근긴장성 이영양증 치료제 FDA 임상 부분보류
美 애비디티 ‘AOC 1001’ 신규 피험자 충원 일시 중단
입력 2022.09.28 10:31
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미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 새로운 계열의 RNA 치료제 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs) 개발 전문 제약기업 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)는 FDA가 임상 1/2상 ‘MARINA 시험’을 부분보류 조치했다고 27일 공표했다.

‘MARINA 시험’은 성인 제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제로 개발이 진행 중인 ‘AOC 1001’의 효능을 평가하기 위해 진행 중인 임상시험례이다.

현재 ‘MARINA 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험인 ‘MARINA-OLE 시험’에는 총 40명에 육박하는 피험자들이 참여하고 있다.

이날 애비디티 바이오사이언스 측에 따르면 ‘MARINA 시험’에 충원된 전체 피험자들은 ‘AOC 1001’ 투여그룹으로 분류되었든, 또는 플라시보 대조그룹으로 분류되었든 계속 투여가 이루어지게 된다.

다만 임상시험 부분보류 조치가 해소될 때까지 추가적인 피험자 충원 및 등록은 진행되지 못한다.

‘MARINA 시험’의 전체 피험자들은 ‘MARINA-OLE 시험’으로 참여 대상 시험이 변경된 가운데 당초 예정대로 ‘AOC 1001’을 투여받게 된다.

제 1형 근긴장성 이영양증은 과소평가되어 왔지만, 진행성을 띄는 데다 치명적일 수도 있는 신경근육 장애의 일종으로 알려져 있다.

현재까지 제 1형 근긴장성 이영양증 치료제로 허가를 취득한 치료대안은 부재한 형편이다.

임상시험 부분보류 조치는 ‘MARINA 시험’에 참여해 ‘AOC 1001’ 4mg/kg을 투여받은 그룹에 포함되었던 1명의 피험자에게서 중증 부작용이 수반된 것으로 나타남에 따라 취해진 것이다.

애비디티 바이오사이언스 측은 FDA와 긴밀한 협력을 진행하고 있는 가운데 임상시험 연구자들이 중증 부작용이 수반된 원인을 찾고 있다.

이날 이배디티 바이오사이언스 측은 새로운 피험자 충원과 관련한 임상시험 부분보류 조치가 빠른 시일 내에 해소될 수 있도록 하기 위해 필요한 모든 조치를 강구하고 있다고 밝혔다.

애비디티 바이오사이언스社의 새러 보이스 대표는 “임상시험에 충원된 피험자들의 안전성은 우리가 최우선 순위를 두고 있는 사안”이라면서 “면밀한 분석작업을 진행 중인 가운데 우리는 FDA와 긴밀한 협력을 진행하고 있고, 임상시험 연구자들이 해당 피험자의 증상 진행상황을 추적조사하면서 빠른 시일 내에 새로운 피험자 충원이 이루어질 수 있도록 힘쓰고 있다”고 말했다.

보이스 대표는 뒤이어 “우리는 제 1형 근긴장성 이영양증 커뮤니티와 함께 효과적인 치료제를 시급하게 필요로 한다는 긴박감을 공유하고 있다”며 “제 1형 근긴장성 이영양증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 잠재력이 ‘AOC 1001’이 내포되어 있다는 우리의 확신에는 변함이 없다고 단언할 수 있을 것”이라고 강조했다.

4/4분기에 ‘MARINA 시험’에 대한 예비적 평가를 계속 진행할 방침으로 있는 가운데 최근 2건의 임상시험 계획(IND)이 승인된 만큼 현재 우리는 안면견갑(얼굴‧어깨‧팔) 상완근 디스트로피(FSHD) 치료제 ‘AOC 1020’과 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 ‘AOC 1044’가 예정대로 올해 안에 임상시험 단계에 진입할 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.

애비디티 바이오사이언스 측은 4/4분기에 ‘MARINA 시험’에 충원된 전체 피험자들 가운데 절반 가까운 환자들을 대상으로 안전성, 내약성 및 핵심적인 생체지표인자들에 대한 예비적 평가를 진행할 예정이다.
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