非알코올성 지방간염 신약 FDA 신청절차 매듭
마드리갈 파마 레스메티롬 임상시험 18건 결과 제출
입력 2023.07.20 11:15 수정 2023.07.20 11:22
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미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근 소도시 콘쇼호켄에 소재한 비 알코올성 지방간염(NASH) 치료제 개발 전문 제약기업 마드리갈 파마슈티컬스社(Madrigal Pharmaceuticals)는 레스메티롬(resmetirom)의 FDA 허가신청 순차제출(rolling submission) 절차를 매듭지었다고 17일 공표했다.

레스메티롬은 간 섬유증을 동반한 성인 비 알코올성 지방간염(NASH) 치료제 후보물질이다.

마드리갈 파마슈티컬스 측은 레스메티롬의 허가 신청절차를 밟으면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청했다.

1일 1회 경구복용하는 갑상선 호르몬 수용체(THR)-베타 선택적 작용제의 일종인 레스메티롬은 간 내부에서 비 알코올성 지방간염의 핵심적인 기저원인을 표적으로 작용하도록 설계됐다.

레스메티롬의 임상개발 프로그램은 12건의 임상 1상 시험과 2건의 임상 2상 시험, 4건의 임상 3상 시험 등 총 18건의 임상시험례들로 구성됐다.

이들 임상시험에서 도출된 결과는 허가신청서에 동봉되어 제출됐다.

이 중 본임상 3상 ‘MAESTRO-NASH 연속 간 생검시험’에서 레스메티롬은 비 알코올성 지방간염의 해소(resolution)와 간 섬유증의 감소 등 두가지 간 조직학적 개선 시험목표들을 충족한 것으로 나타났다.

두가지 시험목표들은 간 섬유증을 동반한 비 알코올성 지방간염 치료제로 가속승인 대상 지정을 뒷받침할 임상적 유익성을 예측하기 위해 FDA가 제시한 것이다.

개발 프로그램이 진행되는 동안 레스메티롬은 일반적으로 안전하고 내약성이 확보된 것으로 평가됐다.

‘MAESTRO-NASH 시험’과 안전성 평가를 위한 임상 3상 ‘MAESTRO-NAFLD-1 시험’에서 저밀도 지단백 콜레스테롤과 중성지방을 포함한 죽상경화성 지질 및 지질단백질이 레스메티롬에 의해 감소한 것으로 나타났으며, 환자들은 비 침습적인 간 건강 지표들을 적용했을 때 유의미할 수 있는 개선에 도달한 것으로 분석됐다.

레스메티롬은 지난 4월 FDA에 의해 간 섬유증을 동반한 성인 비 알코올성 지방간염 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.

마드리갈 파마슈티컬스社의 베키 토브 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 담당대표는 “임상 3상 ‘MAESTRO-NASH 시험’에서 관찰된 긍정적인 효능결과와 개별 ‘MAESTRO’ 시험 건들을 통해 확보된 대규모 안전성 데이터베이스 자료를 근거로 우리는 레스메티롬이 간 섬유증을 동반한 비 알코올성 지방간염 환자들을 위한 최초의 치료제로 허가를 취득할 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

간 섬유증을 동반한 비 알코올성 지방간염이 미국에서 간 이식수술을 필요로 하게 되는 첫 번째 원인으로 빠르게 자리매김했음을 상기시키기도 했다.

토브 최고 의학책임자는 뒤이어 “마드리갈 파마슈티컬스가 FDA의 유익성-위험성 평가를 뒷받침할 탄탄한 입증자료 패키지를 산출했다”며 “현재 진행 중인 2건의 임상 3상 시험 가운데 하나는 이미 피험자 충원을 마쳐 가속승인을 취득한 후 임상적 유익성을 입증하고자 우리가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

마드리갈 파마슈티컬스社의 폴 프리드먼 대표는 “허가신청이 현재까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 간 섬유증 동반 비 알코올성 지방간염 치료제로 레스메티롬을 환자들에게 공급하고자 하는 과정에서 중요한 한 걸음이 내디뎌졌음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.

현재 마드리갈 파마슈티컬스 측은 레스메티롬이 비 알코올성 지방간염을 치료하는 데 나타내는 효능 및 안전성을 입증하기 위한 4건의 임상 3상 시험을 진행 중이다.

‘MAESTRO-NASH 시험’, ‘MAESTRO-NA링-1 시험’, ‘MAESTRO-NA링-OLE 시험’ 및 ‘MAESTRO-NASH-OUTCOMES 시험’ 등이 그것이다.

이 중 ‘MAESTRO-NASH 시험’은 간 생검을 통해 비 알코올성 지방간염을 확진받은 환자들을 대상으로 진행 중인 레스메티롬의 임상 3상, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.

시험에 참여한 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 레스메티롬 80mg, 레스메티롬 100mg 또는 플라시보를 1일 1회 경구복용하고 있다.

지난해 12월 마드리갈 파마슈티컬스 측은 레스메티롬 80mg 및 100mg을 1일 1회 복용한 피험자들이 ‘MAESTRO-NASH 시험’의 주요한 간 생검 시험목표에 도달한 것으로 나타났다고 공표한 바 있다.

다양한 이차적 시험목표들 가운데는 레스메티폼을 복용한 환자그룹의 경우 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 죽상경화성 지질 및 지질단백질 수치가 통계적으로 괄목할 만한 수준으로 감소했는지 유무와 간 효소, 섬유성 생체지표인자 및 영상진단 검사 결과 등이 포함되어 있다.

레스메티롬은 80mg과 100mg 모두 일반적으로 안전하고 내약성이 확보된 것으로 나타났다.

앞서 이루어진 임상 2상 및 3상 시험에서 도출된 자료와 마찬가지로 가장 빈도높게 수반된 레스메티롬의 부작용을 보면 경도 설사 및 일시적 설사와 치료 착수시점에서 나타난 구역 정도가 보고됐다.

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