유전자치료제 임상 활발 '상반기 373건'...구글 참여 등 변화 예고
항암제·희귀질환치료제 중심에서 심혈관·대사증후군 확대 가능성 보여줘
입력 2019.07.19 06:00 수정 2019.07.19 06:43
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제약기업들의 유전자치료제 R&D가 활발해져 가는 가운데, 치료영역이 확대되는 등 패러다임 변화가 예고되고 있다.

생명공학정책연구센터 박자하 글로벌 통신원(보스턴대 경영학 석사)은 최근 글로벌동향 보고서(유전자 치료제의 치료영역 패러다임의 변화)를 통해 "2018년 스파크의 유전성 망막질환 치료제인 럭스터나(Luxturn)가 세계 최초로 유전자치료제로서 승인 및 출시된 이후에 제약기업들의 유전자 치료제 연구 개발에 대한 관심과 투자가 더욱 가속화 되고 있다"고 분석했다.

이어 "노바티스(Novartis)가 인수 합병한 바이오텍 기업인 아벡시스(Avexis)가 희귀질환인 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy)의 유전자치료제 졸젠스마(Zolgensm)를 올해 5월 24일에 승인받으면서 관련 시장은 더욱 확대될 전망"이라며 "현재 미국FDA로부터 허가를 받은 유전자 치료제는 언급된 럭스터나(Luxturn)와 졸젠스마(Zolgensm) 두 품목이지만, 올해 상반기 대략 25개의 유전자치료제 후보물질들의 임상이 진행되고 있어 허가될 유전자 치료제는 더욱  늘어날 것으로 예상된다"고 덧붙였다.

보고서에 따르면, 2019년 1분기에 총 372 개의 유전자치료제의 임상시험들이 진행 중인 것으로 보고됐다.

그중 대다수의 임상 스터디들이 임상 2상인 것으로 조사됐다. 임상 2상은 217건으로 전체의 58%를 차지했으며, 1상 33%(123건), 3상 9%(32건) 순으로 나타났다.

이는 임상 3상까지 도달하는 성공률이 낮고 임상 2상에서 머무는 후보물질이 많음을 암시한다. 

신약승인허가를 기다리는 새로운 유전자치료제는 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의  지중해 빈혈 및 겸상 적혈구 빈혈 치료제인 진테글로(Zynteglo)가 유럽의약청(EMA)으로부터 긍정적인 반응을 얻고 유럽에서의 최종 허가를 기대하고 있다.

면역항암제 개발사 이뮨 디자인(Immune Design)의 항암 백신 CMB305의 경우에는 NY-ESO-1를 발현하는 종양을 표적 치료하기 위해 개발됐으나, 활막 육종(Synovial Sarcoma)에서 실망스런 임상 3상 결과로 인해 로슈/제넨텍의 요로상피암 및 비소세포암 면역치료제 티센트릭(Tecentriq)과의 임상3상 병용임상 시험을  중단된 바 있다.

오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)의 AT132, X-연관 근세관성 근병증 치료제는 5월 1일 최근에 발표한 두 가지의 투약 그룹 군에서 신경근육 기능이 상당히 지속적으로 개선됐다는 긍정적인 임상 ½상 데이터를 기반으로 미 FDA와 유럽 EMA를 통한 신약신청경로에 대해 대화를 계획 중이다.

다른 기대되는 신약물질은 아브로바이오(Avrobio)의 파브리병 치료제 후보물질인AVR-RD-01로, 미국 식약청으로부터 신약신청 승인 결과에 따라 미국 임상 사이트에서 임상 2상을 계획할 예정이다.

5월 9일 Alliance for Regenerative Medicine(ARM)이 발표한 데이터를 근거로 확인된 현재 임상 진행 중인 유전자 치료제 신약후보물의 리스트는 총 26개이며, 주로 항암제와 희귀질환 치료제에 집중돼 있는 것으로 확인됐다.


박 통신원은 "막대한 연구비가 필요하지만 낮은 신약개발 성공률과 연구 개발에 대한 수익이 불확실한 유전자치료제의 특성 때문에 상대적으로 높은 의약품 가격 결정권을 가지고  높은 이익을 얻을 수 있는 항암제와 희귀질환치료제로 포지셔닝 하는 것은 치열한 경쟁과 빠른 시장 환경 변화에서 제약회사들이 자연스럽게 선택하게 되는 옵션"이라고 판단했다.

그런데 주류 연구 트렌드와 달리, 넓은 범위의 일반 성인 환자들을 대상으로 치료제 연구가 구글을 중심으로 이뤄고 있다.

박 통신원은 "세계 최대의 인터넷 서비스 기업인 구글 산하의 유전자 편집기술 기반 제약사인 '벌브 테라퓨틱스(Verbe Therapeutic)'와 구글의 생명과학 연구 회사인 '베릴리(Verily)'의 공동 협력을 통해 미국 의 주요한 사망원인 중의 하나인 심장질환에 대한 유전자 치료제의 개발을 진행 중"이라고 소개했다. 

미국 매사추세츠주의 캠브리지에 위치한 벌브는 크리스퍼(CRISP)6)와 유전자 편집 기술을 이용해 관상동맥질환 및 심혈관 질환 치료제 연구를 하고 있으며 나쁜 콜레스테롤 (LDL 콜레스테롤)을 유효하게 낮춰줄 수 있는 유전자 치료제개발을 담당하고 있다.

반면 베릴리의 업무는 벌브의 유전자 치료제를 간에 있는 특정 세포들로 전달할 수 있는 나노분자전달물질을 개발하는 것이다.

베릴리는 헬스케어관련 의료기기, 소프트웨어프로그램, 의약품, 서비스 등을 포함한 통합적인 솔루션을 개발하고 제공하기 위해 2015년 12월 7일에 설립됐고, 현재 질병을 발견하는데 효과적인 센서, 질병치료를 위한 솔루션, 헬스케어 플랫폼, 정밀의료관련 프로젝트들을 글로벌 제약사 와 연구기관 및 병원과 함께 진행하고 있다. 

박 통신원은 "구글은 기존 치료재 개발의 포지셔닝을 과감히 벗어나 수익이 적을 수도 있는 심장질환 치료제 개발을 목표로 하고 있어 유전자 치료제 기술의 적용 영역이 확대될 수 있다는 점을 시사한다"고 분석했다.

벌브 테라퓨틱스의 공동창업자 이자 최고기술책임자인 Kiran Munsunuru는 벌브가 개발 중인 유전자치료제 후보물질이 전 임상 스터디에서 안전하게 콜레스테롤 수치와 관상동맥질환 위험인자 수치를 유효하게 낮춰주는 것을 확인했다고 발표했다.

현재 벌브는 브로드 인스티튜트(Broad Institute)와 하버드 대학교 (Harvard University) 로부터 Cas 9과 Cas 12a를 포함한 크리스퍼 기술의 사용을 허가받았으며, 크리스퍼 기술 기반 치료제 전문 개발회사인 '빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)'와 심혈관 질환을 타겟으로 하는 유전자 편집기술과 전달기술의 독점사용을 포함한 전략적 협력계약을 체결하기도 했다.

박자하 통신원은 "현재의 치료법인 콜레스테롤 합성 저해제인 스타틴 치료법이 관상동맥질환의 위험을 줄이는데 어느 정도 중요한 역할을 하고 있지만 여전히 질환을 성공적으로 완치하는데는 낮은 치료 효과, 높은 가격, 부작용, 치료 기간, 치료 접근성 면에서 제한적인 것이 사실"이라고 전제했다.

이어 "벌브와 베릴리의 연구 결과를 통해 앞으로 기존 치료법의 제한점을 극복하고 관상동맥 질환의 완전정복이 기대된다. 한국의 제약업계도 치료제 영역의 포커스를 다각화하는 혁신적인 접근을 해보길 바란다"고 당부했다. 
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