이엔셀, 듀센 근디스트로피 신약후보 ‘EN001’ 식약처 1/2상 IND 승인
반복투여 1b/2상, 첫 투여 올해 내 목표
입력 2023.06.27 11:31 수정 2023.06.27 12:10
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이엔셀(대표 장종욱)은 원천기술인 ENCT (ENCell Technology) 방법으로 분리 배양한 초기 계대(P3) 중간엽 줄기세포치료제인 ‘EN001’을 듀센 근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 적응증으로 지난 22일 식품의약품안전처로부터 임상 1b/2상 임상시험계획을 승인받았다고 27일 밝혔다. 이엔셀은 첨단바이오의약품 CDMO·신약개발 전문기업이다.

이엔셀은 DMD 환자에게 단회투여 한 임상 1상 시험에서 긍정적인 결과를 얻은 바 있다.

DMD는 X 염색체와 관련돼 남성에서만 발병한다. 남성 3500명에서 5000명 중 1명꼴로 나타나며, 근육세포를 세포 외 단백질과 결합하도록 하는 ‘디스트로핀’ 단백질이 생성되지 않아 발생하는 희귀 퇴행성 근육 질환이다. 시간이 지남에 따라 보행능력이 점차 악화되며, 10세에서 14세가 되면 대부분 독립적으로 걷는 능력을 상실한다.

이엔셀은 비임상 효력시험을 통해 DMD 동물 모델에 EN001을 투여했을 때, 근육 세포 사멸 억제, 근육 섬유화 감소, 근육 재생 등의 효과를 확인하고, GLP기관에서 수행한 독성시험을 통해 안전성 결과를 확보한 바 있다.

임상 1상은 임상시험 책임자인 삼성서울병원 미래의학연구원 희귀질환센터장 이지훈 교수와 삼성서울병원 소아청소년과 이지원 교수가 6명의 DMD 환자에게 EN001을 단계적 용량 증량 방식으로 단회 투여 후 12주까지 안전성 및 유효성을 확인했다.

임상시험 결과에 따르면 안전성 부분에서는 저용량 및 고용량을 투여한 모든 환자군에서 용량제한독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 나타나지 않았다. 특히 중대한 이상사례 및 주입관련반응도 나타나지 않았다. 이를 통해 EN001의 안전성이 입증됐다. 

또한 단회투여임에도 불구하고, 탐색적 유효성 평가에서도 긍정적인 결과가 관찰됐다. 선행 연구에 따르면 DMD 환자의 경우 폐기능수치인 Forced Vital Capacity (FVC)이 연간 4.9%~7.9% 감소하는데(T Bernard Kinane et al. 2018), EN001 투여군은 평균 4.40(±5.77)% 증가하여 증상이 개선됐음을 확인했다. 

아울러 근력검사에서도 의미 있는 결과가 관찰됐다. DMD 환자가 1년간 무릎 신근 근력이 -1.85lbs 만큼 감소하는 것으로 나타났다(CM Mcdonald et al. 2013). 그러나 EN001의 저용량 투여군은 무릎 신근 근력이 -1.23lbs(±2.23)만큼 감소했고, 고용량군은 0.93lbs(±1.80)만큼 증가해 고용량군에서 하지 근력의 증상이 개선됨을 관찰했다.

또한 이엔셀은 "North Star 보행평가(NSAA)에서는 DMD 환자의 경우 1년에 약 3점씩 총점이 감소하는 것으로 알려졌으나(Muntoni F et al., 2019), 이번 임상시험에서는 총점이 증가하거나, 총점이 유지된 시험대상자가 관찰됐다"고 전했다.

이번 1상 임상시험 결과는 최근 미국 로스앤젤레스에서 개최된 ‘American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 제26차 연례 학술대회’에서 삼성서울병원의 이지훈 교수가 발표했다. 한국에서는 ‘2023년 제 54회 대한소아신경학회 춘계학술대회’에서 삼성서울병원의 이지원 교수가 발표했다.

EN001의 반복투여 1b/2상 임상시험은 사울대학교 병원 희귀질환센터장인 채종희 교수, 임상 1상 책임자였던 삼성서울병원 이지훈 교수가 참여한다. 또 서울대학교 병원을 비롯, 삼성서울병원, 분당서울대학교 병원, 경북대학교 병원, 부산대학교 병원 등 다기관으로 진행된다. 

이엔셀은 반복투여 1b/2상 임상시험의 첫 투여를 2023년 내로 목표하고 있다. 이엔셀은 EN001 반복투여를 통해 유의미한 유효성 및 안전성을 확인하며, 2상 임상시험 완료 후 조건부 품목허가를 받는 것을 계획하고 있다.

이엔셀의 전홍배 연구개발본부장은 “EN001 초기 계대 줄기세포를 사람에게 처음으로 투여한 DMD 1상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다”면서 “이를 토대로 EN001 반복투여 1b/2상 임상시험 계획이 식약처로부터 승인됐다”고 말했다.

이어 전 본부장은 “스테로이드를 사용해 질병의 진행속도를 늦추는 것 외 뚜렷한 치료 옵션이 없는 희귀질환인 DMD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 박차를 가하여 환자들에게 희망을 전달하겠다”라고 말했다.

한편 이엔셀은 최근 코스닥상장을 위한 기술성 평가에서 우수한 평가를 받아 2개 기관 모두에서 A등급을 획득했다. 이를 통해 하반기에 기술특례상장 예심청구를 진행할 예정이다.

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