FDA, ‘프랄런트’ 8세 이상 유전성 고지혈증 추가
소아 이형접합(HeFH) 가족성 고지혈증 적응증 승인
입력 2024.03.12 10:57
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미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社는 자사의 콜레스테롤 저하제 ‘프랄런트’(알리로쿠맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 11일 공표했다.

이에 따라 새롭게 추가된 ‘프랄런트’의 적응증은 8세 이상의 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추기 위해 식이요법 및 다른 고지혈증 치료제들과 병행하는 보조요법제 용도이다.

비영리 단체 가족심장재단(FHF)의 메리 P. 맥거원 최고 의학책임자는 “다수의 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들이 현재 사용 중인 치료제들로 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 괄목할 만하게 개선할 수 있지만, 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 위험할 만큼 매우 높게 나타나는 소아환자들의 경우 이번 적응증 추가 승인이 중요한 성과의 하나로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 좀 더 이른 단계에서 감소시키고 유지할 수 있도록 도움을 제공할 추가적인 치료대안이 소아환자들과 환자가족들에게 공급될 수 있게 되었기 때문이라는 설명이다.

이와 관련, 유전성 질환의 일종인 가족성 고콜레스테롤혈증(FH)은 체내에서 콜레스테롤이 처리되는 과정에 관여하는 일부 유전자들에 변이가 나타남에 따라 이른바 “나쁜” 콜레스테롤로 불리는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 매우 높게 상승하면서 유발되는 것으로 알려져 있다.

가족성 고콜레스테롤혈증은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)과 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)으로 양분되고 있다.

이 중 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 한쪽 부모로부터 변이 유전자가 유전되면서 나타나는 것이고, 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 양쪽 부모로부터 변이 유전자가 유전되면서 나타나게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

이번 승인으로 ‘프랄런트’는 소아 및 성인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제이자 성인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제로 허가를 취득한 제품에 자리매김하게 됐다.

FDA는 피험자 무작위 분류, 다기관 시험으로 진행되었던 1건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘프랄런트’의 8세 이상 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 130mg/dL 이상을 나타내고, 이미 다른 콜레스테롤 저하제들을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 8~17세 연령대 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들이 피험자로 참여했다.

피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘프랄런트’ 또는 플라시보를 2주 또는 4주 간격으로 투여받았다.

그 결과 ‘프랄런트’를 4주 간격으로 투여받았던 환자그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 31% 낮게 나타났다.

아울러 다른 추가적인 핵심적 콜레스테롤 매개변수들의 개선 또한 관찰됐다.

시험결과는 의학 학술지 ‘미국 의사회誌 소아의학’에 최근 게재됐다.

시험에서 새로운 부작용 수반은 확인되지 않았으며, 안전성 프로필을 보면 성인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 관찰된 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

지금까지 진행된 ‘프랄런트’ 관련 임상시험례들에는 총 2,476명의 원발성 고콜레스테롤혈증 환자들이 피험자로 참여했는데, 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 인플루엔자 및 설사 정도가 보고됐다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 대표 겸 최고 학술책임자는 “고콜레스테롤혈증 환자들을 위한 치료제로 ‘프랄런트’가 허가를 취득한 것은 역사적인 성취의 하나였다”면서 “심장병을 치료하기 위해 유전적으로 검증된 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9)을 표적으로 작용하는 치료제거 발매를 승인받은 첫 번째 사례였기 때문”이라고 말했다.

‘프랄런트’는 성인 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 치료하는 데 유의미한 영향을 미쳐왔다고 덧붙이기도 했다.

얀코풀로스 대표는 “이제 우리가 이룩한 혁신에 힘입어 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들이 위험한 수준으로 상승한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 조절하는 데 도움을 받을 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 강조했다.

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