“암젠의 폐암 신약 소토라십(Sotorasib)은 FDA로부터 2년 11개월 만에 초스피드로 승인됐다. 기존 8~9년이 소요되는 개발 기간을 획기적으로 단축한 것이다. 이는 정확한 언맷니즈 타깃을 기반으로 한 종합임상개발 전략이 만들어 낸 역사적인 성과다.”
 

 
메디라마 황선진 부사장은 지난 21일 화성시 동탄 우정바이오신약클러스터에서 열린 '임상개발 A to Z, 한 번에 이해하기' 세미나를 통해 신약개발 성공에서 언맷니즈(Unmet Medical Need)의 중요성에 대해 이같이 강조했다. 

메디라마는 지난해 8월 설립된 임상개발 및 R&D 컨설팅 전문 기업이다. 황 부사장은 메디라마 최고과학책임자로 임상개발본부를 총괄하고 있다. 황 부사장은 의사과학자로 한국MSD 의학부와 길리어드 사이언스 메디컬 디렉터, 메드팩토 최고의학책임자를 역임한 임상개발 전문가다.

언맷니즈(Unmet Medical Need)는 질병에 대한 치료(의약품) 및 진단방법이 없거나, 부족한 상태인 미충족 의료 수요를 뜻한다. 신약개발에서 언맷니즈의 중요성이 강조되는 이유는 지난해 6월 7일 FDA로부터 조건부 승인된 바이오젠·에자이의 애드유헬름(아두카누맙)을 예로 들 수 있다. 전 세계적인 고령화로 알츠하이머병 환자는 증가하고 있으나, 마땅한 치료제가 없는 상황에서 애드유헬름이 알츠하이머병에 유효성이 일부 확인됐고, 이에 따라 FDA의 신속 심사 트랙을 통해 다른 신약보다 '관대하고 신속하게' 승인됐다.

애드유헬름이 대체 치료제가 있는 질환의 신약이었다면, 유효성과 관련해 승인이 어려웠겠지만, FDA에서 강조하는 언맷니즈를 충족해 조건부 승인된 것이다. 이렇게 신약개발에서 언맷니즈는 승인을 판가름하는 지표로 작용하고 있어, 그 중요성이 더욱 강조되고 있다.
 

▲우정바이오 '임상개발 A to Z, 한 번에 이해하기' 세미나 현장.(사진=권혁진 기자)

황 부사장은 글로벌 규제기관에서는 언맷니즈 규정(Defining)을 크게 ▲대체 치료 여부(Alternative Treatment) ▲질환의 위중 정도(Disease severity) ▲환자 수(Patient Population)를 기준으로 설정하고 있다고 설명했다.

그는 "EMA는 의약기업, 정부, 환자, 규제기관, Payer(건강보험 지불자)와 같은 이해관계자와 함께 회의를 통해 언맷니즈를 규정하고 있다”라며 "세 가지 기준이 충족되는 부분은 사회적 미충족 의료수요(Societal unmet medical need)로, 환자 수는 상당히 적지만 위중한 질환이면서 현존하는 치료가 만족스럽지 않은 부분은 개별적 미충족 의료수요(Individual unmet medical need)로 정하고 있다”고 덧붙였다.

이어 “특히 세 가지 요소 중, 질환의 위중을 언맷니즈 판단의 가장 중요한 요소로 보고 있고, 치료법이 적은 희귀 질환이 상대적으로 더 높은 언맷니즈를 갖고 있다고 판단하고 있다”라며 “국가와 규제기관에서 언맷니즈로 인식하는 질환을 타깃해 신약을 개발한다면, 승인받을 가능성을 끌어올릴 수 있을 것”이라고 강조했다.

실제 EU 유럽연합 위원회(European Commission)에 지난 2020년 11월 25일 입법이 채택된 '유럽을 위한 제약 전략(Pharmaceutical strategy for Europe)'에는 언맷니즈의 해결이 중점사항으로 기재됐다.

황 부사장은 “EU는 언맷니즈 중에서도 경제성이 낮은 희귀질환 치료를 중대한 사항으로 강조하고 있다”라며 “이를 위해 환자와 의료시스템에 요구에 맞는 연구를 우선으로 검토하고, 지식재산권을 포함한 인센티브 제도도 개혁하는 추세”라고 설명했다.

이어 “FDA의 신속 승인 제도를 통해서도 여러 신약들이 신속하게 승인되고 있다”라며 “신약개발 기업은 언맷니즈 타깃 설정을 기반으로 한 종합적인 임상개발 전략 설정에 집중해야 한다”고 말했다.

한편 이번 세미나는 우정바이오가 메디라마, 씨엔알리서치와 함께 신약개발 기업들의 고충을 해결하고자 기획됐다. 다음달 25일에는 메디라마 문한림 대표이사가 '면역항암제 개발(Immune oncology drug development)'을 주제로 세미나를 진행한다.

또한 오는 25일에는 우정바이오와 법무법인 태평양이 '바이오 벤처를 위한 법률 세미나'를 개최한다. 참가 신청은 우정바이오신약클러스터 홈페이지에서 할 수 있다.