일본 다케다는 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반병(cTTP) 치료약 ‘애드진마(Adzynma)’ 등 3개 신약이 승인됐다고 26일 발표했다.

3개 신약은 모두 드문 혈액질환을 대상으로 한 약물로, ‘애드진마’ 이외 승인된 것은 건조  농축인프로틴C 제제 ‘세프로틴 정주용’과 돼지 혈액응고 제Ⅷ인자 제제 ‘오비저 정주용’ 등이다.

‘세프로틴’은 선천성 프로틴C  결핍증에 기인하는 정맥 혈전색전증, 전격성 자반병 치료 및 혈전 형성 경향 억제를 적응증으로 하며, ‘오비저’는 후천성 혈우병 A환자의 출혈 억제에 적응한다.

한편, ‘애드진마’는 인간 ADAMTS13제제이다. cTTP는 ADAMTS13 효소의 결핍으로 생기는 초희귀 만성 혈액 응고 장애이다. 혈소판 감소증, 미소혈관증성 용혈성빈혈, 두통, 복통을 포함한 급성 증상 및 소모성 만성증상을 동반한다. 치료되지 않은 채 경과하면 급성 혈전성 혈소판 감소성 자반병(TTP) 이벤트의 사망률이 90%를 넘는다.

일본에서 ‘애드진마’는 이 ADAMTS13을 보충하는 첫 치료제로 승인됐다. 또, 후생노동성 및 유럽의약품(EMA)으로부터 TTP에 대해 희귀질병용 의약품을 지정을 받고 있다.