마크헬츠, 독보적 ‘뇌혈관 표적 AAV 전달체’ 특허 확보
AAV 유전자 치료제 플랫폼 개발로 글로벌 선두 나선다
입력 2023.10.11 09:36 수정 2023.10.11 18:34
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마크헬츠 이승민 대표이사.©마크헬츠

마크헬츠(대표 이승민)는 뇌혈관 내피세포에 특이적으로 결합해 치료 유전자를 내피세포에만 특이적으로 발현시키는 프로모터를 이용한 AAV 유전자 전달체에 대한 국내 특허 등록을 9월 8일 완료하고, 미국·독일 등의 출원을 위해 PCT 출원을 진행하고 있다고 11일 밝혔다.

마크헬츠는 뇌조직 또는 뇌혈관에 효율적으로 약물을 전달하는 AAV 유전자 전달체 관련 핵심 기술 확보에 성공함으로써 뇌 질환(치매, 뇌졸중, 뇌암, 헌팅턴병 등)을 치료하기 위한 AAV 유전자 치료제 개발에서 까다로운 임상 시험을 통과하기 위한 높은 수준의 안정성과 효율성을 확보할 가능성이 높아졌다.

유전자 치료제는 일반적으로 치료 유전자(gene)와 전달체(vector)로 구성된다. 최근 3500개 이상의 치료 유전자는 개발되고 있으나 이를 정확한 치료 세포로 전달해주는 전달체 기술은 세계적으로 부족한 상황이다. 치료 물질의 기술 개발뿐만 아니라 전달체를 대량 생산하는 기술이 아직 부족하기 때문이다. 이에 전달체 전문 개발 기업은 자연스럽게 스케일업(Scale-up)이 가능한 대량 생산 기술을 보유하게 된다.

마크헬츠는 국내 기업 가운데 ‘AAV 전달체’ 관련 기술 개발 및 대량 생산 기술을 모두 보유한 몇 안 되는 기업이다. 마크헬츠가 보유한 핵심 기술은 △표적 스크리닝 기술 △AAV 표적 엔지니어링 기술, 그리고 이를 대량 생산하기 위한 △AAV 자동화 대량 생산 기술이다.

마크헬츠에 따르면 표적 스크리닝 기술은 Phage-display 표적 스크리닝 기술을 이용해 1차 표적 모티브를 선별하고, 이를 인공지능(AI) 소프트웨어로 3D 디지털 구조 분석해 가장 가능성 있는 후보군을 선정한 뒤 이를 직접 MS 장비를 이용해 최고의 조합 2~3개의 모티브를 선별할 수 있다.

AAV 표적 엔지니어링 기술은 선정된 2~3개의 표적 모티브를 nano-particle을 이용해 미리 AAV 표면에 코팅, 세포 내 표적 및 도입 효율을 점검한다. 이 가운데 가장 효율적인 후보군을 1개 모티브를 선정, 이를 AAV capsid 부분에 삽입해 약물로 사용할 수 있는 형태의 AAV 제제로 개발한다.

AAV 자동화 대량 생산 기술은 R&D급 AAV를 생산한 뒤 이를 AI 소프트웨어를 이용해 △세포의 생산 자동화 모니터링 △AAV의 생산력 모니터링 △각 생산 시스템 △각 생산 장비를 디지털 디바이스로 자동화 콘트롤하고, 15ℓ급 생산에서 약 2000급 생산까지 공정을 디지털 분석해 대량 생산을 자동화에 적용한다(국내 첫 single-use AAV 생산 시설 설계, 자동화 장비, 그리고 소프트웨어 개발).

마크헬츠는 특히 AAV Vector의 표면 엔지니어링이 치료 효능에 높은 영향을 준다는 것을 실험동물 모델을 활용해 입증했다. △듀센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)을 치료하거나 △혈관에 발현해 neutrophil을 유도하거나 △Anxa1을 내피세포에 발현해 plaque의 형성을 막아 죽상동맥경화증(atherosclerosis)을 예방하는 등 AAV 유전자 치료의 성과와 그에 따른 치료 가능성을 증명함으로써 해당 내용이 국제 저널 ‘네이처 메디신(Nature medicine, 2020)’, ‘어드밴스드 사이언스(Advanced science, 2022)’에 첨단 기술로써 소개된 바 있다.

마크헬츠 관계자는 “뇌, 심장 이들을 연결하는 혈관은 인체를 구성하는 3대 핵심 기관이라고 할 수 있다”면서 “이들 가운데 단 한 가지라도 그 기능을 상실하면 죽음에 이르게 된다”고 말했다. 이어 그는 “마크헬츠는 심근 조직 또는 심혈관 AAV 전달체 기술을 개발해 유전자 치료제 분야의 세계적 권위자인 독일 전임상 기관과 협력함과 동시에 국내에서도 유명 심혈관 센터와 공동 연구를 시작해 ‘당뇨족 치료용 AAV 유전자 치료제 개발’에 나선다”면서 “국내 유명 병원 신경과와 함께 퇴행성 뇌질환에 대한 연구를 약속한 상태”라고 밝혔다.

이 밖에도 마크헬츠는 독일 프랑크푸르트에 지사를 두고 본격적으로 한국의 디지털 ICT 기술과 독일의 첨단 바이오 기술을 융합하고자 주변국의 관련 기업들과 협력, 대규모 ‘디지털 바이오 인프라’를 조성하고 있다.

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