HLB테라퓨틱스 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’이, 일명 ‘루게릭병’으로 불리는 근위축성 측색경화증(ALS)에서 높은 효능을 보여, 루게릭병 치료제로서 잠재력을 확인했다.

OKN-007은 종양 미세환경의 과다한 활성산소를 경감시켜주는 항산화 물질로, 항염효과가 높고 뇌신경을 보호해주는 작용기전을 갖고 있다. 

29일 신경과학 분야 국제학술지 ‘프론티어스 인 뉴로사이언스(Frontiers in Neuroscience)’에는 미국 오클라호마 의학연구재단(OMRF), 오클라호마 대학 등 연구진들이 진행한 동물실험 연구 결과가 게재됐다. 

연구 논문에 따르면, OKN-007을 두 가지 용량(150mg/kg, 300mg/kg)으로 나눠 루게릭병 초기 단계 마우스 모델에 투여한 결과, 모든 용량에서 질병 진행이 현저히 느려졌음을 확인했다.

특히 약을 투여받지 않은 대조군에서는 운동신경세포의 소실이 크게 발생한 반면, 실험군에서는 소실이 크지 않아 신경보호 효과가 뛰어남을 입증했고, MR분광법 촬영을 통해 신경 염증 감소에도 효과가 있음을 확인했다. 연구를 진행한 미국 오클라호마 연구팀은 다만 중증 모델에서 장기적 효능에 대해서는 좀 더 연구가 필요하다고 밝혔다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 “  이번 연구 결과를 통해, OKN-007의 뇌질환 확장 가능성을 검토할 수 있게 됐다. 현재 교모세포종 치료제 임상 2상 완료 후 추적관찰을 진행하고 있는 가운데, 중간 분석결과 주된 평가변수인 6개월 생존환자의 비율이 75.8%에 달해 목표 기준점인 60%를 크게 상회했으며, 생존기간 중간값(mOS)도 9.3개월로 생존율이 크게 개선됐음을 확인했다”고 밝혔다. 

뇌 신경질환 연구에 특화된 그룹사인 ‘HLB뉴로토브’와 협업 가능성도 제기된다.

HLB뉴로토브는 뇌과학 권위자이자 카이스트 생명과학기술대학 학장인 김대수 교수가 이끌고 있는 뇌질환 전문기업으로, 현재 대표적인 운동질환인 파킨슨병, 근긴장위축증 등에 대한 치료제를 개발 중이다.