대세는 유전자치료제…'바이러스 벡터' 주목①
렌티바이러스·아데노부속바이러스 벡터 기술력 증대…유전자치료제 추가 승인 기대
입력 2022.07.19 06:00 수정 2022.07.20 15:39
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올해 BIO USA에서는 근본적 치료를 가능하게 하는 유전자치료제가 단연 화두였다. 유전자치료제와 그 전달체인 바이러스 벡터의 가능성이 긍정적으로 평가되며 업계 이목이 쏠렸다.

지난 6월 BIO USA 2022(Bio International Convention)에서 Biotech Primer의 케빈 커랜(Kevin Curran) 박사가 글로벌 유전자치료제 개발 현황과 바이러스 벡터의 가능성을 제시했다. 바이러스 벡터(Viral vector)는 유전물질을 생체 내로 전달하기 위한 바이러스 기반 전달체다.
 

▲세포생물학 전체 요소에서 약물 적용(출처:BIO USA 2022 Biotech Primer의 케빈 커랜(Kevin Curran) 박사 발표자료).

인체는 약 30조 개의 세포와 약 200개 종류의 다른 세포로 구성된 것으로 추정되고 있다. 또 각 세포에는 인간의 게놈(Genome) 세트가 포함돼 있어, 세포의 유전자 단위 문제로 유전적 장애가 유발되는 것으로 알려져 있다. 이에 따라 유전자치료제 개발은 치료 유전자의 타깃 세포와 위치 전달을 목표로 연구개발이 진행되고 있다.

케빈 커랜 박사는 “세계보건기구에 따르면 현재까지 보고된 유전 요인에 의한 질환은 약 7,000개로 추정되고 있다. 그러나 치료제 개발을 위한 투자와 제약사의 전략에는 경제성 높은 소수 유전 질환에만 초점이 맞춰져 있다”라며 “이 때문에 경쟁은 치열하고, 대다수 환자가 치료받기에는 어려움이 커, 해당 문제를 해결할 필요가 있다”고 전했다.

이어 “과학의 발달과 함께 세포생물학도 DNA에서 RNA로, 단백질에서 전체 세포 단위의 조절 및 약물을 설계할 수 있는 수준에 도달했다”며 “실제 유전자 수준에서 치료 효과를 내는 치료제들이 미국 FDA에 승인됐고, 전 세계적으로 사용되고 있다”고 설명했다.

특히 지난 50년 동안 유전자 치료를 위해 바이러스 벡터에 대한 연구개발이 진행됐고, 꾸준한 발전을 통해 성과가 도출되고 있다며, 향후 새로운 유전자치료제 승인이 긍정적으로 전망된다고 평가했다.

케빈 커랜 박사에 따르면 현재 유전자치료제 개발 방식은 생체 외(Ex Vivo)와 생체 내(In vivo)로 나뉜다. 여기서 크게 Ex vivo는 렌티바이러스 벡터(Lentivirus vector) 또는 전기천공법(Electroporation)과 같은 물리적 방법이, In vivo는 AAV(Adenovirus-associated virus, 아데노 부속 바이러스) 벡터와 지질나노입자(Lipid Nanoparticle)가 전달체로 활발히 사용되고 있다.
 

▲렌티바이러스 벡터와 AAV 벡터 특징 (출처:BIO USA 2022 Biotech Primer의 케빈 커랜(Kevin Curran) 박사 발표자료).

렌티바이러스 벡터가 전달하는 유전자는 RNA로, 유전자를 염색체에 직접 주입하는 방식이 사용된다. 이는 렌티바이러스와 AAV 바이러스의 주요 차이점 중 하나다. 렌티바이러스 벡터는 패키징(Packaging)할 수 있는 유전적 물질의 양이 비교적 크고(~8kb) 장기간 유전자가 발현된다. 특히 이미 혈액암 종에서의 임상적 효과가 입증됐다. 그러나 직접 삽입 방식에 따른 돌연변이 유발 위험이 있어, FDA에서는 치료 유전자에 대한 더 면밀한 데이터를 요구하고 있다. 현재 미국 FDA에 생체 외 방식으로는 노바티스 Kymriah(킴리아, 렌티바이러스 벡터), 길리어드 Yescarta(예스카타, 렌티바이러스 벡터)를 포함해 6개의 CAR-T 치료제가 승인됐다.

AAV 바이러스 벡터는 다른 바이러스 벡터에 비해 면역 문제가 매우 낮은 특징이 있다. 또 분열 세포와 비분열 세포를 모두 표적으로 삼는다. 이에 따라 형질주입(Transfection)이 어려운 중추신경계와 근육, 안구 등에도 유전자치료제로서 개발되고 있다. 그러나 패키징 할 수 있는 유전적 물질의 양이 매우 적고(~5kb), 정확한 조직 표적 및 약물농도 설정의 한계가 있다. 현재 미국 FDA에 생체 내 방식(AAV)으로는 노바티스의 Zolgensma(졸겐스마), Luxturna(럭스터나)가 승인됐다.
 

▲세포·유전자치료제 임상 파이프라인 추정치(출처:BIO USA 2022 Biotech Primer의 케빈 커랜(Kevin Curran) 박사 발표자료).

케빈 박사는 “최근 치료적 유전물질의 전달체인 바이러스 벡터의 기술력이 증가하고 있다"라며 "지난 2019년 Value in Health에서 발표한 보고서에는 2030년까지 FDA에 세포·유전자치료제가 총 47.3여 개 승인될 것으로 추정됐다. 아울러 혈액암 종은 총 23.4여 개로 가장 많은 승인을 받을 것으로 예상됐고, 고형암 종 타깃도 1.3개 승인이 예상됐다”고 말했다.

이어 “이는 올해까지 실제 6개의 CAR-T 치료제가 승인된 결과로 미뤄봤을 때, 잘못된 추정치가 아니다”라며 “앞으로 10년간 유전자치료제 분야의 괄목할 만한 성과가 기대된다”고 덧붙였다.
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