미국 뉴저지州 서머셋에 소재한 세포치료제 전문 제약기업 레전드 바이오텍 코퍼레이션社(Legend Biotech)는 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’(Carvykti: 실타캅타진 오토류셀, 또는 실타-셀)와 관련, FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 적응증 추가를 권고했다고 15일 공표했다.

FDA 항암제 자문위가 추가를 권고한 ‘카빅티’의 새로운 적응증은 앞서 단백질 분해효소 저해제 및 면역조절제를 포함해 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있고 ‘레블리미드’(레날리도마이드)에 불응성을 나타낸 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위한 용도이다.

항암제 자문위는 임상 3상 ‘CARTITUDE-4 시험’에서 도출된 효능‧안전성 자료를 평가한 결과를 근거로 허가권고 의견을 제시키로 의견을 결집한 것이다.

특히 항암제 자문위는 찬성 11표‧반대 0표 전원일치로 ‘카빅티’의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 적응증과 관련한 위험성-유익성 평가결과에 대해 호의적인 의견을 제시했다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 다음달 5일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

레전드 바이오텍社의 황잉 대표는 “자문위가 ‘카빅티’에 대해 긍정적인 권고 의견을 제시함에 따라 보다 많은 수의 재발성‧불응성 다발성 골수종 환자들에게 도움을 제공할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “우리가 다발성 골수종 환자들의 삶을 개선하기 위해 사세를 집중하고 있는 만큼 우리의 혁신적인 치료제가 치료 여정에서 보다 이른 단계에 환자들에게 사용될 수 있게 될 것이라는 점은 상당히 고무적”이라고 강조했다.

항암제 자문위는 ‘CARTITUDE-4 시험’에서 도출된 결과를 대상으로 면밀한 심사를 진행했다.

이 시험은 앞서 1~3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 및 ‘레블리미드’ 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘카빅티’가 나타내는 효능‧안전성을 ‘포말리스트’(포말리도마이드), ‘벨케이드’(보르테조밉) 및 덱사메타손 병용그룹 또는 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙), ‘포말리스트’(포말리도마이드) 및 덱사메타손 병용그룹과 비교평가한 첫 번째 시험례이다.

임상 3상 ‘CARTITUDE-4 시험’에서 확보된 결과는 지난해 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 처음으로 발표됐다.

이 시험결과는 또한 최근 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘카빅티’의 적응증 추가에 대해 긍정적인 의견을 제시하는 데 근거자료로 참조됐다.

CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 ‘카빅티’의 적응증은 단백질 분해효소 저해제 및 면역조절제를 포함해 앞서 최소한 1회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있고, 가장 최근에 치료를 진행했지만 종양이 악화되었거나 ‘레블리미드’에 불응성을 나타낸 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 사용하는 용도이다.