서지넥스가 자체 RX-LNP 전달 플랫폼을 활용해 난치성 당뇨병성 각막병증 치료를 위한 mRNA 점안제 개발에 나선다. 휴온스와 공동연구를 통해 각막 조직에 mRNA를 효과적으로 전달하는 기술을 확보하고 임상 진입 기반을 마련할 계획이다.

㈜서지넥스(대표 김세준)는 중소벤처기업부가 주관하는 ‘2026년도 제약바이오벤처 협업기반 기술개발사업(신약파이프라인)’에 최종 선정됐다고 밝혔다.

이번 과제를 통해 서지넥스는 자체 RX-LNP 전달 플랫폼을 기반으로 휴온스와 ‘난치성 당뇨병성 각막병증 치료를 위한 안과 질환 mRNA 치료제’를 공동 개발한다. 총 사업비는 약 40억원으로, 이 가운데 정부출연금은 30억원이다. 과제기간은 3년이다.

당뇨병성 각막병증은 당뇨병 환자에서 발생할 수 있는 안구 합병증으로, 각막 상피 재생과 상처 치유가 지연되면서 반복적인 각막 손상과 통증, 시력 저하로 이어질 수 있다. 각막 감각신경 기능 저하와 상피 재생 장애가 동반되는 경우가 많지만 치료 선택지는 제한적이다.

국제당뇨병연맹(IDF)에 따르면 전 세계 당뇨병 환자는 2024년 약 5억8900만명으로 추산되며, 2050년에는 약 8억5300만명까지 증가할 전망이다. 임상 문헌에서는 당뇨병 환자의 46~64%에서 당뇨병성 각막병증이 나타날 수 있는 것으로 보고되고 있어 잠재적 환자군이 큰 미충족 의료수요 영역으로 평가된다.

이번 연구의 핵심은 mRNA 치료제를 주사제가 아닌 점안제 형태로 개발하는 것이다. mRNA는 세포 내에서 특정 치료 단백질 생성을 유도할 수 있지만 체내에서 쉽게 분해되고 표적 세포까지 전달하기 어렵다. 지질나노입자(LNP)는 mRNA를 보호하고 표적 조직으로 운반하는 전달체로 활용된다.

다만 안구는 눈물에 의한 세정 작용과 각막 상피 장벽으로 인해 점안한 약물이 충분히 흡수되기 어렵다. mRNA와 LNP 역시 점안 환경에서의 pH·삼투압 변화와 보관·유통 과정에서 안정성을 확보해야 한다. 서지넥스는 RX-LNP 플랫폼을 기반으로 각막 조직에 적합한 신규 이온화지질과 점안 제형을 개발하고, mRNA가 국소적으로 치료 단백질을 발현하도록 하는 기술을 확보할 계획이다.

점안 방식은 안구 내 직접 주사와 비교해 환자의 투약 부담을 낮출 수 있다는 장점이 있다. 향후 효능과 안전성이 확인되면 안과 영역에서 mRNA 치료제의 적용 범위를 확대할 수 있는 새로운 투여 전략으로 활용될 가능성이 있다.

이번 과제는 서지넥스가 주관하고 휴온스가 공동연구기관으로 참여하며, 연세대학교 전익현 교수 연구팀이 위탁연구를 수행한다. 서지넥스는 mRNA-LNP 기반 치료제 설계와 제형 개발을 담당한다. 휴온스는 안과 분야 연구개발 역량을 기반으로 후보물질의 효능과 안전성을 검증하며, 연세대 연구팀은 비임상 동물모델을 활용한 효능평가를 수행한다.

음현애 휴온스 상무는 “당뇨병성 각막병증은 치료 선택지가 제한적이지만 환자의 삶의 질에 미치는 영향이 큰 질환”이라며 “안과 분야에서 축적한 임상개발 경험과 서지넥스의 전달기술을 결합해 실제 환자에게 도움이 되는 새로운 치료 대안을 개발하겠다”고 말했다.

김세준 서지넥스 대표는 “이번 과제는 각막 조직 전달에 특화된 신규 이온화지질을 개발하고 이를 점안제로 구현하는 기술적 도전”이라며 “휴온스와의 공동연구를 통해 전임상 단계에서 효능과 안전성 데이터를 확보하고 향후 임상개발로 이어질 수 있는 근거를 마련하겠다”고 말했다.

한편 서지넥스는 RX-LNP 전달 플랫폼을 기반으로 다양한 질환 영역의 신약 파이프라인을 확대하고 있다. 정부 R&D 사업과 산학·기업 공동연구를 통해 플랫폼의 치료제 적용 가능성을 지속적으로 검증하고 있다.