일본 제약기업 오노 파마슈티컬社(小野藥品)는 인산화효소 저해제 ‘롬빔자’(Romvimza: 빔셀티닙)이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 17일 공표했다.

‘롬빔자’는 외과적 절제를 진행할 경우 기능적 제한성이 악화될 수 있거나 중증 이환률을 수반할 수 있는 성인 증후성 건활막 거대세포종(TGCT) 환자 치료제로 허가를 취득했다.

앞서 FDA는 ‘롬빔자’를 ‘패스트 트랙’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

‘롬빔자’는 오노약품이 지분 100%를 보유한 자회사로미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 전문 제약기업 디사이퍼라 파마슈티컬스社(Deciphera Pharmaceuticals)에 의해 개발된 항암제이다.

네덜란드 레이던대학 메디컬센터의 한스 헬데르블롬 박사(종양내과)는 “이번에 ‘롬빔자’가 허가를 취득함에 따라 새롭고 절실하게 필요로 해 왔던 데다 내약성이 양호하고 효과적인 치료대안이 건활막 거대세포종 환자들에게 사용될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

건활막 거대세포종은 환자들의 삶에 부정적인 영향을 미쳐 심각한 통증과 운동성 제한, 경직 등을 유발한다고 지적하기도 했다.

헬데르블롬 박사는 뒤이어 “임상 3상 ‘MOTION 시험’에서 ‘롬빔자’가 종양을 위축시키면서 양호한 내약성이 확보된 최초의 치료제임이 입증됐다”며 “허가를 취득해 사용 중인 다른 건활막 거대세포종 치료제들에서 관찰되는 간 손상을 수반하지 않으면서 중요한 삶의 질 관련 지표들의 다수가 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타난 것”이라고 설명했다.

‘롬빔자’는 차별화된 치료제여서 건활막 거대세포종 커뮤니티의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

디사이퍼라 파마슈티컬스社의 료타 우다가와 대표는 “우리는 ‘롬빔자’가 외과적 절제를 진행할 경우 기능적 제한성이 악화되고 중증 이환률을 수반할 잠재적 가능성이 높은 건활막 거대세포종 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “이는 또 디사이퍼라 파마슈티컬스를 위해서도 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

디사이퍼라 파마슈티컬스가 독자보유한 스위치-컨트롤(switch-control) 인산화효소 저해제 플랫폼을 적용해 개발이 진행된 끝에 허가를 취득한 두 번째 치료제이기 때문이라는 것이다.

건활막 거대세포종은 드물게 나타나는 비 악성종양의 일종으로 관절 내부 또는 주위에서 발생하는 것으로 알려져 있다.

집락형성 촉진인자 1(CSF1) 유전자의 조절장애로 인해 나타나는 건활막 거대세포종은 CSF1 유전자의 과다생성으로 이어지게 된다.

치료하지 않은 채 방치하거나 종양이 계속 재발할 경우 영향이 미친 관절과 주위 조직에 손상과 퇴행으로 이어지고, 결국 심각한 장애로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

FDA는 본임상 3상 ‘MOTION 시험’에서 ‘롬빔자’의 효능‧안전성을 플라시보와 비교한 결과 등을 근거로 이번에 허가를 결정한 것이다.

이 시험은 외과적 절제가 부적합하고 앞서 항-집락형성 촉진인자 1(CSF1) 및 항-집락형성 촉진인자 1 수용체(CSF1R) 치료제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 환자들을 충원한 가운데 진행됐다.

FDA는 이와 함께 ‘롬빔자’의 임상 1/2상 시험에서 확보된 결과 또한 승인을 결정하는 과정에서 참조했다.

‘MOTION 시험’에서 ‘롬빔자’를 투여한 피험자 그룹은 ‘고형암 버전 1.1 반응평가 기준’(RECIST v1.1)을 적용해 맹검사외방사선학심사(BIRR)에 의한 평가를 25주차에 진행한 결과 객관적 반응률(ORR)이 플라시보 대조그룹에 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.

‘롬빔자’를 투여한 피험자 그룹에서 객관적 반응률이 40%에 달해 플라시보 대조그룹의 0%와 비교를 불허한 것.

이와 함께 활동적인 동작범위, 환자 보고 신체기능, 25주차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 ‘롬빔자’ 투여그룹에서 관찰된 환자 보고 통증 등이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선되는 등 일차적 시험목표들이 충족됐다.

‘롬빔자’의 안전성 프로필을 보면 관리할 만한 수준의 것으로 나타났고, 앞서 결과가 공개되었던 임상 1/2상 시험과 대동소이한 양상을 보였다.

디사이퍼라 파마슈티컬스 측은 미국시장에서 다음주에 ‘롬빔자’가 바로 발매에 돌입할 수 있도록 한다는 방침이다.

지난해 7월 디사이퍼라 파마슈티컬스 측은 ‘롬빔자’의 건활막 거대세포종 치료제 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되어 심사가 이루어지게 됐다고 공표한 바 있다.