초희귀 유전성 면역계 질환 치료제 FDA 승인
채플병 치료제 ‘베오포즈’(포젤리맙)..리제네론 파마 개가
입력 2023.08.22 11:19 수정 2023.08.22 11:22
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리제네론 파마슈티컬스社는 1세 이상의 소아 및 성인 채플병(Chaple disease) 환자 치료제 ‘베오포즈’(Veopoz: 포젤리맙-bbfg)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 18일 공표했다.

‘베오포즈’가 허가를 취득함에 따라 리제네론 파마슈티컬스는 FDA로부터 10번째 승인을 얻어내는 개가를 올리게 됐다.

채플병은 CD55 유전자 결함 단백 소실성 장병증으로도 불리는 초희귀 혈액질환의 일종이다.

‘베오포즈’는 채플병 치료제로는 최초이자 유일하게 이번에 허가를 취득했다.

미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립알러지감염성질환연구소(NIAID) 임상 유전체학 프로그램의 마이클 리나도 면역계 분자개발 책임자는 “대부분의 채플병 환자들이 소아들”이라면서 “이들은 영‧유아기 때부터 고도로 파괴적인 증상들과 때때로 치명적인 합병증에 직면하고 있는 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “본임상시험에 참여한 연구자이자 채플병을 발견한 학자의 한사람으로서 ‘베오포즈’가 채플병 환자들에게 나타낸 전환적인(transformational) 임상적 개선에 주목하고 있다”며 “이번에 ‘베오포즈’가 허가를 취득한 것은 자축할 만한 성과이자 오랜 기간 동안 고통받아 왔던 환자들에게 도움을 제공할 수 있는 새로운 치료대안으로 각광받게 될 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 채플병은 생명을 위협할 수 있는 초희귀 유전성 면역계 질환의 하나로 알려져 있다.

보체계(補體系)가 과잉활성화됨에 따라 증상이 촉발된다는 것이 전문가들의 설명이다.

건강한 사람들의 경우 보체계는 미생물들을 파괴하는 작용기전을 나타내는 반면 채플병 환자들은 CD55 유전자의 변이로 인해 보체 활성을 조절할 수 없게 된다.

CD55 유전자가 적절한 조절활성을 나타내지 못하게 되면 보체계가 정상적인 세포들을 공격할 수 있고, 이로 인해 핼액, 림프관 및 상부 소화관 등에 손상이 유발되면서 체내를 순환하는 단백질들의 소실로 귀결된다.

‘베오포즈’는 보체계의 활성화에 관여하는 단백질의 일종으로 알려진 보체인자 C5를 표적으로 작용하도록 설계된 완전 휴먼 모노클로날 항체이다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 회장 겸 최고 학술책임자는 “최초의 채플병 치료제로 ‘베오포즈’가 허가를 취득한 것은 리제네론 파마슈티컬스가 유전학적 통찰을 규명하고, 이를 유병률과 무관하게 환자들을 위한 효과적인 치료제를 개발하는 데 적용하고자 사세를 집중하고 있음을 방증한다”고 말했다.

그는 또 “비단 채플병 이외에도 우리는 ‘베오포즈’가 다양한 보체 매개성 질환들을 치료하는 데 유망할 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “보다 폭넓은 적응증에 사용 가능성을 모색하기 위해 이미 몇몇 임상 프로그램을 진행 중”이라고 덧붙였다.

한편 보체 저해제들을 사용해 치료를 진행하는 환자들의 경우 생명을 위협하거나 치명적인 수막구균성 감염증이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

수막구균성 감염증은 조기에 인지하고 치료하지 않을 경우 빠르게 생명을 위협하거나 치명적일 수 있는 것으로 알려져 있다.

이에 따라 치료 지연에 다른 위험성이 수막구균성 감염증 발병 위험성을 상회하지 않는 한 ‘베오포즈’를 처음 투여하기에 앞서 최소한 2주 전에 수막구균성 감염증 백신 예방접종을 마치거나 재접종을 진행해야 한다.

질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)의 권고에 따라 수막구균성 감염증 백신 2회 접종을 마치지 않았을 경우 빠른 시일 내에 접종을 진행하고, 예방을 위한 항균제가 제공되어야 한다.

백신 접종은 수막구균성 감염증 위험성을 감소시킬 수 있지만, 감염 위험성을 완전히 배제할 수 있도록 해 주는 것은 아니다.

한편 ‘베오포즈’는 앞서 FDA로부터 ‘신속심사’, ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’ 지급대상, ‘희귀소아질환 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상 등으로 지정된 바 있다.

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