미국 뉴욕에 소재한 진행성 非 바이러스성 간질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept Pharmaceuticals)는 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 ‘오칼리바’(Ocaliva: 오베티콜릭산)의 완전승인(full approval) 허가지위 격상 신청 건과 관련, FDA로부터 반려를 통보받았다고 12일 공표했다.

‘오칼리바’는 희귀 진행성 질환의 일종으로 여성들에게 불균형하게 높은 영향을 미치고 있는 원발성 담즙성 담관염 치료제로 가속승인(accelerated approval)을 취득해 발매되고 있는 제품이다.

이날 인터셉트 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 현재 제출된 양식으로는 허가지위 격상 신청 건을 승인할 수 없다면서 지난 9월 위장관계 약물 자문위원회(GIDAC)의 심사결과와 같은 결정을 자사에 통보해 왔다.

또한 FDA는 반려 통보문을 통해 ‘747-302 시험’에서 도출된 안전성 자료 뿐 아니라 기타 안전성 정보를 대상으로 한 검토작업을 지속할 것이라고 전했다.

인터셉트 파마슈티컬스 측은 ‘오칼리바’가 현행 가속승인 지위 하에서 사용이 적합한 미국 내 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 변함없이 사용될 것이라고 밝혔다.

‘오칼리바’에 관한 의문이 있는 의료인들의 경우 자사의 의학정보팀에 연락해 의견을 교환할 수 있으며, 마찬가지로 의문이 있는 환자들은 의료인에게 상담을 구할 수 있다고 설명했다.

인터셉트 파마슈티컬스社의 비벡 데바라지 미국시장 담당대표는 “우리는 ‘오칼리바’를 뒷받침하는 전체적인 입증자료에 대한 믿음을 변함없이 갖고 있다”면서 “이에 따라 차기 수순을 결정하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.

또한 치료대안 선택의 폭이 제한적인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위해 인터셉트 파마슈티컬스는 지속적으로 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙였다.

‘오칼리바’의 안전성 프로필은 장기간에 걸쳐 진행된 임상시험 건들과 의학 학술지에 게재된 실제 임상현장 입증자료, 외부 통제시험(external-control studies), 그리고 총 4만2000환자년수에 걸쳐 8년 동안 이루어진 시판 후 환자 치험례 자료 등 포괄적인 자료에 근거를 두고 확립된 것이다.

한편 원발성 담즙성 담관염은 40세 이상의 여성 10,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 알려져 있다.

치료하지 않은 채 방치할 경우 간경변, 간 이식수술 및 사망 등으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.