존슨&존슨社는 자사의 신생아 Fc 수용체(FcRn) 항체 니포칼리맙(nipocalimab)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(BTD)로 지정됐다고 11일 공표했다.

FDA가 니포칼리맙은 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정했다는 것.

쇠그렌 증후군은 파괴적인 만성 자가항체 질환의 일종으로 발생률이 높음에도 불구, 아직까지 허가를 취득한 첨단 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이다.

FDA가 쇠그렌 증후군 치료제로 개발이 진행 중인 약물을 대상으로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것은 이번이 처음이다.

또한 니포칼리맙은 쇠그렌 증후군 치료 용도로 개발이 진행 중인 유일한 치료제이다.

앞서 존슨&존슨 측은 지난 8월 니포칼리맙을 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 FDA에 허가신청서를 제출한 바 있다.

니포칼리맙이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 이번이 두 번째이다.

지난 2월 니포칼리맙은 중증 태아‧신생아 용혈성 질환(HDFN) 위험성이 높은 동종면역 임신부들을 위한 치료제로 처음 FDA의 ‘혁신 치료제’ 지정을 받아낸 바 있다.

존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 테렌스 루니 류머티스 질환‧면역성 질환 담당부사장은 “오늘 발표가 니포칼리맙의 지속적인 연구‧개발을 진행하는 과정에서 도출된 중요한 진전의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자들을 대상으로 이루어진 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과가 입증된 최초의 FcRn 차단제가 바로 니포칼리맙”이라고 말했다.

루니 부사장은 뒤이어 “현재까지 증상의 기저원인에 직접적으로 작용하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이어서 쇠그렌 증후군 환자들에 대한 치료결과를 개선하기 위해 혁신이 절실하게 요망되고 있다”며 “오늘 발표된 성과는 자가항체 기반 질환들을 앓고 있는 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 도움을 줄 만한 새롭고 전환적인(transformational) 치료제들을 선보이고자 존슨&존슨이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 설명했다.

‘혁신 치료제’ 지정은 임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’에서 확보된 자료를 근거로 이루어진 것이다.

24주차에 평가했을 때 전신성 증상들의 활성이 개선된 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 70% 이상 높게 나타났던 것.

이 시험은 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자들을 위한 치료제로 니포칼리맙이 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

현재 진행 중인 1건의 임상 3상 시험의 평가결과 또한 ‘혁신 치료제’로 지정이 이루어지는 과정에서 참조됐다.

임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’의 자료는 지난 6월 12~15일 오스트리아 비엔나에서 열린 유럽 류머티스학회연대기구(EULAR) 2024년 학술회의 석상에서 발표됐다.

쇠그렌 증후군에 대응하는 잠재적 표적 치료제로 개발이 진행 중인 FcRn 차단제 가운데 이처럼 긍정적인 결과가 도출된 것은 니포칼리맙이 처음이다.

한편 쇠그렌 증후군은 타액과 눈물을 분비하는 선(腺)들에 크게 영향을 미치는데, 선외(腺外) 증상이라 불리는 전신성 증상들이 빈도높게 수반하고 있다.

아울러 관절, 폐, 신장, 중추신경계 등 다양한 체내 장기(臟器)들에도 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.

게다가 쇠그렌 증후군 환자들은 B세포 림프종이 발생할 위험성이 일반인들에 비해 최대 20배 정도까지 높게 나타날 정도로 갖가지 증상들이 수반될 위험성이 높다는 것이 전문가들의 지적이다.

한가지 이상의 장기 또는 질병 영역에서 고도의 활성이 나타나는 환자들의 경우 사망 위험성이 최대 5배까지 높게 나타나고 있기도 하다.