오츠카社와 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유전성 혈관부종 예방제 ‘다운제라’(Dawnzera: 도니달로센)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 집약했다고 14일 공표했다.

CHMP는 12세 이상의 소아‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 재발성 발작을 예방하기 위해 ‘다운제라’를 일상적으로 사용할 수 있도록 하고자 허가를 권고한 것이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “우리는 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 ‘다운제라’의 승인을 뒷받침할 만할 뿐 아니라 유럽 각국의 유전성 혈관부종 환자들을 위해 제공할 수 있는 유의미한 유익성에 대한 임상적 입증자료가 탄탄하게 확보되었음을 방증하는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

모니아 대표는 뒤이어 “CHMP가 허가를 권고하는 진전이 이루어진 것이 아오이니스 파마슈티컬스와 오츠카 관계자들로 구성된 팀이 최대한 많은 수의 유전성 혈관부종 환자들에게 ‘다운제라’가 공급될 수 있도록 하고자 함께 기울인 헌신에 힘입은 결과라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

CHMP는 임상 3상 ‘OASIS-HAE 시험’과 ‘OASISplus 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 허가를 권고키로 의견을 집약한 것이다.

두 시험에서 ‘다운제라’는 유전성 혈관부종에 대한 전체적인 평가지표들에 걸쳐 긍정적인 결과를 내보인 것으로 입증됐다.

한 예로 자가주사기를 사용해 ‘다운제라’를 환자들이 스스로 투여한 결과 월평균 유전성 혈관부종 발작횟수가 괄목할 만한 데다 지속적으로 감소했음이 입증되었던 것이다.

유전성 혈관부종은 드물게 나타나지만 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

손, 발에서부터 생식기, 위(胃), 안면 및 목 등에 이르기까지 전신의 다양한 부위들에 걸쳐 중증 부종(즉, 혈관부종) 발작이 재발하는 증상을 나타낸다.

‘다운제라’는 앞서 12세 이상의 소아‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 증상 발작을 예방하는 용도의 요법제로 지난 8월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

오츠카 측이 유럽과 아시아‧태평양지역 각국에서 ‘다운제라’의 발매를 진행할 독점적 권한을 보유하고 있다.

오츠카 파마슈티컬 유럽지사의 앤디 호지 대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것에 우리가 고무되어 있다”면서 “유전성 혈관부종 커뮤니티를 위해 잠재적으로 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들에 대한 접근성이 확대될 수 있도록 하는 데 CHMP의 허가권고가 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 핵심적인 성과이기 때문”이라고 말했다.

이에 따라 우리는 임박한 EU 집행위원회의 결론을 예의주시하면서 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 호지 대표는 덧붙였다.