FDA, ‘아베크마’ 다발성 골수종 적응증 플러스
2회 치료전력 3重 치료제 노출 재발/불응성 다발성 골수종
입력 2024.04.08 11:50
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브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 생명공학기업 2세븐티 바이오社(2seventy bio)는 유전자 치료제 ‘아베크마’(Abecma: 이데캅타진 비클류셀)가 FDA로부터 적응증 추가를 4일 승인받았다고 이튿날 공표했다.

이에 따라 새롭게 추가된 ‘아베크마’의 적응증은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체 등을 사용해 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하는 용도이다.

적응증 추가는 본임상 3상 ‘KarMMa-3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 결정됐다.

이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘아베크마’는 3개 주요 계열의 치료제를 사용해 2회 치료를 진행한 후에도 종양이 재발했거나 불응성을 나타낸 환자들에게 좀 더 이른 단계에서 사용이 가능케 됐다.

‘아베크마’는 300~510×106 키메라 항원 수용체(CAR) 양성 T세포들로 구성된 새로운 권고용량을 1회 주입하는 방법으로 환자들에게 투여된다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 브라이언 캠벨 부회장 겸 세포 치료제 영업담당 대표는 “재발성 또는 불응성 다발성 골수종에서 ‘아베크마’가 표준요법제들의 3배에 달하는 무진행 생존기간 유익성을 내포하고 있음이 입증됐다”면서 “이제 우리는 치료여정에서 좀 더 이른 단계에 세포 치료제를 환자들에게 공급할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이번에 적응증 추가를 승인받은 것은 현재의 치료 패러다임을 향상시켜 더 많은 수의 다발성 골수종 환자들에게서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 우리가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 캠벨 대표는 설명했다.

BMS는 앞으로도 변함없이 잠재적으로 전환적인(transformative) 치료제들을 공급하기 위한 혁신과 세포치료제 연구의 진전을 추구해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

2세븐티 바이오社의 칩 베어드 대표는 “미국에서 ‘아베크마’가 더 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 우리는 전폭적으로 환영해 마지 않는다”면서 “이번 승인이 환자들 뿐 아니라 ‘아베크마’ 자체와 2세븐티 바이오를 위해서도 또 하나의 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라고 언급했다.

치료대안 선택의 폭을 확대하고, 다발성 골수종 환자들에 대한 치료효과가 개선되도록 하기 위해 우리는 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

이와 관련, 다발성 골수종은 치료상의 진전이 이루어진 가운데서도 여전히 관해기간이나 재발률 등의 측면에서 볼 때 치유가 어려운 종양의 일종으로 손꼽히고 있는 형편이다.

초기단계에서 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 모노클로날 항체 등으로 구성된 치료제들이 종양을 조절하는 데 도움을 주기 위해 빈도높게 사용되고 있다.

하지만 다수의 환자들은 이 같은 계열에 속하는 치료제들을 사용하더라도 재발하거나 불응성을 나타내는 경우가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.

더욱 많은 수의 환자들이 치료여정에서 초기에 이들 3개 계열 치료제들에 노출되고 있기도 하다.

이 환자들의 치료제 선택의 폭이 제한적인 데다 3개 계열 치료제 3중 노출 재발성/불응성 다발성 골수종의 경우 취약한 예후와 밀접한 관련이 있고, 평균 무진행 생존기간이 3~5개월 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.

여기에 해당하는 환자들은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타내는 가운데 ‘아베크마’는 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 무진행 생존기간의 연장(13.3개월)이 입증되어 기존의 표준요법제를 사용했을 때 나타난 4.4개월을 3배 이상 상회했다.

더욱이 ‘아베크마’는 탄탄한 안전성 프로필을 내보여 사이토킨 방출 증후군이나 신경독성은 대부분 저도(低度)로 수반된 가운데 시험에서 파킨슨병이 발생한 사례는 보고되지 않았다.

캔사스대학의 알-올라 A. 압달라 부교수(혈액종양‧세포 치료제)는 “본임상 3상 ‘KarMMa-3 시험’에서 도출된 결과가 대단히 괄목한 만한 것”이라면서 “특히 지금까지 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들에게 사용되고 있는 표준요법제들의 효과를 상기할 때 괄목할 만하다는 표현에 한층 더 무게를 싣게 한다”고 말했다.

압달라 교수는 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 환자들이 좀 더 이른 치료단계에서 잠재적으로 전환적인(transformative) 치료제를 사용한 치료를 받을 수 있는 기회를 누리게 된 데다 이를 통해 이처럼 난치성 종양으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 무진행 생존기간을 크게 연장해 줄 수 있게 됐다”고 덧붙이기도 했다.

한편 BMS는 이번의 적응증 추가 뿐 아니라 차후에도 추가로 적응증 추가가 이루질 수 있도록 뒷받침하기 위해 제조용량을 늘리는 데 투자를 지속하고 있다.

아울러 상용화 단계에서 ‘아베크마’의 제조 성공률을 94%로 일관되게 높일 수 있는 역량을 증명해 보였다.

현재 ‘아베크마’는 EU, 스위스 및 일본 등에서 2회 치료전력이 있는 성인 3중 노출 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들에게 사용하는 치료제로 허가를 취득해 공급되고 있다.

이에 따라 ‘아베크마’는 세계 각국에서 3개 계열 치료제 노출 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들을 위해 좀 더 이른 단계에서 사용하는 유일한 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제로 사용되고 있다.

영국와 이스라엘에서 ‘아베크마’는 3회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 3개 계열 치료제 노출 재발성/불응성 다발성 골수종 치료제로 승인받아 공급되고 있다.

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