영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)은 지난해 말 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)의 유전자 가위 ‘CRISPR/Cas9’ 적용 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’(Casgevy: 엑사감글로진 오토템셀[엑사-셀])를 조건부 승인했다.

버텍스 파마슈티컬스社는 미국 매사추세츠州 보스턴에 본사를 둔 전문 제약기업이다.

이에 따라 ‘카스게비’는 유전자 가위(CRISPR)가 적용된 최초의 베타 지중해 빈혈 및 겸상(鎌狀) 적혈구증(SCD) 치료제로 자리매김했다.

하지만 ‘카스게비’의 승인에도 불구하고 전체 유전자 가위 적용 치료제들의 30% 정도를 항암제들이 차지하면서 단연 지배적인 위치를 차지하게 될 것으로 보인다는 전망이 나와 주목되고 있다.

영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 7일 이 같은 전망을 제시했다.

유전자 가위 기술의 정밀성(precision)에 힘입어 매력적 항암제 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라는 설명이다.

글로벌데이터에 따르면 ‘카스게비’는 지난해 11월 15일 베타 지중해 빈혈 및 겸상 적혈구증 치료제로 영국에서 조건부 승인을 취득하면서 세계 최초의 유전자 가위 적용 치료제로 이름을 올렸다.

유전자 가위 기술은 상호보완적인 RNA 배열을 이용해 핵산분해효소 단백질 복합물질과 결합하면서 특정한 DNA 배열을 인식하고 표적으로 작용해 DNA 가닥을 쪼개는 작용기전을 내포하고 있다.

이 유전자 가위 기술은 병원성(病原性) 유전자들을 대체하고 파괴시키는 것이 아니라 기능이 사라진 유전자들을 바로잡아 질병을 치료하기보다 예방하는 데 주안점을 두고 있다.

그런데 글로벌데이터는 ‘카스게비’가 역사적인 허가를 취득했음에도 불구, 혈액질환 치료제는 현재 개발이 한창 진행 중이거나 발매단계에 이르는 유전자 가위 적용 치료제 수가 32개에 그쳐 5위에 랭크되어 있을 뿐이라고 지적했다.

반면 유전자 가위가 적용된 가운데 개발 중이거나 발매된 항암제들은 92개에 달해 2위에 이름을 올린 유전성 질환 치료제들의 41개를 2배 이상 상회하는 것으로 나타나고 있다고 강조했다.

92개라면 혈액질환 치료제들을 3배 가까이 상회하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

글로벌데이터의 재스퍼 몰리 의약품 정보담당 애널리스트는 “항암제가 핵심분야로 떠오른 것은 유전자 가위 기술의 특이성에 힘입은 결과일 수 있다”면서 “연구자들이 유전체 내부에서 DNA의 일부를 편집해 표적 이외의 부분에 미치는 영향은 최소화할 수 있을 것이기 때문”이라고 강조했다.

이에 따라 유전자 가위 기술은 발암 유전자들을 표적화하고 그것의 기능을 억제해 종양이 성장하지 못하도록 저해하는 데 사용될 수 있을 것이라고 몰리 애널리스트는 설명했다.

몰리 애널리스트는 또 유전자 가위 기술이 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제들과 같은 첨단 면역세포 치료제들을 대상으로 유전자 변형을 촉진하는 데 사용될 수 있을 것이라고 언급했다.

실제로 CAR-T 치료제들은 최근들어 최일선 항암제로 부상하고 있는 분야이다.

연구자들이 변이가 나타난 유전자들을 제거하거나 대체해 종양과 싸우는 세포의 능력을 향상시키거나, 개별 종양유형에 부합되는 맞춤(tailoring) 치료제들을 개발하거나, 암세포들을 인식하고 제거하는 능력을 개선할 있을 것이기 때문.

버텍스 파마슈티컬스社와 함께 ‘카스게비’를 공동개발한 스위스 생명공학기업 CRISPR 테라퓨틱스社는 이 분야의 핵심적인 기업 가운데 한곳이어서 현재 13개의 항암제 개발을 진행 중이다.

CRISPR 테라퓨틱스의 선도물질 ‘CTX-110’은 유전자 가위를 적용해 역가를 향상시킨 CAR-T 치료제의 일종이다.

현재 ‘CTX-110’은 다양한 유형의 림프종과 백혈병을 적응증으로 임상 2상 단계의 시험이 진행 중이다.

이에 따라 ‘CTX-110’은 오는 2025년 말이면 발매가 가능할 것으로 글로벌데이터 측은 예상하고 있다.

몰리 애널리스트는 “다수의 항암제들이 개발 중 또는 발매 중인 것으로 나타난 것은 유전자 가위 기술이 이 치료제 영역에 초점을 맞추고 있음을 시사한다”면서도 “하지만 이들 가운데 다수가 아직 임상 2상 단계를 넘어서서 진행되지 못하고 있는 상태여서 항암제가 다른 치료제 영역들보다 발빠르게 진전되지 못할 수 있을 것”이라고 언급했다.

그럼에도 불구, 유전자 편집이 내포하고 있는 고도의 특이성에 힘입어 유전자 가위 적용 치료제가 혁신적인(revolutionary) 치료방법으로 자리매김하면서 새로운 정밀 항암제 시대를 열어젖힐 수 있을 것이라고 몰리 애널리스트는 결론지었다.