강스템바이오텍(대표 나종천)은 수술 없이 골관절염의 근본적 치료를 목표로 하는 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상 1상이 순항 중이며, 투약을 완료한 환자들로부터 통증개선 및 관절 기능 측면에서 유의미한 개선이 확인되고 있다고 10일 밝혔다.  

강스템바이오텍에 따르면 퓨어스템-오에이 키트주의 투약 후 5개월에 접어든 저용량군은 오는 2월 연골재생, 연골하골 구조개선 등을 확인할 수 있는 MRI 기반 영상의학평가를 진행할 예정이다. 투약을 마친 환자들의 경과는 주기적으로 관찰 중이며 현재까지 약물 부작용으로 인한 이상반응은 나타나지 않았다. 또한 통증지수(VAS), 골관절염 지수(WOMAC), 무릎 기능·활동성 평가(IKDC) 등을 통한 통증 또는 관절 기능에 대한 전반적인 평가에서도 의미 있는 개선이 확인되고 있다고 전했다.

지난 11월 투약을 마친 중용량군도 1월 실시한 투약 1개월 DLT(용량제한독성) 판정에서 안전성 관련 특별한 이상반응은 없으며, 특히 투약 후 통증 및 관절 기능 평가는 앞서 진행된 저용량군에 비해 훨씬 짧은 기간임에도 유의미한 개선이 관찰되고 있는 것으로 나타났다. 

강스템바이오텍 관계자는 “임상에 참여한 환자들로부터 현저한 통증감소와 기능개선으로 일상생활의 편의성이 증대되었다는 소식이 전해지고 있다"면서 "특히 중용량군은 여러 평가 수치 및 환자의 실제 활동에서 더 높은 개선을 보이고 있어 기대감이 아주 큰 상황”이라고 말했다.

강스템바이오텍은 이달 마지막 임상그룹인 고용량군의 환자투약을 개시하고, 2월 내 저용량군의 안전성 평가 및 영상의학평가를 완료할 계획이다. 이후 중용량군 및 고용량군도 임상시험 절차에 따라 차례로 진행·완료해 8월에는 임상 1상을 종료하고 하반기 내 전체 결과를 공개할 예정이다.    

강스템바이오텍 관계자는 “현재 임상 1상을 진행 중이지만 의미 있는 결과들이 확인되고 있다"면서 "특히 지금까지 관찰된 통증 및 기능개선 추세가 이어지고 이번 MRI 기반 영상의학평가 결과에서 연골재생 등이 확인된다면 퓨어스템-오에이 키트주가 골관절염에 대한 근본적 치료제임을 입증하게 될 것이며, 이를 기반으로 한 조기 기술수출 또한 이루어질 것으로 기대된다”고 전했다.

한편 퓨어스템-오에이 키트주는 수술 없이 무릎관절강 내 1회 주사 투여만으로도 골관절염의 근본적 치료를 목표로 한 신약이다. 

현재 진행 중인 임상 1상은 줄기세포 용량별로 저용량, 중용량, 고용량에 대한 안전성과 내약성 평가 및 최적의 권장 용량 및 탐색적 유효성을 확인을 목적으로 한다. 그룹별 2개월 간격으로 투약이 설계되어 있으며, 각 코호트(그룹)별 6개월 관찰 후 임상결과를 발표할 예정이다.