SK바이오팜(대표이사 사장: 이동훈)은 오는 5일부터 7일(현지시간)까지 캐나다 몬트리올에서 열린 국제 학술대회 ‘GBA1 Meeting 2025’에서 파킨슨병 혁신 치료제 개발을 위한 최신 연구 성과를 구두 발표(oral presentation) 형식으로 공개했다고 9일 밝혔다.

해당 학회는 파킨슨병의 주요 유전적 위험인자인 GBA1 유전자 변이를 주제로 세계 각국의 GBA1 분야 전문가들과 업계 주요 기업들이 참여해 최신 연구 동향과 치료 전략을 공유하는 자리다. SK바이오팜은 전체 포스터 발표 중 단 16곳만 선정되는 구두 발표 세션에 포함되어 연구의 완성도와 주목도를 입증했다.

파킨슨병은 뇌 속 신경전달물질인 도파민을 생성하는 세포가 점차 소실되면서 운동 기능이 저하되는 대표적인 퇴행성 뇌질환이다. 파킨슨병 환자의 약 5~15%는 GBA1 유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다. GBA1 유전자에 변이가 생기면 세포 내 노폐물을 분해하는 GCase 효소의 기능이 떨어지고, 이로 인해 독성 단백질인 알파 시누클레인(α-synuclein)이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하며 증상이 악화된다.

SK바이오팜은 GCase 효소를 활성화시켜 알파 시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질 ‘SKPD’를 개발 중이다. 발표에 따르면 SKPD는 다양한 동물 모델에서 운동 기능이 정상 수준에 가깝게 회복시켰으며, 치료 종료 후 최대 3개월까지 효과가 유지돼 질병의 원인을 조절하는 질병수정치료제(Disease Modifying Therapy, DMT)로서의 가능성을 확인했다.

또한, SKPD는 뇌세포 내 노폐물을 분해하는 ‘리소좀’과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식(Autophagy) 기능을 활성화함으로써, 파킨슨병의 주요 원인인 알파 시누클레인 응집체를 효과적으로 제거하는 것으로 나타났다. 이러한 작용은 파킨슨병의 악화를 늦추는 핵심 메커니즘으로 주목받고 있다.

현재 SK바이오팜은 SKPD를 경구용 DMT로 개발 중이며, 초기에는 GBA1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높여갈 예정이다. 이후 GBA1 변이 외 파킨슨병 환자 대상으로의 확장도 계획 중이다.

이동훈 SK바이오팜 사장은 “파킨슨병 치료의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해, 질병의 원인에 직접 작용하는 혁신적 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”며 “앞으로도 글로벌 경쟁력을 바탕으로 차세대 신약 개발을 선도해 나가겠다”고 밝혔다.