티움바이오가 의약품이 절대적으로 부족한 희귀유전질환 신약개발에 나선다. 티움바이오는 기존 혈우병 치료제(Hemophilia, FVII 우회인자)의 한계를 극복한 차세대 혈우병 신약을 개발, 임상시험을 시작했다.

티움바이오 바이오신약총괄 송인영 상무는 16일 부산 동래구 호텔농심에서 열린 '제4회 희귀유전질환 심포지엄'에서 '활성화된 VII인자(FVIIa) 융합단백질 TU7710의 임상개발(Clinical development of TU7710, a fusion protein of activated factor VII(FVIIa))'이라는 제목으로 발표했다.

희귀유전질환 심포지엄은 미충족 의료수요가 큰 희귀유전질환에 대한 기초·기전 연구, 후보물질 발굴, 연구 동향 등 희귀유전질환에 대한 정보와 데이터를 공유하고 연구 네트워크를 구축하기 위해 마련됐다. 이 행사는 희귀유전질환 심포지엄 조직위원회가 주최, 한국생명과학회, 부산대학교, 부산대학교 국립대학육성사업단이 주관했다.

TU7710은 티움바이오의 희귀유전질환 신약 파이프라인으로 혈우병 치료제로 개발 중이다. 혈우병은 선천적 혈액응고 인자 결핍으로 지혈이 불가하거나 지혈까지 장기간이 소요되는 출혈성 질환이다. 혈우병은 1만명 당 1명에게서 발생하는 희귀유전질환이다.

송 상무는 “TU7710은 특히 혈우병 중에서 기존 혈우병 치료제에 중화항체(Neutralizing Antibody)가 생긴 환자 치료를 목적으로 활성형 FVII(제7 응고인자) 우회인자(Bypassing Agent) 혈우병 치료제로 개발하고 있다”고 강조했다. 중화항체가 생기면 기존 치료제로는 출혈을 멈출 수 없다.

현재 우회인자 혈우병 치료제는 '노보세븐 알티주(NovoSeven RT, 혈액응고인자 FVIII·FIX 중화항체 표적)'와 몇몇 치료제가 시판 중이다. 그러나 해당 치료제들은 약물 반감기가 매우 짧고, 가격도 비싸 새로운 치료제 개발 요구가 증가하고 있다. 노보노디스크에 따르면 노보세븐 알티주의 2022년 총 매출액은 83억800만 크로네(약 1조5660억원)다.

송 상무는 “TU7710은 시판 중인 우회인자 혈우병 치료제의 단점으로 지적돼온 짧은 약물 반감기를 대폭 늘린 것이 특징”이라면서 “기존 치료제 대비 최대 7배까지 반감기가 증가했다”고 강조했다. TU7710은 티움바이오의 독자 기술 '트랜스페린(Transferrin) 융합 플랫폼'이 적용됐다.

약물 반감기는 의약품 복용(투여) 후 효과를 내는 성분이 체내에서 반으로 감소하는 데 걸리는 시간을 가리킨다. 약물 반감기가 짧을수록 효과가 빠르게 사라지고, 반감기가 길수록 효과가 오랫동안 지속된다. 최근 약물 반감기는 의약품 성공의 필수적인 요소 중 하나로 꼽히고 있다. 의료 편의성이 환자와 의료진의 의약품 선택의 주요 기준으로 떠올랐기 때문이다. 

대표적으로 노보노디스크 비만치료제 '위고비'가 유사 기전인 '삭센다'보다 주목받는 이유도 약물 반감기 증가를 통한 사용 편의성 개선에 있다. 삭센다는 약물 반감기가 약 13시간으로 매일 주사를 맞아야 한다. 반면 위고비의 약물반감기는 약 170시간(7.08일)으로 주 1회만 투여해도 위고비와 유사한 수준의 효과를 보인다. 이처럼 TU7710의 긴 약물 반감기는 큰 경쟁력으로 작용할 전망이다.

송 상무는 “TU7710은 원숭이, 마우스, 래트 동물모델에서 경쟁 약물 대비 반감기가 크게 증가한 것이 확인됐다”면서 “원숭이에게선 2.5배, 마우스와 래트에선 각각 6배 반감기가 증가했다”고 밝혔다.

TU7710는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 임상 1상을 승인받고, 최근 환자 투여가 시작됐다. 송 상무는 “TU7710은 현재 서울대학교 병원에서 임상 1a상 코호트2가 진행 중이며, 현재까지 중대한 이상사례는 발생하지 않았다”면서 “내년 1분기 이내에 1a상이 끝나면 유럽에서 글로벌 1b상을 시작할 계획”이라고 말했다.