바이엘 심부전 유전자 치료제 임상 피험자 충원
임상 2상서 ‘AB-1002’ 효능ㆍ안전성 평가..최대 규모로
입력 2024.02.16 10:50
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미국 노스캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크 및 영국 스코틀랜드 에딘버러에 본사를 둔 유전자 치료제 연구‧개발 및 제조 전문 제약기업 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社(Asklepios BioPharmaceutical)는 지난 2020년 10월 바이엘 그룹에 의해 40억 달러 상당의 조건으로 인수된 후 바이엘 측이 지분 100%를 보유하되 독자적인 경영을 보장받는 자회사로 경영이 이루어지고 있는 곳이다.

이와 관련, 바이엘社 및 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社가 임상 2상 ‘GenePHIT 시험’의 첫 번째 피험자가 충원됐다고 13일 공표해 관심이 쏠리게 하고 있다.

‘GenePHIT 시험’(Gene PHosphatase Inhibition Therapy trial)은 성인 비 허혈성 심근병증 및 뉴욕 심장협회(NYHA) 분류 3급 울혈성 심부전 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 ‘AB-1002’를 한차례 투여한 후 효능 및 안전성을 평가하기 위해 착수된 시험례이다.

특히 ‘GenePHIT 시험’은 지금까지 울혈성 심부전 치료를 위한 유전자 치료제의 개발과 관련해서 최대 규모의 피험자들을 충원한 가운데 진행될 예정이다.

‘GenePHIT 시험’은 적응적(adaptive), 이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류, 다기관 시험으로 설계된 가운데 성인 비 허혈성 심근병증 및 NYHA 분류 3급 울혈성 심부전 환자들을 대상으로 ‘AB-1002’를 한차례 관상동맥 내 투여한 후 효능과 안전성을 평가하는 데 목표를 두고 있다.

이 시험의 피험자들은 최소한 4주 동안 의학적으로 안정된 상태를 유지한 환자들이다.

바이엘 및 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스 양사는 첫 번째 피험자가 충원되어 무작위 분류를 마친 것이 ‘AB-1002’를 울혈성 심부전 치료제로 개발하는 과정에서 도출된 성과의 하나이자 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 치료할 수 있기 위해 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라면서 의의를 강조했다.

‘GenePHIT 시험’에는 좌심실 박출계수가 15~35% 사이에 해당하고, 치료지침에서 권고되고 있는 치료를 진행했음에도 불구하고 심부전 증상들로 인해 지속적인 고통에 직면하고 있는 성인 울혈성 심부전 환자 90~150명 정도가 충원될 예정이다.

시험의 일차적인 효능 목표는 52주차에 증상들이 임상적으로 유의미하게 개선된 피험자들의 비율을 평가하는 데 두어졌다.

시험을 총괄할 미국 오하이오州 신시내티 소재 크라이스트병원의 티모시 D. 헨리 박사는 “임상 2상 ‘GenePHIT 시험’에서 첫 번째 피험자가 충원되어 무작위 분류를 마친 것이 심부전 커뮤니티를 위해 이루어진 중요한 순간의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “이 시험이 ‘AB-1002’의 효능과 안전성을 평가하면서 지금까지 이루어진 심부전 관련 유전자 치료제 시험례로는 최대 규모르 진행될 예정인 만큼 울혈성 심부전 치료를 위한 유전자 치료제의 이해 폭을 향상시키는 데 크게 기여할 것으로 기대해 마지 않는다”고 말했다.

무엇보다 시험이 개시됨에 따라 이처럼 치명적이고 파괴적인 질환을 치료하는 과정에 변화가 가능케 하는 데 한 걸음 더 다가서게 된 것이라는 말로 헨리 박사는 의의를 강조했다.

아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社의 로저 J. 하자 의학이사는 “때마침 ‘심부전 인식제고 주간’을 맞아 이처럼 중요한 ‘GenePHIT 시험’의 최신상황을 공개할 수 있게 된 것이 주목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “이번에 임상 2상 시험의 첫 번째 피험자가 충원된 것은 지난 수 년 동안 이루어진 울혈성 심부전 대응 유전자 치료제 연구‧개발이 정점(culmination)에 도달했음을 의미한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “물론 아직까지 ‘AB-1002’의 개발이 초기단계에 불과해 앞으로 해야 할 일들이 산적해 있지만, 오늘 발표가 새로운 치료대안을 원하는 모든 사람들을 위해 고무적인 소식이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

바이엘 그룹 전문의약품 사업부의 크리스티안 롬멜 이사 겸 글로벌 연구‧개발 대표는 “심부전이 파괴적인 질환의 일종인 데다 인구 전반의 고령화가 진행되고 있는 현실에서 충족되지 못한 의료상의 니즈 또한 갈수록 커지고 있는 형편”이라면서 “울혈성 심부전의 근본적인 원인에 대응하기 위한 유전자 치료제가 잠재적으로 커다란 영향을 미칠 수 있게 될 것”이라고 언급했다.

진실로 혁신적인 치료대안을 환자들에게 공급할 수 있도록 하기 위해 앞으로 나아갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

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