브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 베타 지중해 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)이 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 28일 공표했다.

이에 따라 ‘레블로질’은 앞서 적혈구 생성 촉진제(ESA)를 사용한 전력이 없고, 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하면서 초저도(超低度)에서 중등도 저도 위험성에 이르는 골수이형성 증후군을 나타내는 성인 빈혈환자들을 위한 치료제로 사용이 가능케 됐다.

‘레블로질’의 1차 약제 적응증 추가는 본임상 3상 ‘COMMANDS 시험’에서 도출된 중간분석 결과를 근거로 승인이 이루어진 것이다.

이 시험에서 ‘레블로질’은 적혈구 생성 촉진제의 일종인 ‘에포젠’(에포에틴 α)과 비교했을 때 환상(環狀) 철적모구(철 축적 적혈구 모세포) 수치와 무관하게 적혈구 수혈 비의존성(RBC-TI) 및 헤모글로빈 수치의 증가 측면에서 효능의 비교우위가 입증됐다.

이 같은 시험결과는 만성 빈혈을 치료하기 위한 여정에서 좀 더 이른 시기에 한층 광범위한 범위에 걸친 환자들을 대상으로 ‘레블로질’이 대응할 수 있는 역량을 내포하고 있음을 방증하는 것이다.

텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터 골수이형성 증후군 연구실의 기예르모 가르시아-마네로 박사는 “적혈구 생성 촉진제들을 포함해 저위험도 골수이형성 증후군 환자들을 위한 현행 표준요법제들의 경우 빈혈 증상을 조절하는 데 나타내는 유익성이 제한적인 형편”이라면서 “6~18개월 동안 지속된 치료제 환자 3명당 1명 꼴로 반응을 나타내고 있을 뿐이기 때문”이라고 지적했다.

그런데 ‘COMMANDS 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘레블로질’을 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 최소한 12주차에 수혈 비의존성에 도달하고 헤모글로빈 수치가 증가한 비율이 ‘에포젠’을 투여한 대조그룹에 비해 2배 가까이 높게 나타났다고 가르시아-마네로 박사는 설명했다.

가르시아-마네로 박사는 “바꿔 말하면 오늘 적응증 추가가 승인된 것은 저위험도 골수이형성 증후군 환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.

실제로 임상 3상 ‘COMMANDS 시험’에서 ‘레블로질’을 투여한 환자그룹의 경우 58.5%가 최소한 12주차에 평가했을 대 적혈구 수혈 비의존성에 도달한 데다 처음 24주 이내에 평균 헤모글로빈 수치가 최소한 1.5g/dL 증가한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표를 충족했음이 눈에 띄었다.

반면 ‘에포젠’을 투여한 대조그룹에서는 이 같은 성과에 도달한 환자들의 비율이 31.2%에 머물렀다.

시험이 진행되는 동안 피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 피로, 고혈압, 말단부위 부종, 구역 및 호흡곤란 등이 보고됐다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 웬디 쇼트-바티 부회장 겸 미국 혈액질환‧세포치료제 부문 대표는 “오늘 ‘레블로질’의 적응증 추가가 승인된 것이 빈혈을 동반한 골수이형성 증후군 환자들을 위해 사세를 집중하고 있는 BMS가 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”면서 “지속적이면서 좀 더 효과적일 뿐 아니라 사용이 간편하고 투여빈도를 낮춘 치료대안을 공급할 수 있게 되었기 때문”이라고 언급했다.

BMS는 환자들에게 커다란 부담을 주는 각종 난치성 질환들에 대응하는 데 변함없이 헌신하고 있는 만큼 이처럼 중요한 치료대안이 전체적인 치료과정에서 좀 더 빠른 시점에 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.

골수이형성 증후군 재단의 트레이시 이라카 이사는 “골수이형성 증후군 환자들 가운데 대다수가 만성빈혈을 나타내는 데다 적혈구 수혈을 받고 있다”면서 “이번에 ‘레블로질’이 저위험도 골수이형성 증후군을 동반한 빈혈 환자들을 위한 1차 약제로 승인됨에 따라 보다 많은 수의 환자들이 수혈 비의존성 단계에 도달할 수 있도록 해 줄 핵심적인 진일보가 내디뎌진 것”이라고 의의를 강조했다.

‘COMMANDS 시험’에서 도출된 결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 기자간담회 프로그램을 통해 공개됐다.

아울러 같은 달 8~11일 독일 프랑크푸르트에서 개최된 유럽 혈액협회(EHA) 학술회의 본회의에서 발표됐으며, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 동시에 게재됐다.

‘레블로질’은 BMS 측이 지난 2021년 11월 머크&컴퍼니社와 제휴관계를 구축하고 글로벌 마켓에서 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있다.