미국 캘리포니아州 산타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)는 FDA가 자사의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀)의 처방정보에서 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL) 환자들에 대한 사용제한(Limitations of Use) 삭제를 승인했다고 6일 공표했다.

카이트 파마社는 길리어드 사이언스社의 한 계열사이다.

상표 표기내용의 개정이 승인됨에 따라 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자들과 관련한 ‘예스카타’의 견고한 안전성 자료에 한층 더 무게가 실릴 수 있게 됐다.

특히 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종에 사용을 승인받은 키메라 항원 수용체 T세포 치료제들 가운데 원발성 중추신경계 림프종 환자들의 사용제한이 삭제된 것은 ‘예스카타’가 유일하다.

뇌, 척수, 안구 또는 뇌척수액 등에서 발생하는 원발성 중추신경계 림프종은 드물게 발생하지만, 빠르게 증식하는 림프종의 한 유형으로 알려져 있다.

원발성 중추신경계 림프종은 예후가 여전히 취약한 데다 5년 생존률이 30% 정도에 불과하다는 것이 전문가들의 지적이다.

전체 환자들의 절반 이상이 1차 약제를 사용해 치료를 진행한 후 증상이 재발하고 있는 데다 이 경우 생존기간이 2개월 정도에 불과해 새롭고 보다 나은 치료대안을 절실하게 필요로 하고 있는 형편이다.

FDA는 매사추세츠州 보스턴에 소재한 다나-파버 암센터에서 재발성/불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자들을 충원한 가운데 진행한 1건의 임상 1상 연구자 주도 시험에서 도출되었던 긍정적인 결과를 근거로 이번 결정을 내린 것이다.

다나-파버 암센터 중추신경계 림프종센터 소장으로 재직 중이면서 하버드대학 의과대학 신경의학 부교수를 겸직하고 있는 락슈미 나야크 박사는 “중추신경계 림프종에서 ‘예스카타’의 안전성을 입증한 시험결과를 근거로 FDA가 이번에 내린 결정을 환영해 마지 않는다”면서 “이제 ‘예스카타’의 처방정보가 개정됨에 따라 지금까지 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적이었던 환자들을 위해 중요한 입증자료가 의사들에게 제공될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

임상 1상 시험에 참여한 재발성/불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자들 가운데 85%에서 신경독성이 수반된 것으로 나타났다.

이와 함께 31%의 환자들에게서 3급 신경독성이 나타난 것으로 보고됐다.

3급 또는 4급 부작용들로는 저혈압, 뇌병증, 발작, 보행장애, 두통, 저산소증, 근육약화, 구역, 발열, 혈전증 및 떨림 등이 보고됐다.

카이트 파마社의 갈리아 레비 글로벌 개발 담당부사장은 “중추신경계 림프종 환자들을 대상으로 이루어진 안전성 시험에서 긍정적인 결과가 도출된 것에 고무되어 있다”면서 “이 환자들이 지금까지 ‘예스카타’의 허가취득을 뒷받침하기 위해 진행되었던 임상시험 대상에서 배제되어 왔기 때문”이라고 말했다.

FDA가 시의적절하게 심사를 진행하고 결정을 내려준 것에 감사의 뜻을 표하고 싶다고 덧붙이기도 했다.

레비 부사장은 뒤이어 “이제 원발성 중추신경계 림프종 환자들에게 ‘예스카타’의 접근성이 확대될 수 있게 됐다”며 “원발성 중추신경계 림프종은 가장 공격적인 유형의 림프종인 데다 지금까지 충분한 치료가 이루어지지 못했던 종양”이라고 강조했다.

한편 미국에서 원발성 중추신경계 림프종은 연간 1,500건 정도가 발생하는 것으로 추정되고 있다.

전체 원발성 뇌졸양의 3%, 전체 비 호지킨 림프종의 1% 안팎을 점유하고 있다.