아스트라제네카社는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(라불리주맙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+)을 나타내는 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자들을 위한 치료제로 승인토록 권고하는 의견을 집약했다고 3일 공표했다.

이에 따라 ‘울토미리스’를 허가를 취득할 경우 EU에서 항 아쿠아포린-4 항체 양성을 나타내는 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 위한 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제로 자리매김할 수 있을 것이라는 관측에 무게를 실을 수 있게 됐다.

CHMP는 임상 3상 ‘CHAMPION-NMOSD 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 내놓기에 이른 것이다.

‘CHAMPION-NMOSD 시험’에서 ‘울토미리스’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 본임상 ‘PREVENT 시험’에 참여했던 플라시보 대조그룹과 비교평가가 이루어졌다.

그 결과 ‘울토미리스’는 사외심사위원회가 확인한 최초 증상 재발 소요기간 관련 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

특히 이 자료를 보면 평균 73주에 걸친 치료지속기간 동안 ‘울토미리스’를 투여한 호나자그룹에서 재발사례가 전혀 관찰되지 않았을 뿐 아니라 이 같은 효과는 평균 90주에 걸친 치료기간 동안에도 지속적으로 나타났다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 희귀하지만 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

척추와 시각신경을 포함한 중추신경계에 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

대부분의 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 예측할 수 없는 증상 재발을 경험하고 있는 형편인데, 이처럼 증상이 재발하면 신경계 제 증상 또는 기존 신경계 증상들의 악화가 수반된다.

이렇게 수반된 증상들은 중증으로 나타나고 재발할 수 있는 데다 영구적인 장애로 이어질 수도 있는 것으로 알려져 있다.

EU 각국에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애를 진단받은 성인환자 수는 줄잡아 6,000명 정도로 추정되고 있다.

독일 뒤셀도르프 소재 하인리히-하이네대학 의학부의 오르한 악타스 교수(신경의학)는 “시신경 척수염 스펙트럼 장애가 한차례만 재발하더라도 시력상실, 만성통증 및 마비 등 장기적으로 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 까닭에 재발을 예방하고 최적의 증상관리를 가능케 해 줄 새롭고 혁신적인 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라고 강조했다.

악타스 교수는 뒤이어 “임상 3상 ‘CHAMPION-NMOSD 시험’에서 관찰된 지속저인 재발 위험성의 감소는 이 장기지속형 C5 보체 저해제가 시신경 척수염 스펙트럼 장애 커뮤니티에 미칠 중요한 역할을 뒷받침하는 것”이라고 풀이했다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업이자 아스트라제네카社의 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “오늘 긍정적인 의견이 제시된 것이 희귀 신경계 질환 환자들의 치료결과를 바꿔놓기 위해 우리가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이자 시신경 척수염 스펙트럼 장애에서 삶을 바꿔놓을 수 있는 재발 위험성을 낮추는 데 C5 보체 억제가 미칠 수 있는 예외적인 효능의 중요성을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

두노이어 대표는 또 “항 아쿠아포린-4 항체 양성을 나타내는 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들에게 ‘울토미리스’가 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체 저해제로 자리매김하면서 재발 위험성을 배제하고, 8주 간격으로 1회 투여하는 간편한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

이에 따라 EU 집행위원회와 긴밀하게 협력해 ‘울토미리스’가 비단 EU 뿐 아니라 세계 각국의 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 두노이어 대표는 다짐했다.

한편 시험에서 ‘울토미리스’의 전체적인 안전성 및 내약성은 앞서 진행되었던 임상시험례들과 실제 임상현장에서 확보된 내용과 궤를 같이했다.

이와 함께 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 ‘코로나19’, 두통, 요통, 관절통 및 요로감염증 등이 보고됐다.

하지만 ‘코로나19’의 경우 예외없이 중증으로 수반되지 않았던 데다 ‘울토미리스’와 직접적인 관련성은 없었던 것으로 추정됐다.

‘울토미리스’의 시신경 척수염 스펙트럼 장애 적응증 추가 신청 건은 현재 미국과 일본을 포함한 세계 각국의 보건당국들에 의해 심사가 진행 중이다.