미국 오하이오州 클리블랜드에 소재한 세포‧유전자 치료제 개발 전문 제약기업 아베오나 테라퓨틱스社(Abeona Therapeutics)는 프라데마진 자미케라셀(prademagene zamikeracel‧pz-cel)의 허가신청 건에 대해 FDA가 반려를 통보해 왔다고 22일 공표했다.

프라데마진 자미케라셀은 열성(劣性) 이영양형 수포성 표피박리증 치료제로 허가신청서가 제출되었던 자가유래 COL7A1 유전자 교정 표피 시트이다.

COL7A1 유전자에 결함이 나타나면 Ⅶ형 콜라겐이 생성되지 못하게 된다.

아베오나 테라퓨틱스는 앞서 지난 3월 FDA와 최종점검 회의를 마친 바 있다.

최종점검 회의와 이어진 정보요구를 통해 FDA는 허가결정 이전에 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 요건들이 충족될 수 있으려면 몇몇 추가정보의 제출이 필요함을 언급했다.

이에 따라 아베오나 테라퓨틱스는 화학, 제조 및 품질관리 자료를 FDA에 제출했다.

아베오나 테라퓨틱스는 이와 함께 차후 비공식 회의에서 FDA와 이 같은 계획들에 대한 협의를 진행할 방침이다.

허가신청 반려를 통보해 오면 FDA는 제시된 자료제출 일정상 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 오는 5월 25일까지 검토를 마치는 데 시간이 충분하지 않다는 점을 지적했다.

하지만 이날 아베오나 테라퓨틱스 측은 FDA가 허가신청 건에 대한 반려를 통보해 오면서 첨부되었던 임상적 효능 또는 임상적 안전성 자료에 결함이 있음을 지적하지 않았고, 프라데마진 자미케라셀에 대한 허가를 취득받침하기 위한 새로운 임상시험 또는 임상자료를 요구하지 않았다는 점을 상기시켰다.

아베오나 테라퓨틱스社의 비쉬 셰사드리 대표는 “허가신청이 반려된 것에 놀라움과 함께 유감스러움을 느끼지만, 우리는 FDA의 요구에 응답하는 데 필요한 화학, 제조 및 품질관리 정보를 제출하기 위해 최선을 다하고 있다”면서 “빠른 시일 내에 프라데마진 자미케라셀이 열성 이영양형 수포성 표피박리증 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 이미 화학, 제조 및 품질관리 정보를 추가로 산출하기 위해 심혈을 기울였다”며 “타당한 일정 이내에 FDA가 요구한 전체 요건들에 대응할 수 있을 것이라는 게 우리의 예상”이라고 설명했다.

셰사드리 대표는 “허가신청 반려 통보서에서 제기된 부족한 부분들을 충족시킨 후 오는 3/4분기 중으로 재신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측하고 있다”고 덧붙였다.

프라데마진 자미케라셀의 허가신청서는 지난해 11월 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.

아베오나 테라퓨틱스 측은 본임상 3상 ‘VIITAL 시험’과 1건의 임상 1/2a상 시험에서 도출된 임상적 효능‧안전성 자료를 근거로 허가신청서를 제출했었다.

아베오나 테라퓨틱스 측은 이들 시험을 통해 프라데마진 자미케라셀을 환부가 큰 창상(創傷)과 만성 창상에 1회 부착하면 지속적인 창상치유 및 통증감소 효과를 나타낼 수 있을 것임이 입증됐다는 믿음을 드러내 보였다.