전 세계에서 AAV(Adeno-associated virus, 아데노부속바이러스) 벡터(Vector, 전달체) 관련 기술거래가 활발한 것으로 나타났다. AAV 벡터 기반 유전자치료제 럭스터나와 졸겐스마가 조 단위 매출을 올리며 승승장구하고 있기 때문이다. 국내 기업들도 AAV 벡터 기반 사업을 본격화하고 나섰다.

AAV 벡터는 유전물질(DNA, RNA 등)을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 전달체다. 세포 및 유전자치료제의 대표적인 전달체로 사용되고 있다. AAV 벡터는 다른 바이러스 벡터보다 면역 문제가 낮고, 형질주입(Transfection)이 어려운 중추신경계와 근육, 안구 등에도 유전자 전달이 가능해 활용도가 높다. 형질주입은 유전물질을 세포에 넣는 과정을 말한다.

특히 AAV 벡터 기반의 럭스터나와 졸겐스마가 전 세계적으로 큰 성공을 거두며 AAV 벡터 플랫폼 기술 및 신약후보물질을 확보하기 위한 움직임이 활발해지고 있다. 졸겐스마 매출액은 2022년 기준 22억 달러(약 2조9000억원)로 집계됐다. 럭스터나는 최근 공개된 데이터는 없으나 연 매출 1조원을 가뿐히 넘길 것이라는 게 업계 예측이다.

시장조사 기관 이벨류에이트 파마는 유전자치료제 24% 이상이 AAV 벡터를 활용하는 것으로 분석했다. 또 유전자치료제 시장은 2023년 37억2900만 달러(약 4조9200억원) 규모에서 2026년 160억 달러(21조1400억원) 규모로 급성장할 것으로 내다봤다. 신약개발 기업들이 AAV 벡터 기술 확보에 매진하는 이유다.

실제 지난달에만 AAV 벡터 관련 플랫폼 기술과 신약후보물질 3건의 대규모 기술거래가 이뤄졌다. 화이자는 아스트라제네카의 자회사 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 희귀유전질환을 적응증으로 하는 AAV 캡시드(Capsid) 유전자치료제 파이프라인을 총 10억 달러(1조 3200억원) 규모(옵션 및 마일스톤 등)에 인수하기로 했다.

이에 앞서 같은 달 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 일라이릴리 자회사 프리베일 테라퓨틱스(Prevail Therapeutics)의 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼 기술을 11억9000만 달러(약 1조5700억원) 규모에 기술이전 계약을 맺었다. 또한 아스텔라스(Astellas Pharma)도 4D몰레큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics)의 안구 유리체 내 망막세포 약물전달 AAV 벡터 플랫폼 기술 R100을 9억6300만 달러(약 1조27000억원)규모로 라이선스 인했다.

국내 기업들도 AAV 벡터를 기반으로 플랫폼 기술, 신약개발, CDMO 사업을 활발히 진행 중이다.

이엔셀은 AAV 벡터 기술력을 바탕으로 세포 및 유전자 신약개발과 CDMO 사업을 하고 있다. 이엔셀은 안구 특이적 AAV 벡터 기반의 'XLRP(X-염색체 연관 망막색소변성) 치료제'를 개발 중이다. 이 신약후보는 지난 22일 국가신약개발재단의 신약 기반 확충 연구 개발과제로 선정됐다. 특히 이엔셀은 AAV 벡터를 생산할 수 있는 GMP 제조소를 갖췄다. 이에 따라 개발 중인 AAV 기반 신약후보의 빠른 임상시험 진입과 AAV 벡터 CDMO 사업을 통한 매출이 기대된다.

씨드모젠도 AAV 벡터 기반으로 신약개발과 CDMO 사업을 하고 있다. 씨드모젠은 현재 6개의 AAV 벡터 기반의 유전자치료제 파이프라인을 구축했다. 이 중 선두에 있는 'CRG-01'은 습성황반변성과 당뇨망막병증의 안질환 치료제를 목표로 하고 있다. 씨드모젠은 우선 습성환반병성을 적응증으로 미국 임상시험 진입을 계획하고 있다.

마크헬츠는 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼 기술과 이를 활용한 AAV 유전자치료제를 연구개발 중이다. 마크헬츠는 AAV 벡터의 특성을 십분 활용, 그동안 표적이 어려웠던 심혈관 및 뇌혈관 질환 유전자치료제를 개발할 계획이다.

이 외에도 차바이오텍이 미국 자회사 마티카 바이오테크놀로지 제조소에 AAV 벡터 생산 인프라를 구축, AAV 벡터 CDMO 사업을 추진하고 있다.