2022년은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받은 수는 가장 적지만 잠재력이 높은 신약들이 승인 받는 해가 될 것이라는 전망이 나왔다.
 
국가신약개발사업단 곽서연 선임연구원은 최근 ‘2022년 상반기 FD 승인 현황’ 보고서를 통해 이와 같이 밝혔다.
 
보고서에 따르면 올해 상반기 FDA로부터 승인을 받은 신약은 ‘신규 물질 허가(New Molecular Entity, NME)’가 12건, ‘생물의약품 허가(Biologics License Applications, BLA)’가 4건 등 총 16건이었다. 이에 보고서는 지난 한해 FDA에서 승인 받은 신약 50건 중 절반이 넘는 27건이 상반기에 승인된 것과 비교했을 때, 올 한해 FDA 승인을 받을 신약의 수는 감소할 것으로 전망했다.
 
곽서연 연구원은 보고서를 통해 “현재 추세라면 최근 5년 동안 가장 적은 수의 신약이 승인되는 해가 될 확률이 높다”고 설명했다.
 
하지만 올해 상반기 승인된 신약들의 향후 시장 잠재력은 높게 평가했다.
 
보고서는 ‘네이처 리뷰 드럭 디스커버리(Nature Review Drug Discovery)’의 조사 결과를 인용하며 올해 상반기 승인이 이루어진 16건의 제품들 중 2028년도 연 매출 10억 달러 이상을 기록할 것으로 예상되는 예비 블록버스터 신약은 전체 31%에 해당하는 5개라고 소개했다.
 
예비 블록버스터 신약으로 꼽힌 제품으로는 ▲릴리의 제2형 당뇨 치료제 ‘Mounjaro’(81억 달러 예상) ▲앨라일람의 아밀로이드 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(AATR-PN) RNAi 치료제 ‘Amvuttra’(27억 달러 예상) ▲로슈의 신생혈관성 또는 습식 노인성 황반변성(nAMD/wAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 이중항체 치료제 ‘Vabysmo’(18억 달려 예상) ▲BMS의 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제 ‘Camzyos’(17억 달러 예상) ▲이도르시아의 불면증 치료제 ‘Quviviq’(10.5억 달러 예상) 등이 있다.
 
BMS의 경우 유일하게 올 상반기 ‘Opdualag’와 ‘Camzyos’ 등 총 2개 제품이 FDA로부터 신약승인을 받았다. Opdualag는 최초의 LAG-3 차단 항체 복합제로 진행성 흑색종 1차 치료제로서는 최초다. LAG-3 항체 ‘Relatlimab’과 ‘Opdivo’의 고정용량 병용요법으로 사용된다. 
 
보고서는 “Opdualag는 올해 7월 EMA 자문위원회에서도 허가권고를 받아 더 많은 흑색종 환자들에게 넓은 선책권을 제공할 수 있게 되었다”며 “용량 특허를 통해 2028년 특허가 만료될 예정인 Opdivo의 수명을 20년 늘리는 에버그리닝(Evergreening) 특허전략으로 업계의 눈길을 끌었다”고 설명했다.
 
이도르시아의 경우 올해 처음으로 FDA로 승인을 받은 신약을 보유하게 됐다. 이도르시아는 스위스 기반의 회사로 뇌를 진정시키는 기존의 진정제 계열의 수면제와 다른 새로운 기전의 불면증 치료제(Quviviq, 큐비빅)를 개발했다.
 
큐비빅은 이중 오렉신(Orexin) 수용체 길항제로써 각성을 촉진하는 신경전달물질인 오렉신을 차단해, 과도한 각성 상태를 약화시키는 기전으로 불면증을 치료한다. 기존 진정제 계열의 수면제에 비해 낮 시간 졸음 등의 생환 불편을 감소시켰다는 평가를 받고 있다.
 
보고서는 또한 2022년 상반기는 희귀질환 치료제들에 대한 승인도 순조롭다고 전했다. 상반기 승인된 신약들 중 절반인 8개가 희귀질환 치료제(Orpahn Drug Designation)다.
 
보고서에 따르면 8건의 희귀질환 치료제들 중 예비 블록버스터 신약으로 꼽힌 앨라일람(Alnylam)의 AATR-PN 치료제 ‘Amvuttra’를 포함해 ▲이뮤노코어(Immunocore)의 흑색종 치료제 ‘Kimmtrack’ ▲사노피(Sanofi)의 희귀 혈액질환 한랭응집소증 치료제 ‘Enjaymo’ ▲아기오스제약(Agios)의 용혈성 빈혈 치료제 ‘Pyrukynd’ ▲마리노스(Marinus)의 CDKL5 결핍장애 치료제 ‘Ztalmy’ ▲마이코비아(Mycovia)의 HCM 치료제 ‘Camzyos’ 등 총 6건은 해당 질환의 최초 희귀질환 치료제다.
 
이에 보고서는 “FDA는 앞으로도 희귀질환 치료제 개발을 지원하는데 지속적인 노력을 투자할 것으로 보인다”고 분석했다.