로슈社는 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘피아스카이’(PiaSky: 크로발리맙)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고했다고 28일 공표했다.

이날 로슈 측이 공개한 내용에 따르면 CHMP는 12세 이상이면서 체중이 최소한 40kg에 해당하는 12세 이상의 청소년 및 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들에게서 C5 보체(補體) 단백질을 억제하는 새로운 재순환(recycling) 모노클로날 항체로 ‘피아스카이’를 승인토록 지지했다.

‘피아스카이’의 사용대상에는 치료전력이 없거나 앞서 C5 보체 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 모두 포함된다.

특히 허가를 취득할 경우 ‘피아스카이’는 EU 최초의 월 1회 피하주사용 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 자리매김할 수 있게 된다.

‘피아스카이’는 충분한 교육을 거쳐 자가투여할 수도 있다는 장점이 눈에 띈다.

이 같은 장점은 ‘피아스카이’가 정기적인 정맥주입을 필요로 하는 기존의 C5 보체 저해제들을 대체할 수 있을 것이라는 관측에 무게를 싣게 하는 부분이다.

발작성 야간 혈색소뇨증 환자 뿐 아니라 간병인들의 치료부담과 삶에 미치는 파괴적인 영향을 감소시켜 줄 수 있으리라는 기대를 가능케 하는 부분이기 때문.

‘피아스카이’의 승인 유무에 대한 최종결정은 EU 집행위원회에 의해 가까운 장래에 도출될 수 있을 전망이다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 평생토록 치료를 필요로 하는 데다 잦은 정맥주입과 상당한 시간이 소요되는 병‧의원 내원을 필요로 한다”면서 “오늘 허가권고가 이루어진 월 1회 자가투여 가능 대안은 유럽 각국에서 환자와 간병인들의 일상생활에 한결 많은 자유의 여지를 안겨줄 수 있게 될 것임을 기대케 하는 것”이라고 말했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 드물게 발생하지만 생명을 위협할 수 있는 혈액질환의 일종으로 세계 각국의 환자 수가 약 20,000명 정도로 추정되고 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증 환자들은 면역계의 일부인 보체계(補體系)에 의해 적혈구가 파괴되어 빈혈, 피로 및 혈전 등의 증상들을 유발하고, 신장병 발생으로 이어질 수 있다.

보체계의 연쇄반응(cascade)을 부분적으로 차단하는 C5 보체 저해제들이 발작성 야간 혈색소뇨증을 치료하는 데 효과적으로 사용되고 있다.

‘피아스카이’는 혈류 속에서 재순환하는 새로운 C5 보체 저해제이다.

재순환을 통해 약물이 C5 보체 단백질과 여러 차례에 걸쳐 결합하면서 작용을 억제하고, 소량의 약물로도 체내에서 장기간에 걸쳐 약효를 발휘하게 된다.

치료를 개시한 처음 한달 동안은 최초 1회 정맥주입을 거쳐 피하주사제 부하용량을 주 1회 투여하고, 이후 4주 1회 투여하는 방식으로 사용된다.

CHMP는 임상 3상 ‘COMMODORE 2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 허가권고 결정을 집약한 것이다.

이 시험에는 C5 보체 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 피험자로 참여했다.

시험결과를 보면 ‘피아스카이’를 4주 1회 피하주사한 피험자들의 경우 증상을 조절할 수 있었을 뿐 아니라 양호한 내약성이 눈에 띄었다.

안전성 측면을 보면 기존의 표준 C5 보체 저해제인 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)를 격주로 정맥주사한 대조그룹과 비견할 만한 비 열등성을 내보였다.

부작용이 수반된 비율을 보면 ‘피아스카이’ 투여그룹에서 78%, ‘솔리리스’ 대조그룹에서 80%로 집계되어 대동소이했다.

허가신청서에는 기존의 C5 보체 저해제들을 사용하다 ‘피아스카이’로 전환한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘COMMODORE 1 시험’과 중국에서 C5 보체 저해제를 사용해 치료를 진행하면서 이루어진 ‘COMMODORE 3 시험’ 등 2건의 임상 3상 시험에서 확보된 보조자료가 동봉됐다.

‘피아스카이’는 ‘COMMODORE 시험’ 프로그램에서 확보된 결과를 근거로 미국, 일본 및 중국에서 최초의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료용 월 1회 피하주사제로 발매를 승인받았다.

이밖에도 ‘피아스카이’는 발작서 야간 혈색소뇨증, 이형성 용혈성 요독증후군 및 겸상(鎌狀) 적혈구증 등의 보체 매개질환들을 대상으로 한 5건의 임상 3상 시험과 3건의 초기단계 임상시험 등 광범위한 임상개발 프로그램이 진행 중이다.