위치선택적 바이오 컨쥬게이트 플랫폼 기술 기업 프로앱텍(대표 조정행)은 2023년 1차 국가신약개발사업의 비임상단계 과제에 선정돼 연구개발 협약을 체결했다고 4일 밝혔다.

국가신약개발사업단(단장 묵현상)의 ‘2023년 제1차 국가신약개발사업의 신약 R&D 생태계 구축 연구 부분 지원과제'에 선정된 프로앱텍은 향후 2년간 결절성 통풍치료제 후보물질 (PAT101)의 비임상 연구비를 지원받는다.

국가신약개발사업은 유효 및 선도물질부터 후보물질 발굴, 비임상, 임상 1/2상 및 사업화 등으로 2030년까지 10년간 총 2조1758억원 (국비 1조4747억원, 민간 7011억원)이 투입되는 초대형 범부처 신약 연구개발 사업이다.

이번 사업에 선정된 프로앱텍은 단백질, 펩타이드, 항체, 알부민, 합성 약물 등에 이르기까지 다양한 물질들을 위치선택적으로 결합시켜 생체분자 컨쥬게이트를 제조할 수 있는 SelecAllTM이라는 플랫폼 기술을 보유하고 있는 바이오 벤처기업이다. 

프로앱텍에 따르면 이 기술은 기존 바이오베터 기술의 문제점인 약물활성 감소, 부작용 발생, 낮은 생산수율 등을 극복한 차세대 바이오 신약개발 혁신기술로 다양한 적응증 등에 응용할 수 있는 장점이 있다. 관련 기술은 지금까지 40개 이상의 특허가 출원됐으며, 6건은 특허 등록이 완료된 상태다. 

프로앱텍은 SelecAll^TM 플래폼 기술을 응용하여 현재 결절성 통풍치료제(PAT101)을 비롯한 비만치료제, 대사항암제, 항체-약물 복합체 등의 후보물질을 발굴하는 연구를 하고 있고 향후 차세대 바이오 컨쥬게이션 기술을 선도하는 연구 그룹으로 성장하고자 한다.

회사 측에 따르면 주요 파이프라인인 결절성 통풍치료제 (PAT101)는 경쟁약물 대비 2배 이상 높은 활성과 원숭이에서 긴 체내 반감기를 보이고 있고, 고요산혈증 녹아웃 마우스 통풍 질환모델에서는 8주 동안 요산 및 염증 수치를 낮게 유지하는 효과를 입증했으며, 랫트와 원숭이 독성시험을 통해 안전성도 확인했다. 

프로앱텍은 비임상시험을 완료 후 본 국가신약개발사업을 통해 임상 1상 시료 생산과 제형개발 등을 개발할 예정이다. 2024년 상반기 식약처 IND 승인을 받아 국내 임상1상 시험을 진행할 계획이다. 

글로벌 통풍치료제 시장은 알로푸리놀이 많이 사용된다. 그러나 과민 반응이 심각하며 페북소스타트도 심장 문제 사망 위험 증가 블랙박스 경고를 받는 등 독성 문제가 있다. 이들 XOI (xanthine oxidase inhibitor)에 더는 반응하지 않는 만성 및 불응 통풍에는 오래가는 요산분해효소가 관건인데 면역원성이 문제다. 

프로앱텍은 플랫폼 기술을 통해 요산분해효소에 알부민을 위치선택적으로 결합시켜 약물의 효능, 체내 반감기, 생산수율 등을 획기적으로 향상시켰고, 반대로 면역원성 및 독성 등을 크게 낮추어 향후 글로벌 통풍치료제 시장에 보다 안전한 치료제 개발로 세계 진출을 꿈꾸고 있다.

조정행 대표는 “여전히 글로벌 통풍치료제 파이프라인은 빈약하고, 기존 치료제의 경우 명확한 단점에도 불구 대체치료제가 없어 당분간 시장 지배가 이어질 것이라는 전망이 우세하다"면서 "PAT101은 불응성 통풍 환자들에게 새로운 치료 가능성을 보여줄 것으로 기대하고 있고, 이러한 PAT101의 경쟁력을 바탕으로 의학적 미충족 (Unmet Needs) 요구를 충족시킬 수 있는 새로운 치료 솔루션을 제공하겠다”며 포부를 밝혔다.