한올바이오파마(공동대표 박수진, 정승원)가 식품의약품안전처로부터 전립선암 치료제 ‘엘리가드주 45mg’의 중추성 사춘기 조발증(Central precocious puberty, CPP, 진성 성조숙증)’ 적응증을 추가로 승인받았다고 11일 밝혔다.

‘엘리가드주(성분명: 류프로렐린아세트산염)’는 미국 톨마 사(Tolmar Pharmaceuticals, Inc)가 출시한 진행성 전립선암 치료제로 안전성과 효능을 입증받아 미국, 캐나다, 유럽 호주 등 여러 나라에서 판매되고 있다. 국내에서는 한올바이오파마가 지난 2010년 라이선스를 받아 엘리가드주를 전립선암 치료제로 유통 및 판매해 오고 있다.

이번 승인으로 엘리가드는 진성 성조숙증 적응증 진단을 받은 만 9세 미만의 여아 또는 만 10세 미만 남아의 치료에 사용할 수 있게 됐다. 톨마는 지난 2020년 미국 식품의약국(U.S. Food and Drug Administration, FDA)로부터 진성 성조숙증 적응증에 대한 추가 승인을 받은 바 있다.

성조숙증은 사춘기 발달이 같은 또래의 아이들보다 비정상적으로 빠른 경우를 의미하며, 여아는 8세 이전에 유방 발달이 시작되는 경우, 남아는 9세 이전에 고환이 커지는 증상을 동반한다. 국내에서는 일반적으로 호르몬 검사를 통해 황체형성호르몬(Luteinizing Hormone, LH) 농도가 5IU/L 이상이면 성조숙증으로 진단하고 있다. 현재 국내 성조숙증 환자는 2018년 10만 명에서 매년 증가하여 2022년 약 18만 명으로 5년 사이 72% 상승했다.

엘리가드주는 몸속에서 서서히 약물을 방출시키는 ‘중합젤(Ploymeric gel)’ 기술이 적용돼 적은 용량(0.375mL)으로 장기간 약효가 지속되는 것이 특징이다. 특히 성조숙증 치료를 위해 사용되고 있는 국내 동일 성분의 피하주사제 중에서는 유일하게 투여 간격이 6개월로 길어 주사치료를 무서워하거나 병원 방문을 꺼리는 아동들의 스트레스 감소에 도움이 될 것으로 기대된다.

엘리가드주의 진성 성조숙증에 대한 적응증은 지난 2020년 미국 임상내분비대사학회지(The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism) 에 게재된 톨마 사의 3상 연구 결과를 바탕으로 FDA 승인을 받았다. 한올바이오파마에 따르면 평균 7.5세(만 4~ 9세)의 진성 성조숙증 환자 64명을 대상으로 류프로렐린아세트산염 45mg의 유효성과 안전성을 확인한 결과, 엘리가드주 투약군의 87%가 투약 6개월 후 1차 평가지표인 혈중 황체형성호르몬 수치가 성조숙증 진단 기준보다 낮은 수준(4IU/L) 미만으로 억제됐다. 또한 평균 성장 속도와 골 성숙도 등 임상 징후가 사춘기 이전 수준으로 감소했다.

약물치료 동안 중대한 부작용은 발견되지 않았으며, 2회 투여 후 체내 류프로렐린 축적 역시 확인되지 않았다. (4주에서 48주 사이 평균 류프로렐린 농도 0.37ng/mL)

한올바이오파마 박수진 대표는 “엘리가드는 2010년 국내 출시 이후 2021년 매출 100억을 달성하며 블록버스터 의약품으로 성장한 제품”이라며 “입증된 임상적 효능 및 안전성과 더불어 긍정적인 의학적 평가를 받아온 만큼 국내에서 성조숙증 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대된다”고 말했다.