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새 경구 루게릭병 치료제 FDA 허가관문 통과
美 애밀릭스 파마 페닐부티레이트+타우루소디올 제제
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.09.30 11:26
FDA가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘렐리브리오’(Relyvrio: 페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)의 발매를 승인했다고 29일 공표했다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “이번 결정으로 현재까지 치유가 불가하고 생명을 위협하는 질환의 일종으로 꼽히는 근위축성 측삭경화증을 치료하는 데 중요한 또 하나의 대안을 선보일 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제들의 추가적인 개발을 촉진하기 위해 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
근위축성 측삭경화증이란 수의근(隨意筋)을 조절하는 신경세포들을 공격해 사멸에 이르게 하는 희귀질환의 일종을 말한다.
수의근은 씹기, 걷기, 호흡하기 및 말하기 등의 운동을 가능케 하는 근육이다.
근위축성 측삭경화증은 신경이 활발하게 움직이도록 하는 작용을 상실해 근육쇠퇴를 유발하로, 이로 인해 마비로 이어지게 하는 특성을 나타낸다.
진행성 질환의 일종이어서 시간이 지남에 따라 증상이 지속적으로 악화된다는 특성 또한 빼놓을 수 없다.
전체 환자들의 90% 이상이 산발성 질환으로 근위축성 측삭경화증을 나타내 가족병력과는 무관한 것으로 사료되고 있다.
대부분의 환자들은 처음 증상이 나타나기 시작한 후 3~5년 이내에 호흡부전으로 인해 사망에 이르는 것이 통례이다.
현재 미국에서는 매년 5,000명 가까운 환자들이 근위축성 측삭경화증을 진단받고 있는 가운데 미국 내 전체 환자 수는 20,000~2만9,000명 정도로 추정되고 있다.
‘렐리브리오’는 한 팩(packet)을 상온의 8온스 물과 함께 경구복용하는 제제이지만, 경관삽입을 통해 투여될 수도 있다.
처음 3주 동안 ‘렐리브리오’의 권고용량은 하루 한 팩(페닐부티레이트 나트륨 3g+타우루소디올 1g)이며, 3주 후부터 하루 2팩으로 증량을 필요로 한다. 식사에 앞서 복용할 수도 있다.
‘렐리브리오’가 근위축성 측삭경화증에 나타내는 효능은 1건의 24주, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹 임상시험을 통해 입증됐다.
이 시험에 충원된 137명의 성인 근위축성 측삭경화증 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘렐리브리오’ 또는 플라시보를 복용했다.
그 결과 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 일상기능의 임상적 평가에서 감퇴속도가 플라시보 대조그룹에 비해 둔화된 것으로 나타났다.
이와 함께 사후 장기분석에서 도출된 총 생존기간을 보면 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 생존기간이 연장된 것으로 분석됐다.
‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 15% 이상 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 설사, 복통, 구역 및 상기도 감염증 등이 수반됐다.
‘렐리브리오’가 담즙산의 일종인 타우루소디올을 포함하고 있는 관계로 담즙산 순환에 관여하는 증상을 나타내는 환자들의 경우 설사 증상이 악화될 수 있다.
여기에 해당하는 환자들은 ‘렐리브리오’ 복용에 앞서 의사와 상담을 고려해야 한다.
한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘렐리브리오’의 발매를 승인했다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “이번 결정으로 현재까지 치유가 불가하고 생명을 위협하는 질환의 일종으로 꼽히는 근위축성 측삭경화증을 치료하는 데 중요한 또 하나의 대안을 선보일 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제들의 추가적인 개발을 촉진하기 위해 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
근위축성 측삭경화증이란 수의근(隨意筋)을 조절하는 신경세포들을 공격해 사멸에 이르게 하는 희귀질환의 일종을 말한다.
수의근은 씹기, 걷기, 호흡하기 및 말하기 등의 운동을 가능케 하는 근육이다.
근위축성 측삭경화증은 신경이 활발하게 움직이도록 하는 작용을 상실해 근육쇠퇴를 유발하로, 이로 인해 마비로 이어지게 하는 특성을 나타낸다.
진행성 질환의 일종이어서 시간이 지남에 따라 증상이 지속적으로 악화된다는 특성 또한 빼놓을 수 없다.
전체 환자들의 90% 이상이 산발성 질환으로 근위축성 측삭경화증을 나타내 가족병력과는 무관한 것으로 사료되고 있다.
대부분의 환자들은 처음 증상이 나타나기 시작한 후 3~5년 이내에 호흡부전으로 인해 사망에 이르는 것이 통례이다.
현재 미국에서는 매년 5,000명 가까운 환자들이 근위축성 측삭경화증을 진단받고 있는 가운데 미국 내 전체 환자 수는 20,000~2만9,000명 정도로 추정되고 있다.
‘렐리브리오’는 한 팩(packet)을 상온의 8온스 물과 함께 경구복용하는 제제이지만, 경관삽입을 통해 투여될 수도 있다.
처음 3주 동안 ‘렐리브리오’의 권고용량은 하루 한 팩(페닐부티레이트 나트륨 3g+타우루소디올 1g)이며, 3주 후부터 하루 2팩으로 증량을 필요로 한다. 식사에 앞서 복용할 수도 있다.
‘렐리브리오’가 근위축성 측삭경화증에 나타내는 효능은 1건의 24주, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹 임상시험을 통해 입증됐다.
이 시험에 충원된 137명의 성인 근위축성 측삭경화증 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘렐리브리오’ 또는 플라시보를 복용했다.
그 결과 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 일상기능의 임상적 평가에서 감퇴속도가 플라시보 대조그룹에 비해 둔화된 것으로 나타났다.
이와 함께 사후 장기분석에서 도출된 총 생존기간을 보면 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 생존기간이 연장된 것으로 분석됐다.
‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 15% 이상 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 설사, 복통, 구역 및 상기도 감염증 등이 수반됐다.
‘렐리브리오’가 담즙산의 일종인 타우루소디올을 포함하고 있는 관계로 담즙산 순환에 관여하는 증상을 나타내는 환자들의 경우 설사 증상이 악화될 수 있다.
여기에 해당하는 환자들은 ‘렐리브리오’ 복용에 앞서 의사와 상담을 고려해야 한다.
한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘렐리브리오’의 발매를 승인했다.
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루게릭병 치료제 ‘AMX0035’ FDA 자문위 지지
2022-09-08 11:05
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- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.09.30 11:26
FDA가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘렐리브리오’(Relyvrio: 페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)의 발매를 승인했다고 29일 공표했다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “이번 결정으로 현재까지 치유가 불가하고 생명을 위협하는 질환의 일종으로 꼽히는 근위축성 측삭경화증을 치료하는 데 중요한 또 하나의 대안을 선보일 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제들의 추가적인 개발을 촉진하기 위해 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
근위축성 측삭경화증이란 수의근(隨意筋)을 조절하는 신경세포들을 공격해 사멸에 이르게 하는 희귀질환의 일종을 말한다.
수의근은 씹기, 걷기, 호흡하기 및 말하기 등의 운동을 가능케 하는 근육이다.
근위축성 측삭경화증은 신경이 활발하게 움직이도록 하는 작용을 상실해 근육쇠퇴를 유발하로, 이로 인해 마비로 이어지게 하는 특성을 나타낸다.
진행성 질환의 일종이어서 시간이 지남에 따라 증상이 지속적으로 악화된다는 특성 또한 빼놓을 수 없다.
전체 환자들의 90% 이상이 산발성 질환으로 근위축성 측삭경화증을 나타내 가족병력과는 무관한 것으로 사료되고 있다.
대부분의 환자들은 처음 증상이 나타나기 시작한 후 3~5년 이내에 호흡부전으로 인해 사망에 이르는 것이 통례이다.
현재 미국에서는 매년 5,000명 가까운 환자들이 근위축성 측삭경화증을 진단받고 있는 가운데 미국 내 전체 환자 수는 20,000~2만9,000명 정도로 추정되고 있다.
‘렐리브리오’는 한 팩(packet)을 상온의 8온스 물과 함께 경구복용하는 제제이지만, 경관삽입을 통해 투여될 수도 있다.
처음 3주 동안 ‘렐리브리오’의 권고용량은 하루 한 팩(페닐부티레이트 나트륨 3g+타우루소디올 1g)이며, 3주 후부터 하루 2팩으로 증량을 필요로 한다. 식사에 앞서 복용할 수도 있다.
‘렐리브리오’가 근위축성 측삭경화증에 나타내는 효능은 1건의 24주, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹 임상시험을 통해 입증됐다.
이 시험에 충원된 137명의 성인 근위축성 측삭경화증 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘렐리브리오’ 또는 플라시보를 복용했다.
그 결과 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 일상기능의 임상적 평가에서 감퇴속도가 플라시보 대조그룹에 비해 둔화된 것으로 나타났다.
이와 함께 사후 장기분석에서 도출된 총 생존기간을 보면 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 생존기간이 연장된 것으로 분석됐다.
‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 15% 이상 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 설사, 복통, 구역 및 상기도 감염증 등이 수반됐다.
‘렐리브리오’가 담즙산의 일종인 타우루소디올을 포함하고 있는 관계로 담즙산 순환에 관여하는 증상을 나타내는 환자들의 경우 설사 증상이 악화될 수 있다.
여기에 해당하는 환자들은 ‘렐리브리오’ 복용에 앞서 의사와 상담을 고려해야 한다.
한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘렐리브리오’의 발매를 승인했다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “이번 결정으로 현재까지 치유가 불가하고 생명을 위협하는 질환의 일종으로 꼽히는 근위축성 측삭경화증을 치료하는 데 중요한 또 하나의 대안을 선보일 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제들의 추가적인 개발을 촉진하기 위해 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
근위축성 측삭경화증이란 수의근(隨意筋)을 조절하는 신경세포들을 공격해 사멸에 이르게 하는 희귀질환의 일종을 말한다.
수의근은 씹기, 걷기, 호흡하기 및 말하기 등의 운동을 가능케 하는 근육이다.
근위축성 측삭경화증은 신경이 활발하게 움직이도록 하는 작용을 상실해 근육쇠퇴를 유발하로, 이로 인해 마비로 이어지게 하는 특성을 나타낸다.
진행성 질환의 일종이어서 시간이 지남에 따라 증상이 지속적으로 악화된다는 특성 또한 빼놓을 수 없다.
전체 환자들의 90% 이상이 산발성 질환으로 근위축성 측삭경화증을 나타내 가족병력과는 무관한 것으로 사료되고 있다.
대부분의 환자들은 처음 증상이 나타나기 시작한 후 3~5년 이내에 호흡부전으로 인해 사망에 이르는 것이 통례이다.
현재 미국에서는 매년 5,000명 가까운 환자들이 근위축성 측삭경화증을 진단받고 있는 가운데 미국 내 전체 환자 수는 20,000~2만9,000명 정도로 추정되고 있다.
‘렐리브리오’는 한 팩(packet)을 상온의 8온스 물과 함께 경구복용하는 제제이지만, 경관삽입을 통해 투여될 수도 있다.
처음 3주 동안 ‘렐리브리오’의 권고용량은 하루 한 팩(페닐부티레이트 나트륨 3g+타우루소디올 1g)이며, 3주 후부터 하루 2팩으로 증량을 필요로 한다. 식사에 앞서 복용할 수도 있다.
‘렐리브리오’가 근위축성 측삭경화증에 나타내는 효능은 1건의 24주, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹 임상시험을 통해 입증됐다.
이 시험에 충원된 137명의 성인 근위축성 측삭경화증 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘렐리브리오’ 또는 플라시보를 복용했다.
그 결과 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 일상기능의 임상적 평가에서 감퇴속도가 플라시보 대조그룹에 비해 둔화된 것으로 나타났다.
이와 함께 사후 장기분석에서 도출된 총 생존기간을 보면 ‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 생존기간이 연장된 것으로 분석됐다.
‘렐리브리오’를 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 15% 이상 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 설사, 복통, 구역 및 상기도 감염증 등이 수반됐다.
‘렐리브리오’가 담즙산의 일종인 타우루소디올을 포함하고 있는 관계로 담즙산 순환에 관여하는 증상을 나타내는 환자들의 경우 설사 증상이 악화될 수 있다.
여기에 해당하는 환자들은 ‘렐리브리오’ 복용에 앞서 의사와 상담을 고려해야 한다.
한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘렐리브리오’의 발매를 승인했다.
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