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희귀 신경퇴행성 운동실조 질환 신약 FDA 허가
첫 프리드리히 운동실조증 경구치료제 ‘스카이클라리스’
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.03.02 09:51
미국 텍사스州 댈러스 인근도시 플레이노에 소재한 중증질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리아타 파마슈티컬스社(Reata Pharmaceuticals)는 자사의 16세 이상 청소년 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자 치료제 ‘스카이클라리스’(Skyclarys: 오마벨록솔론)가 FDA의 허가를 취득했다고 2월 28일 공표했다.
허가를 취득함에 따라 리아타 파마슈티컬스는 FDA로부터 1건의 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 지급받았다.
리아타 파마슈티컬스社의 워렌 허프 대표는 “프리드리히 운동실조증을 적응증으로 하는 최초의 치료제로 ‘스카이클라리스’가 발매를 승인받은 것은 환자들 뿐 아니라 환자가족들과 환자보호자들을 위해서도 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이번 승인이 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 부재한 중증질환 환자들을 위해 새로운 치료제를 개발‧발매하는 데 사세를 집중해 오고 있는 리아타 파마슈티컬스의 입장에서 보더라도 전환적인(transformative) 성과라 할 수 있을 것”이라며 “빠른 시일 내에 적합한 환자들에게 ‘스카이클라리스’가 공급될 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
이와 관련, 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia)은 통상적으로 청소년기에 진단이 이루어지고 있는 초희귀 유전성 신경퇴행성 질환의 하나로 알려져 있다.
프리드리히 운동실조증 환자들은 운동 조정능력의 진행성 상실과 근육약화, 피로 등의 증상들이 나타남에 따라 점진적인 운동불능으로 이어져 10대 또는 20대 초반에 이르면 휠체어에 의존하게 되는 데다 사망으로 이어지는 것으로 알려져 있다.
현재 미국 내 프리드리히 운동실조증 환자 수는 5,000명 정도로 추정되고 있다.
캘리포니아대학 로스앤젤레스캠퍼스(UCLA) 의과대학의 수잔 펄먼 교수(신경의학)는 “프리드리히 운동실조증이 쇠약성 신경근 장애의 일종이어서 이동성과 독립성이 점진적으로 상실된다”면서 “이번에 ‘스카이클라리스’가 허가를 취득한 것은 프리드리히 운동실조증의 치료에 중요한 진일보가 이루어진 것이자 특별히 이 초희귀‧진행성 질환 환자들을 위해 허가를 취득한 첫 번째 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라고 설명했다.
‘스카이클라리스’는 ‘MOXIe Part 2 시험’에서 도출된 효능‧안전성 자료와 이 시험의 개방표지 연장시험 결과를 사후 성향매칭(Propensity-Matched) 분석한 자료를 근거로 이번에 허가를 취득했다.
‘MOXIe Part 2 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 시험례이다.
이 시험에서 프리드리히 운동실조증을 진단받았고 착수시점에서 ‘개정 프리드리히 운동실조증 등급’(mFARS) 점수가 20~80점 사이로 나타난 환자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘스카이클라리스’ 150mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용했다.
시험의 일차적인 목표는 심한 평발을 나타내지 않는 환자들을 대상으로 mFARS 점수를 적용해 착수시점과 48주차의 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
mFARS는 환자의 기능을 평가하기 위한 임상척도의 하나로 임상시험에서 개발이 진행 중인 프리드리히 운동실조증 치료제의 효능을 평가하는 데 사용되고 있다.
시험에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 48주차에 평가했을 때 mFARS 점수가 통계적으로 괄목할 만하게 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.
플라시보 대조그룹과 비교했을 때 두 그룹의 점수격차가 -2.41점으로 집계되었던 것.
‘MOXIe Part 2 시험’에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 20% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 구역, 복통, 피로, 설사 및 근골격계 통증 등이 관찰됐다.
한편 ‘스카이클라리스’는 FDA로부터 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로 지정을 거친 끝에 이번에 허가관문을 통과했다.
유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 현재 ‘스카이클라리스’에 대한 심사를 진행 중이다.
허가를 취득함에 따라 리아타 파마슈티컬스는 FDA로부터 1건의 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 지급받았다.
리아타 파마슈티컬스社의 워렌 허프 대표는 “프리드리히 운동실조증을 적응증으로 하는 최초의 치료제로 ‘스카이클라리스’가 발매를 승인받은 것은 환자들 뿐 아니라 환자가족들과 환자보호자들을 위해서도 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이번 승인이 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 부재한 중증질환 환자들을 위해 새로운 치료제를 개발‧발매하는 데 사세를 집중해 오고 있는 리아타 파마슈티컬스의 입장에서 보더라도 전환적인(transformative) 성과라 할 수 있을 것”이라며 “빠른 시일 내에 적합한 환자들에게 ‘스카이클라리스’가 공급될 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
이와 관련, 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia)은 통상적으로 청소년기에 진단이 이루어지고 있는 초희귀 유전성 신경퇴행성 질환의 하나로 알려져 있다.
프리드리히 운동실조증 환자들은 운동 조정능력의 진행성 상실과 근육약화, 피로 등의 증상들이 나타남에 따라 점진적인 운동불능으로 이어져 10대 또는 20대 초반에 이르면 휠체어에 의존하게 되는 데다 사망으로 이어지는 것으로 알려져 있다.
현재 미국 내 프리드리히 운동실조증 환자 수는 5,000명 정도로 추정되고 있다.
캘리포니아대학 로스앤젤레스캠퍼스(UCLA) 의과대학의 수잔 펄먼 교수(신경의학)는 “프리드리히 운동실조증이 쇠약성 신경근 장애의 일종이어서 이동성과 독립성이 점진적으로 상실된다”면서 “이번에 ‘스카이클라리스’가 허가를 취득한 것은 프리드리히 운동실조증의 치료에 중요한 진일보가 이루어진 것이자 특별히 이 초희귀‧진행성 질환 환자들을 위해 허가를 취득한 첫 번째 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라고 설명했다.
‘스카이클라리스’는 ‘MOXIe Part 2 시험’에서 도출된 효능‧안전성 자료와 이 시험의 개방표지 연장시험 결과를 사후 성향매칭(Propensity-Matched) 분석한 자료를 근거로 이번에 허가를 취득했다.
‘MOXIe Part 2 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 시험례이다.
이 시험에서 프리드리히 운동실조증을 진단받았고 착수시점에서 ‘개정 프리드리히 운동실조증 등급’(mFARS) 점수가 20~80점 사이로 나타난 환자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘스카이클라리스’ 150mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용했다.
시험의 일차적인 목표는 심한 평발을 나타내지 않는 환자들을 대상으로 mFARS 점수를 적용해 착수시점과 48주차의 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
mFARS는 환자의 기능을 평가하기 위한 임상척도의 하나로 임상시험에서 개발이 진행 중인 프리드리히 운동실조증 치료제의 효능을 평가하는 데 사용되고 있다.
시험에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 48주차에 평가했을 때 mFARS 점수가 통계적으로 괄목할 만하게 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.
플라시보 대조그룹과 비교했을 때 두 그룹의 점수격차가 -2.41점으로 집계되었던 것.
‘MOXIe Part 2 시험’에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 20% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 구역, 복통, 피로, 설사 및 근골격계 통증 등이 관찰됐다.
한편 ‘스카이클라리스’는 FDA로부터 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로 지정을 거친 끝에 이번에 허가관문을 통과했다.
유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 현재 ‘스카이클라리스’에 대한 심사를 진행 중이다.
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희귀 신경퇴행성 운동실조 질환 신약 FDA 허가
첫 프리드리히 운동실조증 경구치료제 ‘스카이클라리스’
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.03.02 09:51
미국 텍사스州 댈러스 인근도시 플레이노에 소재한 중증질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리아타 파마슈티컬스社(Reata Pharmaceuticals)는 자사의 16세 이상 청소년 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자 치료제 ‘스카이클라리스’(Skyclarys: 오마벨록솔론)가 FDA의 허가를 취득했다고 2월 28일 공표했다.
허가를 취득함에 따라 리아타 파마슈티컬스는 FDA로부터 1건의 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 지급받았다.
리아타 파마슈티컬스社의 워렌 허프 대표는 “프리드리히 운동실조증을 적응증으로 하는 최초의 치료제로 ‘스카이클라리스’가 발매를 승인받은 것은 환자들 뿐 아니라 환자가족들과 환자보호자들을 위해서도 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이번 승인이 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 부재한 중증질환 환자들을 위해 새로운 치료제를 개발‧발매하는 데 사세를 집중해 오고 있는 리아타 파마슈티컬스의 입장에서 보더라도 전환적인(transformative) 성과라 할 수 있을 것”이라며 “빠른 시일 내에 적합한 환자들에게 ‘스카이클라리스’가 공급될 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
이와 관련, 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia)은 통상적으로 청소년기에 진단이 이루어지고 있는 초희귀 유전성 신경퇴행성 질환의 하나로 알려져 있다.
프리드리히 운동실조증 환자들은 운동 조정능력의 진행성 상실과 근육약화, 피로 등의 증상들이 나타남에 따라 점진적인 운동불능으로 이어져 10대 또는 20대 초반에 이르면 휠체어에 의존하게 되는 데다 사망으로 이어지는 것으로 알려져 있다.
현재 미국 내 프리드리히 운동실조증 환자 수는 5,000명 정도로 추정되고 있다.
캘리포니아대학 로스앤젤레스캠퍼스(UCLA) 의과대학의 수잔 펄먼 교수(신경의학)는 “프리드리히 운동실조증이 쇠약성 신경근 장애의 일종이어서 이동성과 독립성이 점진적으로 상실된다”면서 “이번에 ‘스카이클라리스’가 허가를 취득한 것은 프리드리히 운동실조증의 치료에 중요한 진일보가 이루어진 것이자 특별히 이 초희귀‧진행성 질환 환자들을 위해 허가를 취득한 첫 번째 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라고 설명했다.
‘스카이클라리스’는 ‘MOXIe Part 2 시험’에서 도출된 효능‧안전성 자료와 이 시험의 개방표지 연장시험 결과를 사후 성향매칭(Propensity-Matched) 분석한 자료를 근거로 이번에 허가를 취득했다.
‘MOXIe Part 2 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 시험례이다.
이 시험에서 프리드리히 운동실조증을 진단받았고 착수시점에서 ‘개정 프리드리히 운동실조증 등급’(mFARS) 점수가 20~80점 사이로 나타난 환자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘스카이클라리스’ 150mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용했다.
시험의 일차적인 목표는 심한 평발을 나타내지 않는 환자들을 대상으로 mFARS 점수를 적용해 착수시점과 48주차의 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
mFARS는 환자의 기능을 평가하기 위한 임상척도의 하나로 임상시험에서 개발이 진행 중인 프리드리히 운동실조증 치료제의 효능을 평가하는 데 사용되고 있다.
시험에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 48주차에 평가했을 때 mFARS 점수가 통계적으로 괄목할 만하게 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.
플라시보 대조그룹과 비교했을 때 두 그룹의 점수격차가 -2.41점으로 집계되었던 것.
‘MOXIe Part 2 시험’에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 20% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 구역, 복통, 피로, 설사 및 근골격계 통증 등이 관찰됐다.
한편 ‘스카이클라리스’는 FDA로부터 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로 지정을 거친 끝에 이번에 허가관문을 통과했다.
유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 현재 ‘스카이클라리스’에 대한 심사를 진행 중이다.
허가를 취득함에 따라 리아타 파마슈티컬스는 FDA로부터 1건의 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 지급받았다.
리아타 파마슈티컬스社의 워렌 허프 대표는 “프리드리히 운동실조증을 적응증으로 하는 최초의 치료제로 ‘스카이클라리스’가 발매를 승인받은 것은 환자들 뿐 아니라 환자가족들과 환자보호자들을 위해서도 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이번 승인이 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 부재한 중증질환 환자들을 위해 새로운 치료제를 개발‧발매하는 데 사세를 집중해 오고 있는 리아타 파마슈티컬스의 입장에서 보더라도 전환적인(transformative) 성과라 할 수 있을 것”이라며 “빠른 시일 내에 적합한 환자들에게 ‘스카이클라리스’가 공급될 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
이와 관련, 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia)은 통상적으로 청소년기에 진단이 이루어지고 있는 초희귀 유전성 신경퇴행성 질환의 하나로 알려져 있다.
프리드리히 운동실조증 환자들은 운동 조정능력의 진행성 상실과 근육약화, 피로 등의 증상들이 나타남에 따라 점진적인 운동불능으로 이어져 10대 또는 20대 초반에 이르면 휠체어에 의존하게 되는 데다 사망으로 이어지는 것으로 알려져 있다.
현재 미국 내 프리드리히 운동실조증 환자 수는 5,000명 정도로 추정되고 있다.
캘리포니아대학 로스앤젤레스캠퍼스(UCLA) 의과대학의 수잔 펄먼 교수(신경의학)는 “프리드리히 운동실조증이 쇠약성 신경근 장애의 일종이어서 이동성과 독립성이 점진적으로 상실된다”면서 “이번에 ‘스카이클라리스’가 허가를 취득한 것은 프리드리히 운동실조증의 치료에 중요한 진일보가 이루어진 것이자 특별히 이 초희귀‧진행성 질환 환자들을 위해 허가를 취득한 첫 번째 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라고 설명했다.
‘스카이클라리스’는 ‘MOXIe Part 2 시험’에서 도출된 효능‧안전성 자료와 이 시험의 개방표지 연장시험 결과를 사후 성향매칭(Propensity-Matched) 분석한 자료를 근거로 이번에 허가를 취득했다.
‘MOXIe Part 2 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 시험례이다.
이 시험에서 프리드리히 운동실조증을 진단받았고 착수시점에서 ‘개정 프리드리히 운동실조증 등급’(mFARS) 점수가 20~80점 사이로 나타난 환자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘스카이클라리스’ 150mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용했다.
시험의 일차적인 목표는 심한 평발을 나타내지 않는 환자들을 대상으로 mFARS 점수를 적용해 착수시점과 48주차의 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
mFARS는 환자의 기능을 평가하기 위한 임상척도의 하나로 임상시험에서 개발이 진행 중인 프리드리히 운동실조증 치료제의 효능을 평가하는 데 사용되고 있다.
시험에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 48주차에 평가했을 때 mFARS 점수가 통계적으로 괄목할 만하게 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.
플라시보 대조그룹과 비교했을 때 두 그룹의 점수격차가 -2.41점으로 집계되었던 것.
‘MOXIe Part 2 시험’에서 ‘스카이클라리스’를 사용해 치료한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 20% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 구역, 복통, 피로, 설사 및 근골격계 통증 등이 관찰됐다.
한편 ‘스카이클라리스’는 FDA로부터 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로 지정을 거친 끝에 이번에 허가관문을 통과했다.
유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 현재 ‘스카이클라리스’에 대한 심사를 진행 중이다.
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