유전자 가위 적용 혈액질환 치료제 英 최초 승인
겸상 적혈구증/지중해 빈혈 치료제 ‘카스게비’(엑사-셀)
입력 2023.11.17 12:11
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미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)와 스위스 생명공학기업 CRISPR 테라퓨틱스社는 유전자 가위 ‘CRISPR/Cas9’이 적용된 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’(CASGEVY: 엑사감글로진 오토템셀[엑사-셀])이 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 조건부 허가를 취득했다고 16일 공표했다.

‘카스게비’는 겸상(鎌狀) 적혈구증(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료제로 MHRA의 조건부 승인을 취득했다.

이에 따라 ‘카스게비’는 혈관폐쇄 위기(VOCs)가 재발한 12세 이상의 겸상 적혈구증 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자에게 사용하는 치료제로 이번에 허가관문을 통과했다.

현재 영국 내에서 ‘카스게비’의 사용이 적합한 것으로 보이는 환자 수는 2,000명 정도로 추정되고 있다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 레쉬마 케왈라마니 대표는 “오늘이 과학계와 의학계에 역사적인 날의 하나로 기록될 수 있을 것”이라면서 “영국에서 ‘카스게비’가 허가를 취득함에 따라 유전자 가위(CRISPR) 기반 치료제가 세계 최초로 발매를 승인받은 사례로 기록될 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

CRISPR 테라퓨틱스社의 사마르스 쿨카르니 대표는 “이번에 조건부 허가를 취득한 것이 각종 중증질환을 앓고 있는 환자들을 위해 노벨상을 수상한 이 기술이 다양한 적응증에 사용되기 위한 첫걸음을 떼었음을 의미하는 것이었으면 하는 바람”이라고 말했다.

겸상 적혈구증 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들을 충원한 후 진행되었던 ‘카스게비’의 글로벌 임상시험 2건에서 도출된 결과를 보면 무중증(free from severe) 겸상 적혈구증 또는 수혈 비 의존성이 최소한 12개월 연속으로 나타나면서 개별 일차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

이와 함께 총 97명의 겸상 적혈구증 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들을 대상으로 ‘카스게비’를 사용해 치료를 진행한 결과 확보된 안전성 프로필을 보면 골수파괴 증상을 ‘부설펙스’(부설판)로 치료했을 때나 조혈모세포 이식수술을 진행했을 때와 대동소이하게 나타났다.

‘CLIMB-111 시험’과 ‘CLIMB-121 시험’을 총괄한 영국 임페리얼 칼리지 런던의 요수 드 라 푸엔테 교수는 “조건부 허가가 결정됨에 따라 혁신적인 치료제들을 학수고대해 왔던 환자들을 위한 새로운 치료대안이 선을 보일 수 있게 됐다”면서 “환자들에 대한 접근성이 하루빨리 확립되었으면 하는 바람”이라고 말했다.

앞서 영국에서 ‘카스게비’는 ‘혁신 라이센싱‧접근경로’(ILAP)에 따라 ‘혁신 패스포트’ 적용대상으로 지정된 바 있다.

현재 버텍스 파마슈티컬스 측은 환자들의 접근성이 조기에 확보될 수 있도록 하고자 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 진행하고 있다.

한편 버텍스 파마슈티컬스와 CRISPR 테라퓨틱스는 유전자 가위 ‘CRISPR/Cas9’이 적용된 새로운 유전자 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 지난 2015년 전략적 제휴에 합의한 바 있다.

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