근이영양증 치료제 美 이어 EU서도 심사착수
伊 이탈파르마코 지비노스타트..FDA ‘신속심사’ 지정
입력 2023.09.08 10:04 수정 2024.03.22 09:11
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이탈리아의 전문 제약기업 이탈파르마코 그룹(Italfarmaco Group)은 자사의 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 지비노스타트(Givinostat)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출되어 심사절차가 개시됐다고 5일 공표했다.

지비노스타트의 허가신청은 임상 3상 ‘EPIDYS 시험’에서 확보된 효능 및 안전성 결과를 근거로 이루어졌다.

이 시험은 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 히스톤 탈아세틸라제(HDAC) 저해제의 일종인 지비노스타트를 평가한 것이다.

앞서 지비노스타트의 허가신청 건은 FDA에 제출되어 지난 6월 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.

이탈파르마코 그룹의 파올로 베티카 최고 의학책임자는 “임상 3상 시험에서 지비노스타트가 6세 이상의 남아환자들에게서 뒤시엔느 근이영양증의 진행속도를 늦출 수 있는 것으로 입증됐다”면서 “허가를 취득할 경우 지비노스타트가 운동기능과 근력을 보존시켜 노‧소 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 괄목할 만한 유익성을 제공해 줄 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다.

베티카 최고 의학책임자는 뒤이어 “이제 우리의 허가신청 건에 대한 심사가 진행되기에 이른 만큼 우리는 보건당국들과 긴밀하게 협력해 이 새로운 치료대안이 파괴적인 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 치료대안으로 공급되어 치료효과를 나타내고 삶의 질을 높이고자 하는 우리의 목표가 이행되도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

이탈파르마코 그룹의 카를로스 바랄로브레 대표는 “미국과 유럽에서 우리의 허가신청서가 접수된 것은 회사를 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 뿐 아니라 지비노스타트의 성공적인 임상개발을 진행하고자 이탈파르마코가 기울인 연구‧개발 노력과 헌신이 반영된 것이라 할 수 있다”고 언급했다.

본임상 3상 ‘EPIDYS 시험’은 총 179명의 6세 이상 뒤시엔느 근이영양증 외래환자들을 충원한 후 지비노스타타의 효능과 안전성을 평가하면서 진행됐다.

시험에서 지비노스타트는 18개월 동안 경구복용이 이루어진 가운데 코르티코스테로이드제의 투여가 병행해서 지속적으로 이루어졌다.

그 결과 4개 계단을 오르는 데 소요된 시간을 착수시점과 비교한 평균 변화도를 통해 기능개선을 평가했을 때 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

이와 함께 핵심적인 이차적 시험목표들이었던 자기공명영상으로 평가한 지방 침윤, 근육 기능 및 근력 검사 등을 진행해 분석한 결과 일차적 시험목표를 적용했을 때와 궤를 같이하는 결론이 도출됐다.

지비노스타타의 안전성 및 내약성 프로필을 보면 앞서 이루어진 시험례들로부터 확보된 내용과 대동소이하게 나타났다.

뒤시엔느 근이영양증 환자들은 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 근육조직 내부의 다양한 생물학적 과정에 유해한 변화가 수반되고, 이로 인해 진행성 근육퇴화가 나타나면서 결국에는 조기사망으로 이어지게 된다.

이처럼 디스트로핀 단백질이 결핍되면 골격근의 항상성을 유지하는 데 관여하는 효소群을 형성하는 히스톤 탈아세틸라제 활성의 조절부전이 나타나게 된다.

히스톤 탈아세틸라제의 병리학적 과잉활성을 억제하는 기전으로 작용하는 지비노스타트는 근육손상으로 귀결되는 세포 내 신호전달경로의 비정상적인 연쇄반응을 개선해 근육의 병리학적인 퇴화를 억제할 뿐 아니라 퇴화속도를 늦출 수 있게 될 것으로 기대되고 있다.

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