GC녹십자는 헌터증후군(Mucopolysaccharidosis type II, MPS II)을 적응증으로 러시아 연방보건부로부터   ‘헌터라제 ICV’(헌터증후군 치료제) 품목허가(러시아 제품명: Hunterase Neuro=러시아 Brand Name, 뇌실내투여용 헌터증후군 치료제)를 최근 승인받았다고 10일 공시했다. 러시아에서 중증형 헌터증후군 치료제 품목허가는 이번이 처음이다.   

회사는 ‘헌터증후군 환자에게 헌터라제 ICV를 투여하며 용량 증량을 통한 용량 선정, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일군, 공개, 연구자주도 1/2상 임상시험임연구자 주도 1.2상 임상시험'에서 유효성과 안전성을 입증해 2023년 9월 1일 품목허가를 신청했다. 

회사는 "헌터증후군은 중추신경 손상을 동반하지 않는 경증형과 중추신경 장애를 동반하는 중증형으로 분류되며, 전체 환자 70%는 중증형으로 분류되고 있다"며 " 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 제제로 헌터증후군 중추신경 손상에 대한 새로운  치료방법으로 의미가 있다"고 설명했다.

GC녹십자는  2025년 러시아에 출시 및 판매할 예정이다. 

한편 회사는 지난 2021년 일본에서 뇌실 내 투여 방식 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV 품목허가를 획득했다.