“아토피 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주' 임상 3상 완료가 목전이다. 투여 후 12주부터 대조군 대비 EASI 50 달성률에서 통계적 유의성 확보가 예측된다. 특히  2019년 완료된 임상 3상 대비 EASI 50 및 EASI 75 달성률은 평균 5% 이상 증가했고, 이번 임상에선 대조군 대비 최대 15% 이상 증가했다.”

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 1월 31일 서울 영등포구 여의도 전경련 콘퍼런스센터에서 진행된 기업설명회에서 강스템바이오텍의 주력 파이프라인 '퓨어스템-에이디주' 임상시험 3상 결과에 대해 이같이 밝혔다.

EASI(Eczema Area and Severity Index)는 아토피와 같은 피부 습진 병변 중증도를 평가하는 지표다. 피부 질환 치료제의 임상시험에서 유효성 평가지표로 사용된다. EASI 50은 아토피로 인한 병변 부위 심각도가 기준점 대비 50% 개선됐다는 것을 의미하며, EASI 75는 기준점 대비 75% 개선을 가리킨다.

배 본부장은 “퓨어스템-에이디주 투여 후, 12개월 기준 EASI 50와 EASI 75 달성률이 각각 64%, 44%로 나타났다"면서 "24개월 시점에선 각각 73%, 59%로 달성률이 증가했다”고 강조했다. 퓨어스템-에이디주는 줄기세포 치료제의 강점인 시간이 지나면서 치료 효과가 증가하는 경향이 확인됐다. 지난 통계적 유의성을 확보하지 못한 임상에선 EASI 50 달성률은 12개월 58%, 24개월 68%다.

강스템바이오텍은 아토피피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 임상 3상을 총 두 번 진행했다. 첫 번째는 △2019년 완료된 임상 3상(K0102)이며, 신기술을 접목해 새롭게 진행한 △2021년 임상 3상이 두 번째다. 2019년 임상 3상(K0102)은 1차 유효성 평가변수에 대해 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 강스템바이오텍은 원인을 동결보관과 해동으로 인한 세포 활성도 저하로 보고, 이 문제를 해결할 기술을 접목해 두 번째 임상을 시작했다. 이를 통해 이번 3상에선 12주 시점부터 대조군 대비 EASI 50 달성률이 통계적 유의성을 확보하는 것으로 예측됐다는 게 배 전무 설명이다.

퓨어스템-에이디주 임상 3상은 중증도 이상의 만성 아토피 피부염 환자 315명을 대상으로 진행 중이다. 최종 임상시험보고서는 오는 6월 중 나올 예정이다. 해당 3상은 2021년 9월 첫 환자 투여를 시작, 지난해 8월 전체 대상자 315명에게 투약이 완료됐다. 강스템바이오텍은 올해 2분기내 유효성 데이터를 확보하고, 하반기 식품의약품안전처에 품목허가를 신청할 계획이다. 퓨어스템-에이디주가 임상 3상에 성공하면, 2025년 하반기 시장에 출시될 예정이다.

첫 번째 임상 3상(K0102)도 완전한 실패로 볼 수 없다. 줄기세포 치료제에서 유효성만큼 중요한 안전성에서 긍정적인 결과가 확인됐기 때문이다. 해당 임상 참여자 중 69명을 36개월 동안 추적 관찰한 결과, 3년 시점까지 시험약과 연관된 사망, 악성종양 등 중대한 이상사례가 보고되지 않았다. 줄기세포 치료제와 같이 비교적 최근 개발된 첨단바이오의약품은 5년간 장기추적조사를 필수로 수행해야 한다. 신기술인 만큼 안전성을 철저하게 검증하기 위해서다. 실제 여러 첨단바이오의약품이 장기추적조사에서 안전성을 확보하지 못해 개발이 중단됐다. 강스템바이오텍의 ‘퓨어스템-오에이 키트주’는 첫 번째 관문은 통과한 것이다.

배 본부장은 “퓨어스템-에이디주는 국내 최대 규모 아토피 치료제 임상시험”이라면서 “현재까지 500명 이상에게 투여됐고, 5년 시점에서 안전성 결과를 업데이트 했을 때도 중대한 이상사례가 발생하지 않은 안전한 의약품”이라고 전했다.

강스템바이오텍은 줄기세포 치료가 활성화된 일본을 시작으로 글로벌 진출을 노리고 있다. 강스템바이오텍은 1월 24일 일본 후생노동성(Ministry of Health, Labor and Welfare)으로부터 '특정세포가공물 제조 허가' 신청 건을 최종 승인받았다. 강스템바이오텍은 일본에 줄기세포 원료 공급과 더불어 파이프라인 라이선스 거래도 추진 중이다. 현재 일본 피부 전문 M제약사 및 골관절염 전문 K제약사와 접촉 중인 것으로 알려졌다.

배 본부장은 “퓨어스템-에이디주는 EASI 75 달성률에서도 긍정적인 결과가 예측됨에 따라 글로벌 기술수출이 기대된다”고 말했다.

강스템바이오텍은 관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’도 개발 중이다. 강스템바이오텍은 퓨어스템-오에이 키트주를 무릎 관절강 내 주사 단회투여를 통한 연골조직 재생 등 골관절염의 근본적 치료를 목표로 하고 있다. 퓨어스템-오에이 키트주는 임상 1상 고용량 투약이 개시됐다. 강스템바이오텍은 오는 10월까지 전체 임상 결과 분석을 마치고, 해당 결과를 국내 및 국제학회에서 발표할 계획이다.

이날 퓨어스템-오에이 키트주 투약을 마친 저·중용량군 환자들의 통증 완화 및 운동성 향상 등 기능개선 사례도 언급됐다. 배 전무에 따르면 투약 후 3개월이 지난 환자들의 상태를 점검한 결과, IKDC(무릎 기능 및 활동성 평가), VAS(통증지수) 등에서 개선이 확인됐다. 저용량군 대비 중용량군에서 더 뛰어난 효과가 나타났다.

배 본부장은 “이번 임상을 통해 중등증의 무릎 골관절염 환자에 대한 퓨어스템-오에이 키트주의 안전성과 통증 완화 및 연골재생 등 구조개선이 확인될 것으로 자신한다”고 말했다. 강스템바이오텍은 임상 1상 종료 후 신속하게 국내 임상 2상에 돌입할 예정이다. 여기에 FDA(미국 식품의약국)에 RMAT(첨단재생의료치료제)를 신청, 글로벌 제약사와 함께 글로벌 임상 및 상업화에 나설 계획이다.