길리어드 사이언스社의 자회사로 미국 캘리포니아州 샌타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)가 같은 캘리포니아州 레드우드 시티에 본사를 둔 세포치료제 전문 생명공학기업 아셀엑스社(Arcellx)와 구축한 전략적 제휴관계의 범위를 확대한다고 15일 공표했다.

양사는 아셀엑스 측이 보유한 개발 후기단계의 선도 후보물질 ‘CART-ddBCMA’를 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료제로 공동개발‧발매를 진행하기 위해 지난해 12월 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.

카이트 파마社는 ‘ACLX-001’을 다발성 골수종 치료제로 개발하기 위해 아셀엑스 측이 진행 중인 ‘ARC-SparX’ 프로그램에 관한 라이센스 권한 확보를 협상하기 위한 선택권을 행사함에 따라 이번에 전략적 제휴관계의 확대를 공표하기에 이른 것이다.

‘ARC-SparX’ 프로그램은 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 작용하는 ARC-T세포들과 SparX 단백질로 구성되어 있다.

양사는 이와 함께 ‘CART-ddBCMA’의 개발을 진행하는 과정에서 림프종 적응증과 관련한 내용 또한 전략적 제휴관계의 확대에 포함시키기로 했다.

카이트 파마社의 신디 페레티 부사장은 “우리는 ‘CART-ddBCMA’의 다발성 골수종 프로그램을 진행하면서 카이트 파마가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에 진입하고, 새로운 잠재적 동종계열 최고 세포치료제를 선보일 가능성에 무게를 싣게 하는 등 양사의 협력이 가속화하고 있음을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

이와 관련해서 우리는 아셀엑스 측과 협력의 폭을 심화해 ‘CART-ddBCMA’의 개발이 좀 더 신속하게 진행될 수 있도록 지원하고, 다발성 골수종 분야에서 카이트 파마의 파이프라인을 강화할 뿐 아니라 림프종과 관련해서도 기회를 누릴 수 있게 됐다고 페레티 부사장은 언급했다.

페레티 부사장은 “아셀엑스의 플랫폼 기술과 카이트 파마의 업계를 선도하는 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 제조‧발매 역량 사이의 시너지 효과에 의탁하면서 우리는 아셀엑스 측과 전략적 제휴의 폭을 확대키로 한 것”이라고 덧붙이기도 했다.

아셀엑스社의 라미 엘간더 대표는 “약 1년 전에 카이트 파마와 전략적 제휴계약을 체결한 이래 우리는 양사의 협력에 힘입어 조직 전반에 걸쳐 신속한 진전과 조정이 이루어지고 있는 점에 고무되어 있다”면서 “최대한 많은 수의 환자들에게 도움을 제공하는 일이 양사의 제휴에서 핵심적인 부분이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

엘간더 대표는 뒤이어 “임상 1상 시험에서 ‘CART-ddBCMA’가 다발성 골수종 환자들에게 입증된 깊이있고 지속적인 반응에 미루어 볼 때 우리가 보유한 ‘D-도메인 바인더’(D-Domain binder)가 새로운 계열의 CAR-T세포 치료제 개발 가능성에 무게를 싣게 한다는 믿음을 갖고 있다”며 “이 점이 바로 우리가 카이트 파마 측과 제휴의 폭을 확대키로 한 것에 고무되어 있는 이유”라고 설명했다.

카이트 파마 측이 다발성 골수종과 관련한 우리의 ‘ACLX-001 ARC-SparX’ 프로그램에 대해 권한을 행사해 우리가 보유한 플랫폼에 투자를 지속키로 한 데다 우리 회사에 대한 투자 또한 늘려나갈 것이기 때문이라는 전언이다.

엘간더 대표는 “카이트 파마 측이 이처럼 투자를 늘림에 따라 우리의 현금 보유액이 증가하고, 덕분에 회사의 보유현금으로 존속할 수 있는 기간(cash runway)이 오는 2027년까지로 연장될 수 있게 됐다”며 “그동안 우리는 ‘CART-ddBCMA’의 상용화를 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.

이와 함께 제휴의 폭이 심화됨에 따라 우리는 지속적으로 경영의 효율성을 높이고 추가적인 기회를 모색해 나갈 것이라고 언급하기도 했다.

엘간더 대표는 또 “중요한 것은 이 같은 효율성의 제고가 카이트 파마 측과 구축한 신뢰를 상징하는 것이지만, 최초 합의에서 제시한 원칙과 경제적인 측면을 변경하는 내용은 포함되어 있지 않다”며 선을 그었다.

‘CART-ddBCMA’의 임상 1상 시험에서 확보된 자료는 다음달 9~12일 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최되는 미국 혈액학회(ASH) 제 65차 연례 학술회의에서 발표될 것임을 전하기도 했다.

한편 전략적 제휴의 폭을 확대키로 함에 따라 카이트 파마 측은 아셀엑스가 발행한 보통주 324만2,542株를 매입하기 위해 2억 달러 상당의 지분투자를 단행하기로 했다.

아셀엑스의 보유현금에 의한 존속기간이 오는 2027년까지로 연장될 수 있게 되었다는 예측의 근거이다.

지분투자를 통해 길리어드 사이언스는 13%의 지분을 보유할 수 있게 될 것으로 보인다.

아셀엑스 측은 또한 계약절차가 마무리될 때 8,500만 달러의 현금을 우선적으로 지급받고, 추후 각종 성과금을 추가로 받기로 했다.

개발비용을 상쇄할 수 있을 것으로 보이는 성과금 수수 조건에는 림프종 프로그램의 진전과 ‘ARC-SparX’ 프로그램의 라이센스 권한 행사 등이 포함되어 있다.