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화이자, 근이영양증 유전자 치료제 임상 재개
포다디스트로진 모바파보벡 임상 3상 보류 FDA 해제
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.04.29 13:55
화이자社는 통원치료를 받고 있는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 위한 미니-디스트로핀(mini-dystrophin) 단백질 유전자 치료제로 개발을 진행 중인 포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)의 임상 3상 시험을 재개할 예정이라고 28일 공표했다.
미국에서 시험을 진행할 첫 번째 임상시험기관에서 시험이 재개될 예정이라는 것.
뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy)은 전 세계적으로 가장 빈도높게 나타나고 있는 근(筋)이영양증의 한 유형이어서 남아 신생아 3,500~5,000명당 1명 꼴로 발생하고 있는 증상이다.
이날 발표는 FDA가 포다디스트로진 모바파보벡의 임상시험 계획 신청 건과 관련, 시험보류 조치의 해제를 통보해 온 데 이어 나온 것이다.
화이자 측은 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하기 위한 노력을 진행해 왔다.
포다디스트로진 모바파보벡의 글로벌 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’은 전 세계 11개국에서 진행되어 오다 임상 1b상 시험에 참여한 보행불가 환자그룹에서 1건의 치명적인 중증 부작용이 발생함에 따라 임상시험 프로토콜 개정을 이행하기 위해 지난해 12월 보류조치된 바 있다.
지금까지 영국, 캐나다, 타이완, 스페인 및 벨기에의 보건당국들이 임상 3상 시험의 재개를 승인했다.
아울러 기타 세계 각국의 보건당국들도 추가적인 시험재개를 위한 검토를 진행 중이다.
이에 따라 화이자 측은 오는 6월 말까지 거의 대부분의 ‘CIFFREO 시험’ 참여 의료기관들이 시험을 재개할 수 있을 것으로 전망했다.
화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 최고 개발책임자는 “뒤시엔느 근이영양증이 파괴적인 질환의 일종인 데다 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 것이 현실”이라면서 “우리는 유전자 치료제가 이 질환이 진행되는 데 커다란 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.
쿠퍼스톤 최고 개발책임자는 뒤이어 “화이자는 ‘CIFFREO 시험’이 진행될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “빠른 시일 내에 각국의 보건당국들로부터 승인을 얻어 전체 임상시험기관들이 활기를 되찾을 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
이날 화이자 측에 따르면 1건의 치명적인 중증 부작용은 포다디스트로진 모바파보벡의 임상 1b상 시험에 참여한 1명의 보행불가 환자에게서 지난해 12월 발생했다.
다른 다수의 보행불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들과 마찬가지로 이 피험자는 기저 심장기능 부전 증상과 함께 증상이 한층 더 진행된 환자였다.
당시 화이자 측은 사외자료모니터링위원회(eDMC)가 자료를 심사하기에 이르자 포다디스트로진 모바파보벡의 전체 임상시험에서 스크리닝, 피험자 무작위 분류 및 약물투여를 즉각 유보하는 조치를 취했다.
뒤이어 FDA가 임상시험 계획 신청 건과 관련해서 시험을 유보토록 하는 조치를 취했다.
자료심사와 임상시험 프로토콜 개정에 이어 통원치료 환자들을 대상으로 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’을 재개토록 한 결정에는 FDA의 임상시험 유보 조치를 해제하는 내용이 포함됐다.
임상시험 프로토콜 개정에는 면밀한 모니터링을 가능케 하기 위한 7일의 입원기간과 유전자 치료제 투여 훈 환자관리 등에 대한 내용이 포함됐다.
이와 함께 화이자 측은 미국에서 시험이 진행될 수 있도록 하기 위한 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하는 조치를 취했다.
한편 화이자 측은 보행이 불가이 불가한 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 인식하고 있다.
이에 화이자 측은 사외자료모니터링위원회 및 유전자 치료제 전문가들과 함께 증상이 한층 악화된 환자그룹을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 효능을 평가하기 위해 필요한 차후 수순에 대한 평가를 지속하고 있다.
미국에서 시험을 진행할 첫 번째 임상시험기관에서 시험이 재개될 예정이라는 것.
뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy)은 전 세계적으로 가장 빈도높게 나타나고 있는 근(筋)이영양증의 한 유형이어서 남아 신생아 3,500~5,000명당 1명 꼴로 발생하고 있는 증상이다.
이날 발표는 FDA가 포다디스트로진 모바파보벡의 임상시험 계획 신청 건과 관련, 시험보류 조치의 해제를 통보해 온 데 이어 나온 것이다.
화이자 측은 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하기 위한 노력을 진행해 왔다.
포다디스트로진 모바파보벡의 글로벌 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’은 전 세계 11개국에서 진행되어 오다 임상 1b상 시험에 참여한 보행불가 환자그룹에서 1건의 치명적인 중증 부작용이 발생함에 따라 임상시험 프로토콜 개정을 이행하기 위해 지난해 12월 보류조치된 바 있다.
지금까지 영국, 캐나다, 타이완, 스페인 및 벨기에의 보건당국들이 임상 3상 시험의 재개를 승인했다.
아울러 기타 세계 각국의 보건당국들도 추가적인 시험재개를 위한 검토를 진행 중이다.
이에 따라 화이자 측은 오는 6월 말까지 거의 대부분의 ‘CIFFREO 시험’ 참여 의료기관들이 시험을 재개할 수 있을 것으로 전망했다.
화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 최고 개발책임자는 “뒤시엔느 근이영양증이 파괴적인 질환의 일종인 데다 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 것이 현실”이라면서 “우리는 유전자 치료제가 이 질환이 진행되는 데 커다란 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.
쿠퍼스톤 최고 개발책임자는 뒤이어 “화이자는 ‘CIFFREO 시험’이 진행될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “빠른 시일 내에 각국의 보건당국들로부터 승인을 얻어 전체 임상시험기관들이 활기를 되찾을 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
이날 화이자 측에 따르면 1건의 치명적인 중증 부작용은 포다디스트로진 모바파보벡의 임상 1b상 시험에 참여한 1명의 보행불가 환자에게서 지난해 12월 발생했다.
다른 다수의 보행불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들과 마찬가지로 이 피험자는 기저 심장기능 부전 증상과 함께 증상이 한층 더 진행된 환자였다.
당시 화이자 측은 사외자료모니터링위원회(eDMC)가 자료를 심사하기에 이르자 포다디스트로진 모바파보벡의 전체 임상시험에서 스크리닝, 피험자 무작위 분류 및 약물투여를 즉각 유보하는 조치를 취했다.
뒤이어 FDA가 임상시험 계획 신청 건과 관련해서 시험을 유보토록 하는 조치를 취했다.
자료심사와 임상시험 프로토콜 개정에 이어 통원치료 환자들을 대상으로 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’을 재개토록 한 결정에는 FDA의 임상시험 유보 조치를 해제하는 내용이 포함됐다.
임상시험 프로토콜 개정에는 면밀한 모니터링을 가능케 하기 위한 7일의 입원기간과 유전자 치료제 투여 훈 환자관리 등에 대한 내용이 포함됐다.
이와 함께 화이자 측은 미국에서 시험이 진행될 수 있도록 하기 위한 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하는 조치를 취했다.
한편 화이자 측은 보행이 불가이 불가한 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 인식하고 있다.
이에 화이자 측은 사외자료모니터링위원회 및 유전자 치료제 전문가들과 함께 증상이 한층 악화된 환자그룹을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 효능을 평가하기 위해 필요한 차후 수순에 대한 평가를 지속하고 있다.
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- 입력 2022.04.29 13:55
화이자社는 통원치료를 받고 있는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 위한 미니-디스트로핀(mini-dystrophin) 단백질 유전자 치료제로 개발을 진행 중인 포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)의 임상 3상 시험을 재개할 예정이라고 28일 공표했다.
미국에서 시험을 진행할 첫 번째 임상시험기관에서 시험이 재개될 예정이라는 것.
뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy)은 전 세계적으로 가장 빈도높게 나타나고 있는 근(筋)이영양증의 한 유형이어서 남아 신생아 3,500~5,000명당 1명 꼴로 발생하고 있는 증상이다.
이날 발표는 FDA가 포다디스트로진 모바파보벡의 임상시험 계획 신청 건과 관련, 시험보류 조치의 해제를 통보해 온 데 이어 나온 것이다.
화이자 측은 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하기 위한 노력을 진행해 왔다.
포다디스트로진 모바파보벡의 글로벌 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’은 전 세계 11개국에서 진행되어 오다 임상 1b상 시험에 참여한 보행불가 환자그룹에서 1건의 치명적인 중증 부작용이 발생함에 따라 임상시험 프로토콜 개정을 이행하기 위해 지난해 12월 보류조치된 바 있다.
지금까지 영국, 캐나다, 타이완, 스페인 및 벨기에의 보건당국들이 임상 3상 시험의 재개를 승인했다.
아울러 기타 세계 각국의 보건당국들도 추가적인 시험재개를 위한 검토를 진행 중이다.
이에 따라 화이자 측은 오는 6월 말까지 거의 대부분의 ‘CIFFREO 시험’ 참여 의료기관들이 시험을 재개할 수 있을 것으로 전망했다.
화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 최고 개발책임자는 “뒤시엔느 근이영양증이 파괴적인 질환의 일종인 데다 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 것이 현실”이라면서 “우리는 유전자 치료제가 이 질환이 진행되는 데 커다란 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.
쿠퍼스톤 최고 개발책임자는 뒤이어 “화이자는 ‘CIFFREO 시험’이 진행될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “빠른 시일 내에 각국의 보건당국들로부터 승인을 얻어 전체 임상시험기관들이 활기를 되찾을 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
이날 화이자 측에 따르면 1건의 치명적인 중증 부작용은 포다디스트로진 모바파보벡의 임상 1b상 시험에 참여한 1명의 보행불가 환자에게서 지난해 12월 발생했다.
다른 다수의 보행불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들과 마찬가지로 이 피험자는 기저 심장기능 부전 증상과 함께 증상이 한층 더 진행된 환자였다.
당시 화이자 측은 사외자료모니터링위원회(eDMC)가 자료를 심사하기에 이르자 포다디스트로진 모바파보벡의 전체 임상시험에서 스크리닝, 피험자 무작위 분류 및 약물투여를 즉각 유보하는 조치를 취했다.
뒤이어 FDA가 임상시험 계획 신청 건과 관련해서 시험을 유보토록 하는 조치를 취했다.
자료심사와 임상시험 프로토콜 개정에 이어 통원치료 환자들을 대상으로 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’을 재개토록 한 결정에는 FDA의 임상시험 유보 조치를 해제하는 내용이 포함됐다.
임상시험 프로토콜 개정에는 면밀한 모니터링을 가능케 하기 위한 7일의 입원기간과 유전자 치료제 투여 훈 환자관리 등에 대한 내용이 포함됐다.
이와 함께 화이자 측은 미국에서 시험이 진행될 수 있도록 하기 위한 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하는 조치를 취했다.
한편 화이자 측은 보행이 불가이 불가한 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 인식하고 있다.
이에 화이자 측은 사외자료모니터링위원회 및 유전자 치료제 전문가들과 함께 증상이 한층 악화된 환자그룹을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 효능을 평가하기 위해 필요한 차후 수순에 대한 평가를 지속하고 있다.
미국에서 시험을 진행할 첫 번째 임상시험기관에서 시험이 재개될 예정이라는 것.
뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy)은 전 세계적으로 가장 빈도높게 나타나고 있는 근(筋)이영양증의 한 유형이어서 남아 신생아 3,500~5,000명당 1명 꼴로 발생하고 있는 증상이다.
이날 발표는 FDA가 포다디스트로진 모바파보벡의 임상시험 계획 신청 건과 관련, 시험보류 조치의 해제를 통보해 온 데 이어 나온 것이다.
화이자 측은 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하기 위한 노력을 진행해 왔다.
포다디스트로진 모바파보벡의 글로벌 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’은 전 세계 11개국에서 진행되어 오다 임상 1b상 시험에 참여한 보행불가 환자그룹에서 1건의 치명적인 중증 부작용이 발생함에 따라 임상시험 프로토콜 개정을 이행하기 위해 지난해 12월 보류조치된 바 있다.
지금까지 영국, 캐나다, 타이완, 스페인 및 벨기에의 보건당국들이 임상 3상 시험의 재개를 승인했다.
아울러 기타 세계 각국의 보건당국들도 추가적인 시험재개를 위한 검토를 진행 중이다.
이에 따라 화이자 측은 오는 6월 말까지 거의 대부분의 ‘CIFFREO 시험’ 참여 의료기관들이 시험을 재개할 수 있을 것으로 전망했다.
화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 최고 개발책임자는 “뒤시엔느 근이영양증이 파괴적인 질환의 일종인 데다 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 것이 현실”이라면서 “우리는 유전자 치료제가 이 질환이 진행되는 데 커다란 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.
쿠퍼스톤 최고 개발책임자는 뒤이어 “화이자는 ‘CIFFREO 시험’이 진행될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “빠른 시일 내에 각국의 보건당국들로부터 승인을 얻어 전체 임상시험기관들이 활기를 되찾을 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
이날 화이자 측에 따르면 1건의 치명적인 중증 부작용은 포다디스트로진 모바파보벡의 임상 1b상 시험에 참여한 1명의 보행불가 환자에게서 지난해 12월 발생했다.
다른 다수의 보행불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들과 마찬가지로 이 피험자는 기저 심장기능 부전 증상과 함께 증상이 한층 더 진행된 환자였다.
당시 화이자 측은 사외자료모니터링위원회(eDMC)가 자료를 심사하기에 이르자 포다디스트로진 모바파보벡의 전체 임상시험에서 스크리닝, 피험자 무작위 분류 및 약물투여를 즉각 유보하는 조치를 취했다.
뒤이어 FDA가 임상시험 계획 신청 건과 관련해서 시험을 유보토록 하는 조치를 취했다.
자료심사와 임상시험 프로토콜 개정에 이어 통원치료 환자들을 대상으로 임상 3상 ‘CIFFREO 시험’을 재개토록 한 결정에는 FDA의 임상시험 유보 조치를 해제하는 내용이 포함됐다.
임상시험 프로토콜 개정에는 면밀한 모니터링을 가능케 하기 위한 7일의 입원기간과 유전자 치료제 투여 훈 환자관리 등에 대한 내용이 포함됐다.
이와 함께 화이자 측은 미국에서 시험이 진행될 수 있도록 하기 위한 역가 분석과 관련한 FDA의 요구사항에 대응하는 조치를 취했다.
한편 화이자 측은 보행이 불가이 불가한 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 인식하고 있다.
이에 화이자 측은 사외자료모니터링위원회 및 유전자 치료제 전문가들과 함께 증상이 한층 악화된 환자그룹을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 효능을 평가하기 위해 필요한 차후 수순에 대한 평가를 지속하고 있다.
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