브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 CD19 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀, 또는 리소-셀)의 적응증 추가 신청 3건이 FDA와 일본 후생노동성에 의해 접수됐다고 30일 공표했다.

이날 공개된 내용에 따르면 FDA는 브루톤 티로신 인산화효소 저해제(BTKi)를 사용해 치료를 진행한 이후의 성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종 환자들을 치료하는 용도와 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종 환자를 치료하는 용도에 대한 신청 건을 접수하고 승인 유무에 대한 결론을 도출하기 위한 본격적인 심사에 착수했다.

FDA는 이들 2건의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 적응증의 경우 오는 5월 23일까지, 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 적응증의 경우 같은 달 31일까지 승인 여부를 결정할 것으로 보인다.

일본 후생노동성 또한 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 적응증 추가 신청서를 접수했다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 앤 커버 혈액학‧종양학‧세포치료제 후기 임상개발 담당부사장은 “소포성 림프종 환자들과 외투세포 림프종 환자들이 다양한 치료제들을 사용했음에도 불구하고 관해와 재발이 주기적으로 반복되는 상황에 직면하고 있는 형편”이라면서 우리는 이 환자들에게 혁신적인 치료 솔루션을 제공하고자 사세를 집중하고 있다“고 말했다.

‘브레얀지’는 환자들에게 지속적인 반응을 나타낼 수 있을 것이라고 강조하기도 했다.

커버 부사장은 뒤이어 “미국과 일본에서 적응증 추가 신청 건이 접수된 것이 최대한 많은 수의 환자들에게 우리의 동종계열 최고 CAR-T세포 치료제들을 공급할 수 있도록 하기 위해 사세를 집중하고 있음을 뒷받침하는 것”이라고 덧붙였다.

‘브레얀지’의 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 적응증 추가 신청서는 ‘TRANSCEND FL 시험’에서 도출된 결과를 근거로 미국과 일본에서 제출됐다.

이 시험은 지금까지 재발성 또는 불응성 지연성 B세포 비 호지킨 림프종 환자들을 대상으로 CAR-T세포 치료제의 효능을 평가하기 위해 진행된 최대 규모의 임상시험례이다.

시험에서 ‘브레얀지’는 높은 비율의 완전반응을 나타냈음이 입증됐다.

재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 적응증 추가 신청서의 경우 ‘TRANSCEND NHL 001 시험’의 외투세포 림프종 환자 코호트 그룹에서 확보된 결과를 근거로 제출됐다.

이 시험에서 ‘브레얀지’를 사용해 치료를 진행했고, 집중적인 치료 전력이 있는 환자그룹에서 통계적으로 괄목할 만하고 임상적으로 유의미한 반응이 입증됐다.

다수의 환자들이 완전반응을 나타낸 것으로 분석되었다는 의미이다.

두 시험에서 ‘브레얀지’는 일관된 안전성 프로필을 내보였으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 보고되지 않았다.

이들 두 시험에서 확보된 결과는 지난해 6월 13~17일 스위스 루가노에서 열렸던 2023년 국제 악성 림프종 학술회의와 12월 9~12일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 65차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표됐다.

한편 ‘브레얀지’는 성인 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하는 용도와 앞서 브루톤 티로신 인산화효소 저해제 및 B세포 림프종 2 저해제를 사용한 전력이 있는 소림프구 림프종 환자들을 치료하는 용도에 대한 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정되어 심사가 진행 중이다.

심사결과는 오는 3월 14일까지 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.