미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경근육 질환, 심대사계 질환 및 기타 중증장애 치료제 개발 전문 제약기업 스콜라 락社(Scholar Rock)는 근육 표적치료제 아피테그로맙(apitegromab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 25일 공표했다.

아피테그로맙은 생존운동 뉴런(SMN) 표적치료제를 투여받고 있는 척수성 근위축증(SMA) 환자들의 운동기능을 임상적으로 유의미하게 개선하는 근육 표적치료제이다.

FDA는 아피테그로맙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 22일까지 승인 유무를 결정할 수 있을 전망이다.

이날 스콜라 락 측은 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출한 아피테그로맙의 허가신청 건 또한 접수되어 심사가 개시될 수 있게 됐다고 설명했다.

스콜라 락社의 제이 백스트롬 대표는 “아피테그로맙의 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “생존운동 뉴런 표적치료제를 투여받았음에도 불구, 운동기능의 감퇴가 지속적으로 나타난 척수성 근위축증 환자들을 위한 최초의 근육 표적치료제이자 전환적인(transformative) 치료제로 아피테그로맙이 각광받을 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA에서 긍정적인 소식이 전해진 데 이어 EMA에서도 허가신청 건이 접수되는 성과가 도출된 것에 기쁨을 표하고 싶다”며 “척수성 근위축증 커뮤니티에 아피테그로맙이 하루빨리 선보일 수 있도록 뒷받침하기 위해 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

스콜라 락은 아피테그로맙이 미국을 시작으로 세계 각국에서 발매에 들어갈 수 있도록 뒷받침하고자 사전준비에 만전을 기할 것이라고 덧붙이기도 했다.

피테그로맙의 허가신청서는 본임상 3상 ‘SAPPHIRE 시험’에서 도출된 긍정적인 효능‧안전성 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

 이 시험에서 스콜라 락 측은 지난해 10월 긍정적인 주요결과를 공개한 바 있다.

그 뿐 아니라 임상 2상 ‘TOPAZ 시험’과 장기연장 ‘ONYX 시험’에서도 유망한 자료를 확보했다.

일차적‧이차적 시험목표의 분석을 포함한 ‘SAPPHIRE 시험’의 결과는 지난 16~19일 미국 텍사스州 댈라스에서 개최되었던 2025년 근이영양증협회(MDA) 임상‧과학 학술회의에서 발표됐다.

‘SAPPHIRE 시험’의 결과를 보면 아피테그로맙을 투여받았고, 생존운동 뉴런 표적치료제들을 지속적으로 투여받았던 척수성 근위축증 환자들에게서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 운동기능의 개선이 입증됐다.

이 같은 결과는 표준 평가방법 지표인 ‘해머스미스 기능성 운동 확대지수’(HFMSE) 지표를 적용해 산출된 것이다.

스콜라 락 측은 미국시장에서 연내에 아피테그로맙을 선보인 뒤 유럽시장에서는 내년에 발매에 돌입할 수 있도록 한다는 복안이다.