건강보험심사평가원이 고가 중증질환 치료제에 대한 성과평가를 본격화하며, 근거 불확실성을 사후 관리하는 체계적 제도 마련에 속도를 내고 있다.

심평원 이소영 약제성과평가실장은 8일 원주 본원에서 열린 전문기자단 간담회에서, 성과평가 조직 신설 이후 1년간의 주요 성과와 올해 평가 계획을 설명했다.

약제성과평가실은 지난해 약제성과평가부 단일 부서로 출범했으며, 올해부터 성과평가개발부를 신설해 1실 2부 체제로 개편됐다. 이 실장은 “RWD(실사용자료) 분석 방법과 성과평가 모형 개발, 실제근거(RWE) 생성 가이드라인 마련 등 개발 기능을 강화해 조직 역량을 강화했다”고 밝혔다.

성과평가는 급여등재 당시 근거가 충분치 않은 고가 치료제를 등재 후 평가를 통해 관리하는 방식으로, 환자 접근성을 보장하면서도 임상적·경제적 효과를 객관적으로 검증하는 것이 핵심이다.

이 실장은 “약제결정 신청 단계부터 성과평가 적용의 적절성을 논의하기 위해 급여기준·위험분담·암질환 소위원회에 실장이 직접 참여하고 있다”고 말했다.

현재까지 킴리아주와 졸겐스마주 등 고가약에 대해 성과평가가 적용되고 있으며, 제약사가 수집·제출한 RWD를 기반으로 성과평가계획서 작성, 중간보고, 신뢰도 점검, 결과보고서 제출 등 평가 전 과정을 표준화하고 있다.

특히 올해 3월 개정된 '약제의 결정 및 조정기준(복지부 고시 제2025-42호)'에 따라 위험분담제 유형이 재정비되면서, 심평원은 이를 활용해 평가 대상 선별과 관리 체계를 더욱 고도화할 계획이다.

이 실장은 “성과평가의 좋은 표본을 축적해 제도의 수용성과 합리성을 높이고, 제도 완성을 목표로 운영하겠다”고 강조했다.

성과평가 약제의 사후관리 절차도 구체화됐다. 약제급여평가위원회에서 RWD 수집 조건부로 등재가 의결된 약제에 대해서는 제약사가 수집 기간, 주기, 지표 등을 담은 성과평가계획서를 심평원과 협의해 제출해야 한다.

이후 수집된 자료는 청구·심사자료와 교차 검증해 신뢰도를 점검하며, 계약 종료 전에는 성과평가 결과보고서를 제출해 급여적정성을 재평가하게 된다.

또한 성과평가 체계의 핵심 과제 중 하나인 ‘RWE 생성 가이드라인’ 위탁연구도 올해 3월부터 진행되고 있다.

이 실장은 “연구는 11월 마무리 예정이며, 이해관계자 의견을 충분히 수렴해 가이드라인을 마련할 것”이라며 “결과가 도출되면 복지부·제약사 등과 구체적인 적용 방안을 협의하겠다”고 설명했다.

업계에서 관심을 보이는 경제성 평가 생략 약제의 재평가 여부에 대해서는 “아직 구체적으로 검토된 바 없다”고 전했다.