적인 약물 효능 및 안전성 데이터를 공개했다. 발표는 임상 책임연구자인 남아프리카공화국 요하네스버그 비트바테르스란트 대학교 병리학과장이자 혈액종양내과 교수인 조니 마흐랑구(Johnny Mahlangu) 박사가 맡았다.

연구 결과에 따르면 ‘DalcA’를 28일간 매일 피하투여했을 때 혈중 FIX의 수치가 목표치인 12% 이상으로 유지됐다. 투약 14일 후에는 FIX 수치가 출혈 없이 최대 27%까지 유지돼 효과적인 출혈 예방요법(prophylaxis)을 증명했으며, 투여 횟수를 줄일 수 있는 가능성을 확인했다. 약물에 대한 항체 반응(ADA, anti-drug antibody)은 형성되지 않았고, 심각한 이상반응도 보고되지 않았다. 세 명의 대상자는 주사부위반응(Injection site reactions, ISRs)이 발생했지만 대부분 경도(mild) 수준으로 후유증 없이 완화됐다.

오픈 라벨로 진행되는 이번 임상 2b상 시험은 6명의 중증 B형 혈우병 환자를 대상으로 ‘DalcA’가 FIX 활성도를 12% 이상 유지할 수 있는지를 평가하는 연구다. 각 대상자는 단회 정맥투여 후 28일간 피하투여해 약물동태학, 약동학, 안전성과 함께 내약성과 약물에 대한 항체 형성을 모니터링한다.

카탈리스트 대표이자 최고경영자인 나심 우스만(Nassim Usman) 박사는 “ EAHAD에서 발표한 임상 2b상 결과는 DalcA가 B형 혈우병으로 고통받는 환자들의 치료 패러다임을 완전하게 바꿀 수 있는 가능성을 보여줬다”며 “임상 2b상의 환자 모집은 모두 완료됐으며, 마지막 환자가 투약을 진행하고 있어 2분기 내에 최종 결과를 발표할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.