머크&컴퍼니社는 자사의 성인 폐동맥 고혈압 환자 치료제 ‘윈리베어’(Winrevair: 소타터셉트 주사제)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가권고 의견을 제시했다고 28일 공표했다.

CHMP는 세계보건기구(WHO) 기능등급 2~3급 성인 폐동맥 고혈압 환자들의 운동능력을 개선하기 위해 다른 폐동맥 고혈압 치료제들과 병용하는 용도의 요법제로 ‘윈리베어’를 승인토록 지지한 것이다.

앞서 EMA는 ‘윈리베어’를 ‘우선심사’(PRIME) 대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

EU 집행위원회는 오는 3/4분기 중으로 ‘윈리베어’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

머크 리서치 래보라토리스社의 조어그 코글린 글로벌 임상개발 담당부사장은 “폐동맥 고혈압이 진행성을 나타내는 데다 파괴적인 희귀질환의 일종이어서 환자들을 위한 새로운 치료대안들이 여전히 크게 요망되고 있는 형편”이라면서 “이번에 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것은 EU 각국의 적격한 성인 폐동맥 고혈압 환자들을 위한 동종계열 최초 액티빈(activin) 신호전달 저해제인 ‘윈리베어’의 접근성을 확대하기 위한 첫 번째 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

CHMP가 허가권고 의견을 제시한 것을 환영해 마지 않으면서 EU 집행위원회의 최종결정을 학수고대할 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘윈리베어’는 단일주사제를 3주 간격으로 투여하는 피하주사제의 일종이다.

지도, 교육 및 의료인에 의한 추적조사를 전제로 환자 또는 간병인이 주사할 수 있는 제품이다.

CHMP는 기저 폐동맥 고혈압 치료제와 함께 ‘윈리베어’를 병용투여하거나 기저 폐동맥 고혈압 치료제 단독요법을 진행하면서 효과를 평가한 임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 확보된 자료를 근거로 허가를 권고하는 의견을 내놓은 것이다.

‘STELLAR 시험’은 WHO 기능등급 2급 또는 3급 폐동맥 고혈압 환자 총 323명을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조, 다기관, 병렬그룹 글로벌 임상 3상 시험으로 진행되었던 시험례이다.

이 시험에서 피험자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 기저요법제와 함께 각각 ‘윈리베어’ 0.7mg/kg 또는 플라시보를 3주 1회 간격으로 투여받았다.

시험에서 ‘윈리베어’를 투여한 피험자 그룹은 시험의 일차적인 목표였던 6분 보행거리가 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.

아울러 총 사망률과 폐동맥 고혈압 증상의 임상적 악화를 포함해 다양하고 중요한 이차적 시험목표들도 충족됐다.

‘STELLAR 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

독일 하노버 의과대학의 마루이수 회퍼 박사는 “최초의 액티빈 신호전달 저해제로 폐동맥 고혈압의 기원원인인 혈관증식을 조절하는 기전의 치료제가 ‘윈리베어’라 할 수 있을 것”이라면서 “임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 입증된 일차적‧이차적 시험목표 관련 임상적 유익성을 근거로 할 때 ‘윈리베어’가 사용이 적합한 성인 폐동맥 고혈압 환자들에게서 중요한 역할을 할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.

가까운 장래에 유럽 각국의의사들이 폐동맥 고혈압의 새로운 치료경로를 표적으로 작용하는 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 된 것으로 기대된다는 점은 대단히 고무적인 부분이라고 덧붙이기도 했다.

CHMP가 허가를 권고한 가운데 EMA가 핵심적인 효능‧안전성 자료를 검토한 결과를 근거로 ‘윈리베어’를 폐동맥 고혈압 치료제로 승인하는 두 번째 보건당국이 될 수 있을 것으로 보인다.

앞서 지난 3월 말 ‘윈리베어’는 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.