리스큐어바이오사이언시스(이하 리스큐어)는 개발 중인 원발경화성담관염(Primary sclerosing cholangitis, PSC) 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

이달 1일 미국 FDA는 리스큐어의 마이크로바이옴 치료제인 LB-P8을 원발경화성담관염 치료를 위한 희귀의약품(Orphan drug designation, ODD)으로 지정했음을 통보했다. 회사 측에 따르면 해당 신약 후보물질은 마이크로바이옴 PSC 치료제 분야에서는 처음 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미충족 의료수요(unmet medical needs)가 높은 희귀 질환을 타깃으로 신약을 개발하도록 지원하고, 성공 시 다양한 혜택을 제공하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 임상보조금 지원, 동일 계열 제품 중 첫 시판 허가 시 7년간 시장 독점과 임상2상 이후 조건부 판매 등 혜택이 제공된다. 또한 전체 약물 개발 계획 설계 시 FDA로부터 지원을 받게 됨으로써 신약 개발 성공 가능성이 한층 높아지게 된다.

원발경화성담관염(PSC)은 원인 미상의 간 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 담즙 정체성 간 질환이다. 염증은 담즙의 흐름을 막아, 간경화와 간암으로 이어질 수 있다. 현재까지 치료제가 없으며, 간이식만이 유일한 치료법이다. 리스큐어는 Mayo clinic과의 공동연구를 통해 해당 질병의 치료 효과를 동물실험에서 입증한 바 있다.

이에 따라 글로벌 빅파마들은 희귀의약품 파이프라인을 보유하고 있는 기업들을 인수하면서 희귀질환 치료제 개발에도 박차를 가하고 있다. 화이자는 지난 8월 희귀질환 치료제 전문 제조기업인 글로벌블러드테라퓨틱스를, 아스트라제네카는 지난해 희귀질환 치료제 전문 바이오텍인 알렉시온을 인수했다. 이밖에 사노피, 다케다, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS), 노바티스, 머크 등도 희귀의약품 개발기업을 인수하면서 희귀질환 파이프라인을 강화하는 중이다.

리스큐어의 진화섭 대표는 “Mayo Clinic과 공동 연구개발중인 해당 신약후보물질은 최근 미국간학회에서 구두 발표 및 Best of Liver Meeting에 선정된 후보물질이고, PSC뿐 아니라 NASH등 다양한 질환에 대해 비임상단계에서 유의미한 효능을 확보했다"며 "얼마전 글로벌 임상 1상까지 성공적으로 마무리했고, 이번 FDA에서 희귀의약품으로 지정을 받은 만큼 시장의 기대를 충족시키기 위해 미국 임상 2상 진입도 예정대로 순조롭게 진행될 것”이라고 밝혔다.