코아스템켐온은 지난 12일 루게릭병 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알’의 임상 3상 진행에 관한 최종 독립적 데이터 모니터링 위원회(Internal Displacement Monitoring Center, 이하IDMC)에서 ‘지속 개발 권고’를 받았다고 13일 밝혔다.

지난 2월에 이어 진행된 이번 회의는 뉴로나타-알의 임상시험의 안전성과 임상 데이터의 타당성(Validity)와 무결성(Integrity)를 검증했다. 이번IDMC에서도 지난 회의와 동일하게 안전성과 관련해 우려 없이 임상시험 절차를 이어 나가도록 권고한 만큼 오늘날 진행 중인 임상 3상 데이터 분석은 더욱 가속화될 전망이다.

코아스템켐온 관계자는 “이번 IDMC를 포함해 프로토콜 내 포함된 뉴로나타-알 임상 3상 IDMC가 완료됐으며 특별한 이슈 사항이 없이 종료된 부분은 큰 의미가 있다”면서 “12월 톱라인 발표와 임상 결과를 통한 글로벌 기술이전 계약 협상 준비를 철저히 할 것”이라고 전했다.

IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 무작위, 이중맹검(double blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다.

코아스템켐온은 자체 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제 뉴로나타-알의 임상 3상 결과 분석을 마친 후 최종 보고서를 이후 내년 상반기 내 한국 식약처와 미국 FDA에 모두 품목허가 신청서를 제출할 계획이다. 

또한 최근 회사는 지난달 뉴로나타-알의 생산시설을 확충하며 허가 이후 급증할 공급량에 대비하는 동시에 미국 시장 진출을 위한 글로벌 기술 이전 논의에도 집중하고 있는 것으로 알려졌다.

한편 과거 프랑스 제약회사 사노피는 데날리 테라퓨틱스와 루게릭병 치료제 후보물질 DNL747 및 DNL758에 대한 기술이전 계약을 맺고, 약 1700억원의 계약금과 최대 1조 4000억원의 마일스톤 지급을 진행 한 바 있다. 그러나 해당 후보물질은 임상 2상에서 실패하면서, 빅딜 무산됐다. 업계에선 사노피가 루게릭병 치료제 발굴에 적극적인 만큼, 추후 빅딜 가능성을 예측하고 있다. 코아스템켐온이 분석 중인 ‘뉴로나타-알’ 임상 3상 결과에 관심이 집중되는 이유다.