최초 경구 PNH 용혈성 빈혈 신약 EU 승인 기대
알렉시온 유럽 ‘보이데야’(다니코판) 자문위 허가권고
입력 2024.02.26 13:56 수정 2024.03.08 11:11
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‘솔리리스’(에쿨리주맙) 또는 ‘울토미리스’(라불리주맙) 등의 C5 보체(補體) 저해제들을 사용해 치료를 진행했음에도 불구, 용혈성 빈혈(낮은 적혈구 수치) 증상이 지속되는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들을 위한 최초의 경구용 치료대안이 유럽시장에서 데뷔를 예약했다.

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 알렉시온 파마슈티컬스社의 유럽법인(Alexion Europe)에 의해 허가신청서가 제출되었던 ‘보이데야’(Voydeya: 다니코판)에 대해 허가를 권고하는 심사결과를 23일 공표했기 때문.

발작성 야간 혈색소뇨증은 희귀 유전성 장애의 일종으로 생명을 위협할 수 있는 혈액질환인 데다 면역계에 의해 적혈구가 조기파괴되는 용혈성 빈혈 증상을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

피로, 통증(body pain), 혈전, 출혈 및 숨참 등의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 시간이 지남에 따라 증상이 악화되는 것이 일반적인 데다 환자들은 적혈구 수혈을 필요로 하게 될 수 있다.

현재 발작성 야간 혈색소뇨증에 사용되는 표준치료제들은 ‘솔리리스’와 ‘울토미리스’ 등의 보체 저해제들이다.

잔류성 용혈성 빈혈 증상을 나타내는 일부 환자들의 경우 적혈구 손상을 예방하기 위해 또 다른 보체 저해제인 ‘엠파벨리’(Empaveli: 페그세타코플란)의 피하주사를 필요로 할 수 있다.

‘보이데야’의 핵심성분은 적혈구의 파괴를 예방해 발작성 야간 혈색소뇨증 증상들을 완화하는 데 도움을 주는 보체 저해제 다니코판(danicopan)이다.

보체 저해제들은 면역계의 일부를 구성하는 보체계(補體系)의 결핍으로 인해 나타나는 다수의 염증성 질환들을 치료하는 데 사용되고 있는 면역치료제의 한 유형에 속한다.

CHMP는 1건의 임상 3상, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험에서 도출된 결과에 주된 근거를 두고 이번에 허가권고 의견을 제시한 것이다.

이 시험에는 ‘솔리리스’ 또는 ‘울토미리스’ 등의 C5 보체 저해제들을 사용해 치료를 진행하는 동안에서 임상적으로 볼 때 잔류성 용혈성 빈혈 증상을 나타낸 86명의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 피험자로 충원됐다.

시험에서 피험자들 가운데 57명은 ‘보이데야’를, 29명은 플라시보를 복용토록 지도받았다.

12주 후 평가했을 때 ‘보이데야’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 헤모글로빈 수치(평균 2.35g/dL)가 임상적으로 유의미하게 증가한 것으로 나타났다.

‘보이데야’를 복용한 환자그룹은 이와 함께 피로도 뿐 아니라 혈액수혈 필요횟수, 수혈된 혈액량 등이 크게 감소한 것으로 나타난 데다 빌리루빈(적혈구가 분해되면서 생성되는 황갈색 색소) 수치 또한 감소한 것으로 분석됐다.

이처럼 긍정적인 결과들은 72주차까지 유지된 것으로 나타났고, 시간이 지난 후에도 지속적으로 유지됐다.

시험에서 ‘보이데야’를 복용한 환자그룹에 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 구역, 설사, 관절통, 구토 및 고열 등이 보고됐다.

일부 환자들의 경우 간 효소 수치의 상승과 돌발성 용혈이 관찰됐다.

‘보이데야’를 복용한 고령층 환자들에 관한 자료와 장기간 자료는 제한적인 수준에서 확보됐다.

다른 보체 저해제들과 마찬가지로 ‘보이데야’는 암과 혈액이상 위험성을 배제할 수 없고, 따라서 모니터링을 필요로 하는 것으로 나타났다.

‘보이데야’는 ‘PRIME’ 프로그램이 적용되어 조속한 시일 내에 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

EU 집행위원회로부터 허가를 취득하면 각국별로 약가와 급여 적용에 대한 결정을 거쳐 환자들에게 공급이 착수될 수 있게 된다.

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