“마이크로바이옴 치료제는 우수한 안전성과 다중 표적치료 효과로 단일 치료제들의 한계를 극복할 수 있는 신개념 혁신 신약이다. 세레스테라퓨틱스가 세계 최초로 임상 3상에 성공하며 가치를 증명했고, 임상 2상 중인 고바이오랩의 파이프라인도 기대를 모으고 있다.”

고바이오랩 신용원 CMC 본부장은 '마이크로바이옴 연구 및 치료제의 최신 지견(Recent Advances in Microbiome Research and Therapeutics)'을 주제로 지난 23일 열린 생화학분자생물학회 웨비나에서 이같이 밝혔다. 아울러 신 본부장은 글로벌 마이크로바이옴 치료제 연구개발 현황과 성공 가능성 긍정적으로 평가했다.

이번 행사를 주최한 생화학분자생물학회(KSBMB, 회장 박종훈)는 지난 1948년에 창립된 70년이 넘은 학술단체로, 약 1만 7천 명의 회원 수를 보유한 명실상부한 국내 바이오 분야 최고 학회 중 하나다. 학회는 생명체에서 진행되는 생명 현상을 분자·원자 단위에서 연구해 인류 건강 증진에 기여하고 있다. 특히 과학대중화 사업 및 관련 바이오산업과 연계를 통해 우수한 기술이 실현될 수 있도록 적극 지원하고 있다.

웨비나의 주제인 마이크로바이옴(Microbiome)은 미생물과 생태계 합성어로, 인체 내 공생하는 모든 미생물 군집 또는 군집의 유전정보 전체를 가리킨다. 일각에서는 제2의 장기라고까지 평가한다. 최근 전 세계적으로 마이크로바이옴이 질병의 완화뿐만 아니라 다양한 치료에까지 직접적인 영향을 미친다는 연구결과들이 발표되며, 관련 연구와 임상시험이 급속도로 증가하고 있다.

신용원 본부장은 “마이크로바이옴은 전체 질환의 90%와 연관이 있을 것으로 추정될 만큼, 신체 생리활성과 밀접하게 연관돼 있다”라며 “특히 우수한 안전성과 여러 메커니즘을 통한 다중표적 치료는 새로운 치료 가능성을 제시하고 있고, 다른 모달리티(Modality) 대비 제조가 간단하다는 장점이 있다”고 전했다.

이어 “마이크로바이옴 치료제는 크게 혼합 균주와 단일 균주 형태로 나뉘며, 글로벌 임상 2상 중인 고바이오랩의 파이프라인은 순수 분리 단일 균주 형태다. 해당 균주는 안전성이 매우 우수하며, 제조 및 품질관리가 용이해 시장 경쟁력이 크다”고 덧붙였다.

또한 고바이오랩에서는 독창적인 마이크로바이옴 신약개발 프로세스 구축을 통해 더 우수한 효능을 가진 균주 개발과 이를 바탕으로 임상시험 성공 가능성을 높였다는 입장이다.

신 본부장에 따르면 고바이오랩은 기존 Bench to Human(실험실에서 사람으로 적용) 방식의 신약개발 프로세스에서 벗어난 Human to Human(사람 간 적용) 방식의 신약개발 프로세스를 확립했다. 해당 프로세스는 사람의 질환 마이크로바이옴 분석을 통해 사람으로부터 균주 후보군을 도출하고, 효능 기전을 확인한 후, 다시 사람에게 적용하는 방식이다. 이를 통해 독성시험 면제 또는 간소화가 가능해, 개발 기간과 비용을 절약할 수 있다. 궁극적으로 임상시험 성공 확률이 높아지게 된다. 또한 ▲질환과 마이크로바이옴 간 분석 ▲균주 후보군 도출 ▲효능 기전 확인 단계에 따른 최적화된 스마티움(Smartiome) 플랫폼을 구축해, 효능은 더 높고 기전은 더 명확한 균주를 개발하고 있다.

반면 일각에서는 마이크로바이옴 치료제 유효성에 의문을 제기하고 있다. 그러나 세레스테라퓨틱스(SERES Therapeutics)의 마이크로바이옴 치료제 SER-109가 세계 최초로 임상 3상에 성공하며 논란에 대한 불식을 잠재웠다. SER-109는 3상에서 재발성 장질환(Clostridioides difficile Infection, CDI)의 재발률을 위약 대비 30.2% 감소시켰다.
 

▲생화학분자생물학회 웨비나에서 고바이오랩 신용원 CMC 본부장이 발표하고 있다.(캡쳐=권혁진 기자)

현재 고바이오랩에서는 건선을 적응증으로 하는 KBLP-001의 미국과 호주 임상 2상 투약을 진행하고 있다. 또 염증성장질환을 적응증으로 하는 KBLP-007도 FDA로부터 임상 2상을 승인받았다. 아울러 천식·아토피피부염을 적응증으로 하는 KBLP-002도 임상 1상을 완료해, 내년 FDA에 임상 2상 IND를 신청할 계획이다.

신 본부장은 “지난 2021년 기준, 전 세계 마이크로바이옴 치료제 임상시험은 3상 14건, 2상 49건, 1상 58건이 진행 중인 것으로 추산되고 있다. 이는 최근 3년간 연평균성장률 약 30%에 달하는 수치며, 세레스테라퓨틱스가 임상 3상에 성공함에 따라 열풍은 더 거세질 것"이라며 "이는 고바이오랩에게도 긍정적으로 작용할 것으로 보인다”고 평가했다.