바이엘 파킨슨병 치료제 올해안 임상 2상 진입
벰다네프로셀 임상 1상 18개월차 도출자료..긍정적 추이
입력 2024.03.11 11:07 수정 2024.03.11 11:22
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바이엘社 및 블루락 테라퓨틱스社(BlueRock Therapeutics)는 동종이계 줄기세포 유래 세포치료제로 개발이 진행 중인 파킨슨병 치료제 벰다네프로셀(bemdaneprocel)의 임상 1상 시험에서 18개월차에 도출된 상세한 내용을 6일 공개했다.

이 자료는 5~9일 포르투갈 리스본에서 열린 알쯔하이머‧파킨슨병 학술회의에서 발표됐다.

미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 임상단계 세포치료제 연구‧개발 전문 제약기업 블루락 테라퓨틱스社는 지난 2019년 8월 바이엘社에 의해 인수된 이래 바이엘이 지분 100%를 보유하되 독자적인 경영이 이루어지고 있는 자회사다.

이번에 공개된 자료를 보면 벰다네프로셀은 18개월차에도 양호한 내약성을 지속적으로 나타낸 가운데 주요한 안전성 문제가 불거지지 않았고, 뇌 내부에 이식되었거나 주입된 세포들이 생존했으며, 임상시험 규약에 따라 12개월차에 면역억제제 투여를 중단한 후 방사성 의약품 플루오로도파(F-DOPA)가 지속적으로 증가한 징후가 관찰됐다.

이와 함께 2개 코호트 그룹에서 착수시점에서 평가한 결과와 비교했을 때 탐색적 임상결과 변수들이 개선된 것으로 분석된 가운데 저용량을 투여한 코호트 그룹에 비해 고용량을 투여한 코호트 그룹에서 보다 개선된 결과가 나타난 것으로 입증됐다.

이 같은 결과는 ‘MDS-통합 파킨슨병 등급 평가척도 파트 Ⅲ’(MDS-UPDRS Part Ⅲ)와 하우저 일지(Hauser Diary)를 사용한 평가에서 도출된 것이다.

MDS-UPDRS Part Ⅲ와 하우저 일지는 파킨슨병에서 운동증상들의 중증도를 평가할 때 사용되는 도구들이다.

임상시험에 참여한 캘리포니아대학 어바인캠퍼스 의과대학의 클레어 헨치클리프 교수는 “벰다네프로셀이 12개월차에 평가했을 때 안전성‧내약성 기준을 충족한 것으로 나타난 데 이어 이제 18개월차에 도출된 결과에서도 동종이계 세포 생존과 함께 면역억제제 투여를 중단한 후에도 잠재적으로 긍정적인 영향이 시사됐다”면서 “임상 1상 시험결과를 확대해석해선 안 되겠지만, 후속시험들을 통해 지속적인 관찰이 뒤따라야 할 만한 가치가 있는 고무적인 진전이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

실제로 하우저 일지를 사용해 증상들이 잘 조절되었을 때 환자들에게서 약효가 발현된 상태(“ON” state)인 것으로 분류하고, 증상들이 악화되었을 때 약효가 소실된 상태(“OFF” state)인 것으로 분류한 결과 착수시점과 비교하면서 18개월차에 평가했을 때 고용량 코호트 그룹에 포함된 피험자들에게서 약효가 양호하게 발현된 상태(“Good On” state)가 지속된 시간이 평균적으로 2.7시간 증가한 것으로 입증됐다.

이에 따라 약효가 소실된 상태를 18개월차에 평가한 결과 평균적으로 2.7시간 감소한 것으로 입증됐다.

소용량을 투여한 코호트 그룹의 경우 약효가 양호하게 발현된 시간이 착수시점에 비해 평균 0.2시간 증가한 것으로 나타났고, 약효가 소실된 시간은 평균 0.8시간 감소한 것으로 파악됐다.

고용량을 투여한 코호트 그룹을 대상으로 MDS-UPDRS Part Ⅲ를 적용해 벰다네프로셀의 효과를 평가한 결과를 보면 약효가 소실된 상태가 착수시점에 비해 평균 23점 감소한 것으로 나타났다.

소용량을 투여한 코호트 그룹에서는 경도 개선이 나타남에 따라 약효가 소실된 상태가 평균 8.6점 감소했다.

블루락 테라퓨틱스社의 아메드 에나예탈라 부사장 겸 개발담당대표는 “벰다네프로셀의 임상 1상 시험에서 18개월차에 도출된 결과를 보면 지속적으로 긍정적인 추이가 관찰됐다”면서 “아직 초기단계여서 아직도 해야 할 일들이 산적해 있지만, 우리는 임상시험에서 벰다네프로셀에 대한 연구를 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

벰다네프로셀의 임상 2상 시험은 올해 하반기 중으로 피험자 충원이 개시될 수 있도록 한다는 것이 블루락 테라퓨틱스 측의 계획이다.

바이엘社 전문의약품 사업부문의 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “지금까지 파킨슨병 치료제 분야에서 임상적으로 가장 진행된 만능 줄기 유래 세포치료제 후보물질 벰다네프로셀이 지속적으로 긍정적인 추이를 내보임에 따라 우리가 새로운 파킨슨병 치료대안을 선보이기 위한 연구‧개발에서 최일선에 자리매김하고 있다”고 강조했다.

이 같은 초기자료에 미루어 볼 때 낙관할 만한 충분한 이유가 있다고 보이는 만큼 우리는 올해 안에 임상 2상 시험 단계로 돌입할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

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